해외 주요국 신속심사·신청방법① - FDA편
의약품 해외 진출 위한 신속심사 정보 'FDA편'
입력 2021.10.25 06:00 수정 2021.10.25 06:24
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코로나19 대유행 등 공중보건 위기상황과 의학적 미충족 해결 수요가 증가함에 따라 의료제품 신속심사 제도의 중요성은 날이 갈수록 중요해 지고 있는 추세이다.

미국, 유럽, 일본에서는 의약품 규제기관이 제품의 개발단계에서부터 지원하고 있고, 허가ㆍ심사 자료 준비의 시행착오를 줄이며 신속한 의약품의 평가 및 허가를 위해 △혁신의약품 지정 △프라임 제도 △사키가케 지정 제도 등 신속심사 프로그램을 도입하여 운영하고 있다.

우리나라의 식품의약품안전평가원에서는 2020년 8월 허가ㆍ심사 전문성을 강화하고 개발중인 의약품의 신속한 제품화를 지원하기 위해 신속심사과를 신설했다.

지난 9월 기준 코로나19 백신을 포함한 신경섬유종증 치료제 등 7개의 품목이 신속심사를 통해 허가된 바 있으며, 코로나19 백신은 허가기간을 대폭 단축해 ‘40일’ 내에 허가심사를 완료한 바 있다.

이에 식품의약품안전처 산하의 식품의약품안전평가원은 ‘해외 주요국 신속심사 사례집’을 발간해 해외 주요국에서 의약품의 허가에 적용하는 신속심사 사례에 대해 소개했다.

FDA 신속 프로그램 분류

미국 FDA의 신속 프로그램에는 크게 ▲패스트 트랙(Fast Track) ▲혁신의약품 지정(Breakthrough Therapy Designation) ▲신속심사(Accelerated Assessment) ▲우선심사(Priority Review) 등 4가지가 있다.

신속심사의 경우, 별도의 지정이 필요 없으며 허가 사전회의에서 신속심사 진행여부를 논의할 수 있다.

패스트 트랙(Fast Track)

패스트 트랙은 중대한 질환 치료 및 시급한 의학적 미충족을 해결하는 신약의 개발을 가속화하고 심사 기간을 단축하는 절차다. 해당 되는 제품은 ▲기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 ▲기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 ▲중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제로 이미 지정된 약물 등이다.

FDA의 패스트 트랙을 통해 2016년부터 2020년까지 최초허가 시 적용된 건수는 총 82건으로 항암제가 28%로 가장 높은 비율을 보였으며 감염증 치료제가 20%로 그 뒤를 이었다.

연도별로 패스트 트랙에 지정된 현황을 살펴보면 ▲2016년 8건 ▲2017년 17건 ▲2018년 23건 ▲2019년 16건 ▲2020년 18건으로 2018년도에 패스트 트랙으로 지정된 제품이 제일 많은 것으로 나타났다.

한국회사 제품이 미국 FDA 패스트 트랙으로 지정 받은 사례를 살펴보면 한미약품의 단장증후군 치료제(LAPS-GLP2), 비소세포폐암 치료제(포지오티닙)와 레고켐바이오의 결핵 치료제(델파졸리드) 등이 있다.

한미약품의 단장증후군 치료제 'LAPS-GLP2'는 '중대한 질환의 치료를 위한 신약'에 해당되는 제품으로 비임상 시험자료 중 동물에서의 효력시험자료와 건강한 성인에서의 약동학·약력학 시험자료에서 기존 치료제 대비 향상된 약물 효능, 유사한 안전성 및 복용 간격 연장을 통한 약물 순응도 개선효과가 확인돼 패스트 트랙으로 지정 받은 사례다.

현재 임상 2상 진행 예정에 있다.

같은 한미약품의 비소세포폐암 치료제 '포지오티닙'은 '기존 치료법이 없는 중대한 질환의 치료를 위한 신약'에 해당되어 패스트 트랙을 지정 받았다. 또한 한미약품은 포지오티닙이 '품목허가사전회의(Pre NDA Meeting)'에서 신속심사(Accelerated Approval)의 가능성을 확인했다고 전했다.

이에 한미약품은 품목허가에 있어 신속심사 신청을 할 예정이다.

