미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 파이브로젠社(FibroGen)는 FDA 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)가 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제 록사두스타트(roxadustat)의 허가를 지지하지 않는 심사결과를 내놓았다고 15일 공표했다.

이 같은 내용은 록사두스타트가 파이브로젠社의 제휴기업인 아스트라제네카社가 지난주 국내에서 ‘에브렌조’(Evrenzo)라는 제품명으로 허가를 취득했음을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

록사두스타트는 성인 만성 신장병(CKD) 환자들에게 수반된 빈혈을 치료하는 약물로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

하지만 자문위는 록사두스타트의 투석치료 비 의존형(NDD) 만성 신장병 수반 빈혈 치료 적응증에 대해 승인지지 1표‧반대 13표로, 투석치료 의존형(DD) 만성 신장병 수반 빈혈 치료 적응증의 경우 승인지지 2표‧반대 12표로 엇갈린 표결결과를 내놓은 것으로 전해졌다.

자문위는 총 8,000명 이상의 환자들이 참여한 가운데 진행되었던 글로벌 임상 3상 시험 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 이날 표결을 진행한 것이다.

FDA가 자문위 표결결과를 반드시 수용하는 것은 아니지만, 승인 유무를 결정할 때 비중있게 참조하는 것으로 알려져 있다.

파이브로젠社의 엔리크 콘터노 대표는 “오늘 표결결과가 유감스럽지만, 우리는 미국에서 록사두스타트의 허가취득을 뒷받침하는 과학적인 입증자료를 확보하고 있다고 믿는다”면서 “FDA의 심사절차가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

실제로 록사두스타트는 한국을 비롯해 칠레, 중국 및 일본 등에서 투석치료 비 의존형 또는 투석치료 의존형 만성 신장병 환자들에게 수반된 빈혈을 치료하는 약물로 허가를 취득한 바 있다.

게다가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 록사두스타트의 승인을 지지했다.

경구용 저분자 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 저해제의 일종인 록사두스타트는 FDA가 만성 신장병 수반 빈혈 치료제로 허가신청을 접수했던 첫 번째 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 저해제이다.

무엇보다 록사두스타트는 만성 신장병에 수반된 빈혈 증상에 대한 치료의 패러다임을 바꿀 기대주로 주목받아 왔다.

만성 신장병 수반 빈혈은 적혈구 부족으로 인해 산소가 체내에 충분히 공급되지 못하는 특성을 나타내는 증상이다.

빈혈은 투석치료 비 의존형 또는 투석치료 의존형을 불문하고 만성 신장병이 진행됨에 따라 갈수록 환자들에게서 빈도높게 수반되고 있는 형편이다.

록사두스타트가 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을지 주의깊게 지켜볼 일이다.