난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오(대표이사 이수진)가 혈액암 치료제 'Apta-16'의 일본 특허를 취득했다고 17일 밝혔다.

이번 특허 취득은 한국, 오스트레일리아, 러시아, 이스라엘에 이어 다섯 번째 특허이다.

'Apta-16'은 삼진제약과 공동연구 중인 'Apta-DC 플랫폼(압타머-약물융합체)'을 기반의 급성 골수성 백혈병 치료제다.

'Apta-DC'는 암세포 표면에 존재해 암세포가 증식하는 데 영향을 미치는 뉴클레오린 단백질을 타깃으로 하여 결합한다. 뉴클레오린과 결합한 압타머-약물융합체는 암세포 내로 들어가 암세포 성장 및 증식을 정지시키고 약물로 세포 사멸을 유도하는 이중 항암 작용을 한다.

이러한 작용으로 'Apta-DC'는 항암효과와 함께 약물 내성 등 부작용을 감소시킬 수 있어 난치성 함암제로서 가능성을 입증했다.

'Apta-16'은 비임상 단계의 동물실험 결과 생존 기간이 비교군 대비 2배 연장되는 효과를 확인했다. 에브비(Abbvive) 社의 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여 시 약효가 약 20배 증가된 것을 확인해 혁신신약으로 큰 기대를 받고 있다.

현재는 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받아 서울 아산병원에서 급성 골수성 백혈병(AML) 내성 환자를 대상으로 임상 시험을 진행하고 있다.

압타바이오 관계자는 "'Apta-16'은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받아 임상 2상 이후 조건부 판매 허가가 가능하다"며 "많은 제약사가 재발률이 높은 혈액암 치료제 개발에 어려움을 겪고 있는 만큼 'Apta-16'가 이를 보완할 수 있는 새로운 혈액암 치료제로 성장하기를 기대한다"고 전했다.

한편 압타바이오는 원천기술 'Apta-DC'를 기반으로 혈액암, 췌장암, 간암의 3가지 파이프라인을 보유 중이며 향후 다른 난치성 항암제 파이프라인으로도 확대해 나갈 예정이다.