레고켐바이오의 결핵 치료제 '델파졸리드'의 경우 '중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제'로 지정되면서 패스트 트랙 품목의 대상이 됐다. '중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제(Qualified Infectious Disease Product, 'QIDP')에 지정 되었을 시, 기존 치료법 대비 비열등성을 입증할 경우 지정이 가능하므로, 항생제를 개발할 경우 이 'QIDP'를 지정 받는 것이 유리하다. 다만 패스트 트랙 지정을 위해서는 패스트 트랙 대상임을 입증하는 자료를 구비해 별도로 신청해야 한다.

패스트 트랙 지정 요청서 제출 시점은 개발자가 품목허가 신청과는 별도로 지정신청을 해야 한다. 신약 개발 과정 중 임상계획서 제출시점, 품목허가 신청 시점 등 모든 시점에서 요청할 수 있다. 원활한 진행을 위해서는 품목허가 신청 사전회의 전에 신청해야 한다. 

지정 요청서는 임상시험 계획서를 제출할 때와 임상기험 계획서를 변경할때 모두 제출할 수 있다. 

지정 요청서를 최초 임상시험계획서와 함께 제출할 경우, 표지에 대문자로 'INITIAL INVESTIGATIONAL NEW DRUG SUBMISSION'와 'REQUEST FOR FAST TRACK DESIGNATION'를 모두 표기해야 한다.

임상시험계획서 변경시에 제출할 경우 'REQUEST FOR FAST TRACK DESIGNATION' 라고 표기해야 한다.

지정요청서를 제출시 ▲표지에 신청사의 담당자 성명, 주소, 전자우편, 전화번호, 팩스번호 ▲임상시험계획서승인 번호(해당되는 경우) ▲임상시험계획서 심사중일 경우 해당 부서 ▲완제의약품의 경우 상품명, 주성분(생물학적제제의 경우 일반명, 상품명) ▲적응증 등을 반드시 기재해야 한다.

함께 제출해야 할 자료로는 ▲중대한 질환 치료제에 대한 근거 ▲시급한 의학적 과제 해결 가능성 입증 근거(평가 목적의 임상시험에 대한 설명) ▲패스트 트랙 지정 요청 입증 자료 요약 등이 있다.

신청 후 FDA는 요청 건에 대하여 별도로 검토하여 해당 신약이 중대한 질환의 의학적 미충족 해결 여부에 따라 신청 60일 내에 결과를 회신해야 한다.

FDA 신속 프로그램 절차 및 지정 시점

혁신의약품 지정(Breakthrough Therapy Designation)

혁신의약품 지정은 예비 임상시험 결과에서 기존 치료법 대비 상당한 개선을 보이는 의약품의 개발과 심사 절차를 가속화하기 위해 마련된 절차다. 

선정 대상은 중대한 질환, 생명을 위협하는 질환의 치료목적으로 예비 임상시험결과에서 중요한 임상 평가변수에 기존 치료제 대비 상당한 개선이 있는 의약품이다. 

신청은 예비 임상 시험자료가 확보된 시점부터 신청이 가능하다. 다만 FDA는 '2상 임상시험 종료 후 회의 전에 신청 할 것'을 권고하고 있다.

혁신의약품 지정의 경우 2016년부터 2020년까지 최초허가 시 적용된 건수는 총 73건으로, 항암제가 49%로 가장 많이 지정된 것으로 나타났다.

연도별로 살펴보면 ▲2016년 7건 ▲2017년 17건 ▲2018년 14건 ▲2019년 13건 ▲2020년 22건으로 2020년도에 혁신의약품으로 지정된 제품이 제일 많았다.

대표적인 혁신의약품 지정 사례로는 암젠사의 비소세포폐암 치료제 '루마크라스(소토라십)'이 있다.

루마크라스는 '중대한 질환, 생명을 위협하는 질환의 치료제로서 예비 임상시험 결과에서 중요한 임상 평가 변수에 기존 치료제 대비 상당한 개선이 있는 의약품'에 해당되어 FDA 혁신의약품 지정을 받았다.

2020년 8월에 패스트 트랙을 지정 받았으며, 지난 2월에는 우선심사, 지난 5월에는 신속심사를 지정 받았다. 

혁신의약품 지정 신청은 신청자가 별도로 해야 한다. 신약개발 과정 중 언제라도 지정 요청서를 접수할 수 있다. 다만, 임상적으로 유의한 평가변수 하나 이상을 기존 치료법과 비교했을 때 개선되었다는 것을 입증할 수 있는 임상 시험 결과를 확보한 후에 요청서를 제출해야 한다.

