올릭스(이동기 대표)가 회사 홈페이지를 통해 중추신경계(CNS) 질환 타깃 자가전달 비대칭 siRNA 플랫폼 평가를 위한 설치류 실험에서 척수강 내 1회의 물질 투여로 뇌 조직에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했다고 오늘(27일) 밝혔다.

올릭스 홈페이지에 게재된 자료에 따르면, 올릭스는 원천 기술인 자가전달 비대칭 플랫폼(cp-asiRNA) 기술을 이용해 신경병증성 통증 및 퇴행성 뇌 질환 등의 CNS 질환 치료제를 연구 개발 중이다. 올릭스는 CNS 질환을 타깃하기 위해 화학적 변형이 도입된 물질을 최적화했다. 이를 기반으로 실행한 설치류 실험에서 척수강 내에 치료 물질을 1회 투여한 후 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달되어 표적 유전자의 발현이 75~90%까지 억제되는 효력을 확인했다고 밝혔다.

회사 관계자는 “혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 피해 약물을 뇌 조직으로 전달하기 위해 ‘척수강 내 주입’이라는 임상적 투여 경로를 선택했다. CNS 질환 치료제 개발에 있어 뇌까지 물질을 전달할 수 있는지는 신약개발 성공 여부를 결정짓는 주요한 인자로 간주된다. 그렇기 때문에 이번 연구 결과에서 당사의 최적화된 화학적 변형 물질이 뇌 조직까지 전달되어 높은 수준의 유전자 억제 효력까지 나타낸 것은 상당히 큰 의미”라고 전했다. 

퇴행성 뇌 질환으로는 65세 노인 100명 중 1명꼴로 발생하는 알츠하이머와, 역시 노인들에게서 가장 흔하게 발생하는 운동 장애 질환인 파킨슨병이 대표적이다. 신경병증성 통증은 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 일컫는다.

업계 조사 자료에 따르면 세계 CNS 질환 치료제 시장 규모는 2020년 약 105조 원에서 해마다 9.05%씩 성장해 2028년에는 약 210조 원에 이를 것으로 예측된다.

올릭스 이동기 대표이사는 “현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행 중”이라며, “올릭스가 강점을 가진 피부 및 안질환 등의 국소 투여 치료제와 GalNAc 플랫폼 기술을 이용한 간질환 치료제에 이어 CNS 질환 치료제 프로그램으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획”이라고 밝혔다.