일본 쥬가이제약은 11일 혈우병A치료약 ‘헴리브라’와 관련, 후천성 혈액응고 제Ⅷ인자 결핍 환자의 출혈 경향 억제(후천성 혈우병A)에 대한 적응확대를 신청했다고 발표했다. 

이 적응증에 대해서는 올해 10월 후생노동성이 희귀질병용 의약품으로 지정하여 우선 심사의 대상이 된다.

이번 승인신청은 후천성 혈우병A를 대상으로 실시 중인 일본국내 3상 임상시험 AGEHA 시험 결과를 토대로 했다. 

오쿠다 오사무 쥬가이 사장은 ‘후천성 혈우병 A는 국가가 지정한 난치병에 포함되는 의학적 수요가 높은 질환이다. 치료선택지의 확대가 요구되어 이번 후천성 혈우병A에 대한 승인을 신청하게 되어 기쁘게 생각한다’며 ‘2018년에 발매한 ‘헴리브라;는 소아 및 성인의 선천성 혈우병A에 대한 치료선택지의 하나로 널리 이용되고 있다. 치료에 기여할 수 있도록 승인취득에 노력하겠다’고 말했다. 

‘헴리브라’는 2개의 항원결합부위가 다른 항원과 결합하는 이중 특이성 항체(bispecific antibody)로서, 한쪽의 항원결합부위가 활성형 제Ⅸ인자와, 다른 한쪽이 제Ⅹ인자와 결합하여 부족한 제Ⅷ인자의 기능을 대체함으로써 정상적인 혈액응고 반응을 일으킨다. 주2~3회 정맥내 투여가 필요한 혈액제제에 비해 헴리브라는 최장 4주 간격의 피하주사가 가능하다. 인히비터가 생겨 혈액제제가 듣지 않는 환자에게도 사용할 수 있어 혈우병A의 치료에 진보를 불러왔다는 평가를 받는다.