전문가들은 원활한 진행을 위해 지정요건 중 하나라도 충족한다면 2상 임상 시험 종료 회의 전에 혁신의약품 지정 신청을 할 것을 권고했다.

이미 혁신의약품 지정을 받은 품목에 대해서는 다른 적응증의 혁신의약품으로 지정 요청할 경우 별도의 요청으로 신청해야 한다.

지정 요청서는 임상시험 계획서 제출시와 임상시험 계획서 변경 시 모두 제출할 수 있다.

지정 요청서를 최초 임상시험계획서와 함께 제출할 경우, 표지에 굵은 대문자로 'INITIAL INVESTIGATIONAL NEW DRUG SUBMISSION'와 'REQUEST FOR BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION' 모두 표기해야 한다.

임상시험계획서 변경 시 제출할 경우 'REQUEST FOR BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION' 라고 표기해야 한다.

제출시 ▲표지에 신청사의 담당자 성명, 주소, 전자우편, 전화번호, 팩스번호 ▲임상시험계획승인 번호(해당되는 경우) ▲임상시험계획서 심사중일 경우 해당 부서 ▲적응증 등을 반드시 기재해야 한다.

함께 제출해야 할 자료로는 ▲혁신의약품지정 요청 입증 자료 요약 ▲완제의약품의 경우 상품명, 주성분(생물학적제제의 경우 일반명, 상품명) 등이 있다.

신청 후 FDA는 요청 건에 대하여 60일 내로 회신해야 한다.

우선심사(Priority Review)

우선심사의 대상으로는 크게 2가지가 있다.

하나는 중대한 질환의 치료·진단·예방에서 표준치료보다 안전성 및 유효성이 유의미하게 개선되었다는 입증이 된 의약품이며, 다른 하나는 중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제로 이미 지정된 약물이다. 이들 모두는 신청 후 6개월 내의 승인을 목표로 하고 있다.

2016년 부터 2020년까지 최초허가 시 적용된 건수는 총 141건으로 항암제가 42%로 가장 높았으며, 감염증 치료제가 22%로 그 뒤를 이었다.

연도별로 살펴보면 ▲2016년 15건 ▲2017년 28건 ▲2018년 43건 ▲2019년 27건 ▲2020년 28건으로 2018년도가 가장 많은 제품을 우선심사로 지정한 것으로 나타났다.

대표적인 사례로는 한미약품의 유방암 치료제(오락솔)로, '기존 치료제 대비 안전성 및 유효성 개선 가능성'을 인정받아 우선심사로 지정됐다.

우선심사 지정 신청은 품목허가 신청시 가능하며, 신청사의 우선심사 지정 신청 없이도 심사자의 판단에 따라 우선심사로 지정될 수 있다. 

우선심사로 지정된 품목의 경우 일반심사 품목에 비해 보완이 없이 허가가 되는 비율이 높은것으로 나타났는데, 전문가들에 따르면 우선심사 품목으로 지정되었을 시 신청사와 규제당국간의 '허가 전 회의(Pre-Submission Communication)'을 통해 활발한 의사소통을 하기 때문인 것으로 분석됐다.

소아대상 임상 결과를 제출하여 허가 변경 신청하는 경우 등 소아 적응증 심사에 대한 사항은 자동적으로 우선심사 대상이 된다. 

또한 FDA는 일반적으로 보완자료 제출 완료된 시점에서는 우선심사 지정 요청을 더 이상 받지 않는다는 점을 유의해야 한다.

우선심사 지정 요청서 표지에 굵은 대문자로 'REQUEST FOR PRIORITY REVIEW DESIGNATION'를 표기해야 하며, 표지에는 ▲신청사의 담당자 성명, 주소, 전자우편, 전화번호, 팩스번호 ▲임상시험계획서승인 번호(해당되는 경우) ▲임상시험계획서 심사중일 경우 해당 부서 ▲적응증 ▲완제의약품의 경우 상품며, 주성분(생물학적제제의 경우 일반명, 상품명) 등을 기재해야 된다.

함께 제출해야 할 자료는 ▲우선심사 요청 입증자료 요약이 있다.

우선심사도 마찬가지로 FDA는 요청을 받으면 접수 후 60일 내로 회신해야 한다.
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