일본신약은 최근 프랑스 Dynacure의 안티센스(antisense) 핵산의약 ‘DYN101’과 관련, 일본에서의 개발·상업화권에 관한 독점적인 옵션 계약을 체결했다고 발표했다. 

‘DYN101’는 중심핵 근병증(centronuclear myopathy：CNM)를 대상으로 Dynacure가 개발 중에 있다. 

이 계약에 따라 일본신약은 2022년 후반으로 예정된 1/2상 임상시험(UNITE-CNM시험)의 중간 데이터 해석결과 등을 바탕으로 옵션권을 행사함으로써 독점적으로 ‘DYN101’의 개발 및 상업화 권리를 취득하게 된다. 

CNM은 골격근의 선천적인 구조이상으로 신생아 내지는 유아기부터 근력, 근긴장 저하를 나타내는 희귀 난치병이다. 근치적 치료법은 존재하지 않으며 인공호흡보조나 지지요법 등의 대증요법만이 실시되고 있어 새로운 치료법이 요구되고 있다. 

‘DYN101’은 CNM의 원인 중의 하나인 다아나민2 단백질(DNM2)의 과잉발현을 감소시키도록 설계된 안티센스 핵산으로 현재 유럽 여러 의료기관에서 임상시험을 실시 중에 있다. 美FDA로부터 오펀드럭 및 희귀 소아질환 의약품으로 지정받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터도 오펀드럭 지정을 받았다.