2021년 상반기 기준으로 미국 식품의약국(FDA)은 총 5개의 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 세포치료제를 허가했다.  약 4년 전인 2017년 8월 미국 펜실베니아대학(University of Pennsylvania, UPenn)이 개발하고 다국적 제약사 노바티스가 상업화 권리를 보유한 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)가 세계 최초라는 수식어와 함께 FDA 허가를 성공적으로 획득했다.  

이어 카이트파마(Kite Pharma)가 개발하고 다국적 제약사 길리어드가 출시한 예스카타(성분명 악시캅타진 실로류셀)가 킴리아와 같은 해인 2017년 10월 FDA 허가를 받았다.  예스카타 허가 이후 수년 간 공백기간을 가졌던 CAR-T 개발은 2020년 7월 카이트파마 개발과 길리어드 출시의 테카투스(성분명 브렉수캅타진 오토류셀)가 FDA 허가를 획득하면서 다시금 탄력을 받았다.

올해 FDA는 두 건의 신규 CAR-T 치료제를 허가했다.  지난 2월 주노테라퓨틱스(Juno Therapeutics)가 개발하고 다국적 제약사 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 상업화 권리를 보유한 브레얀지(성분명 리소캅타진 마라류셀)가 허가를 받았다.  3월에는 블루버드바이오(Blubird Bio) 개발과 BMS 출시의 아베크마(성분명 이데캅타진 비클류셀)가 잇달아 FDA 허가를 획득했다.  아베크마는 다발성골수종(multiple myeloma, MM) 적응증으로 세계 최초 승인 받은 CAR-T 치료제로서 CD19를 표적하는 것과 달리 B세포성숙항원(BCMA)을 타겟으로 한다.

유럽의약품청(EMA)은 FDA가 허가한 5개 CAR-T 치료제 중 킴리아, 예스카타, 테카투스 3개를 4개 적응증으로 허가했다.  특이한 점으로 유럽연합(EU) 소속 스페인의 바르셀로나대학병원(Hospital Clinic de Barcelona)이 개발한 ARI-0001이라는 CAR-T 치료제가 스페인 의약품위생제품청(AEMPS)의 사용 승인을 올해 2월 받았다.

미국과 달리 유럽 일부 국가에서는 CAR-T와 같은 첨단치료제에 대한 임상 현장에서의 신속 적용이 ‘병원면제(Hospital Exemption)’라는 제도로 구현되고 있다.  병원면제 제도는 아직 허가되지 않은 첨단치료제를 품질조건이 충족되고 대량생산이 아닌 맞춤형으로 공급하는 조건으로 병원에서 의사의 전문적 책임 하에서의 사용을 허가당국이 허용하는 제도다.

ARI-0001 포함 총 6개의 CAR-T 치료제가 미국과 유럽의 임상 현장에서 사용되는 상황 아래 CAR-T 관련 '특허 부자'는 어떤 기관일까.  유럽특허청(EPO)이 2018년도 미국 및 유럽 특허 출원 신청 데이터를 분석, 2020년 발표한 자료에 따르면 미국 특허 출원의 상위 20개 기관 순위에서 킴리아를 주도한 미국 펜실베니아대학과 노바티스가 각각 1, 2위를 차지했다.  이어 미국 보건복지부(Department of Health and Human Services, DHHS)가 40건에 달하는 특허 출원 신청으로 3위에 올랐다.  미국 출원 순위의 상위 5개 기관에는 프랑스 바이오기업 셀렉티스(Cellectis)와 미국 주노테라퓨틱스(Juno Therapeutics)도 포함됐다.

미국 순위에서는 대학과 암전문 센터의 특허 출원 약진이 눈에 띈다.  대학의 CAR-T 연구개발은 펜실베니아대학을 필두로 유니버시티칼리지런던 비즈니스(UCL Business), 베일러의과대학(Baylor College of Medicine), 텍사스대학(University of Texas), 캘리포니아대학(University of California), 하버드의과대학 메사추세츠종합병원(Massachusetts General Hospital, MGH)이 주도하고 있다.  암전문 센터로는 시티오브호프(City of Hope), 메모리얼슬로언케터링(Memorial Sloan Kettering), 프레드허친슨(Fred Hutchinson)이 상위 20개 기관에 들어갔다.

글로벌 빅파마는 노바티스가 유일하고 셀렉티스, 주노테라퓨틱스, 카이트파마, 카스젠테라퓨틱스(Carsgen Therapeutics), 블루버드바이오, 오토루스(Autolus), 유레카테라퓨틱스(Eureka Therapeutics), 렌티겐테크놀로지(Lentigen Technology), 이노베이티브셀룰러테라퓨틱스(Innovative Cellular Therapeutics, ICT)와 같은 이머징 바이오파마(EBP)가 다수의 CAR-T 지식재산권을 보유하고 있다.

유럽 순위의 상위 5개 기관은 미국 순위와 동일하다.  펜실베니아대학과 노바티스가 각각 1, 2위를 차지했고 이어 주노테라퓨틱스, 셀렉티스, 미국 보건복지부 순이다.  유럽 상위 20개 기관에는 서던캘리포니아대학(University of Southern California)과 독일 바이오기업 밀테니바이오텍(Miltenyi Biotec)이 포함됐고 렌티겐테크놀로지와 이노베이티브셀룰러테라퓨틱스가 열외됐다.  미국 순위와 마찬가지로 유럽 특허 순위에서도 대학과 암전문 센터 그리고 EBP가 CAR-T 연구개발을 주도하고 있다.