■하플사이언스     *서울대학교 약학대학 동문 최학배, 김대경 두 대표의 공동 창업     *대한민국 최초 노인성 질병 치료제 신약 개발 벤처 기업     *회사 인력 30명 중 R&D 전문인력 22명(박사: 14명, 석사:8명)     *2020.12. 시리즈B 투자 완료, 총 누적 투자금액 327억원     *파이프라인 : 골관절염(OA), 만성폐쇄성폐질환(COPD), 피부노화, 탈모     *IPO : 2024년 예정

하플사이언스는 국내 최초의 항노화 신약 개발기업이다. 하플사이언스는 골관절염 및 만성폐쇄성폐질환 치료제 개발에 박차를 가하며, 신약 개발 분야에서 미개척지로 여겨지던 퇴행성질환에 대한 신약 개발 주도에 나서고 있다.

노인성 질병들은 전 세계적으로 높은 발병율을 보이고 있지만, 그에 비해 본질적인 치료법이 전무한 실정이다. 하플아이언스는 이러한 노인성 질병들의 극복을 목표로 하는 ‘세계 최초 혁신 신약(First-in-Class)’의 탄생을 예고하며 이 분야 선도기업다운 도전을 보여주고 있다.

하플사이언스는 작년부터 개시한 골관절염 치료제 ‘HS-101’의 라이선스 파트너링 활동을 시작으로 여러 다국적 제약사들과 활발한 협력 논의를 이어가고 있으며, 그간 특허권 확보 등의 이유 때문에 미뤄왔던 의학 학회, 논문 발표 등을 2021 OARSI CONNECT (국제 골관절염학회)에서의 포스터 발표를 시작으로 본격적으로 이어갈 예정이다. 하플사이언스는 그간 쌓아둔 괄목할 만한 연구내용으로 제약업계 뿐 아니라 해외 의학 학회 및 저널지 전문가들의 시선을 사로잡을 계획이다.

현재 노인성 질환에 대한 의료 시장은 질병 진행을 지연시키거나 증상을 일시적으로 완화시키는데 그치는 약물이 대부분을 차지하고 있다. 때문에 환자들 뿐만 아니라 의료계 종사자들도 노인성 질병을 근원적으로 치료할 수 있는 약물의 필요성에 대한 목소리를 높이고 있다.

하플사이언스에서 개발 중인 신약 파이프라인 중 하나인 골관절염 시장이 하나의 예다. 연골 재생을 통해 골관절염을 근본적으로 치료하는 약물인 ‘DMOAD(Disease Modifying Osteoarthritis Drug)’의 필요성은 2000년대부터 강조돼 왔다. 하지만 현재까지도 DMOAD로 인정받은 약물은 전무한 실정이다. 골관점열 발병율은 전 세계 인구의 9%에 육박하고 있음에도 DMOAD 약물이 없다는 사실은 연골 재생 및 관련 통증, 기능 개선의 가능성을 보여주고 있는 HS-101 신약의 시장 잠재력을 보여주고 있다.

하플사이언스의 두번째 파이프라인 만성폐쇄성폐질환 치료제 HS-401 또한 마찬가지다. 만성폐쇄성폐질환의 경우에도 근본적인 치료약에 대한 의료계의 수요가 높은 상황이다.

전 세계적으로 3억명이 넘는 환자가 해당 질환으로 고통받고 있다고 알려져 있다. 하지만 현재 시장에 유통되는 약들 대부분은 점액 분비를 억제하거나 기관지 확장을 억제하는 방법으로 증상을 일부 개선시키거나 질병 진행을 지연시키는 역할을 수행하는데 불과하다.

하지만 HS-401은 염증 억제는 물론, 그간 불가능한 것으로 여겨지던 폐포를 재생시켜 폐기종을 치료하는 것을 목표로 하고 있다. HS-401 개발 성공시 폭발적인 성장 잠재력을 갖고 있다고 평가받는 이유다.

노인성 질환치료제 분야의 선두에서 성공적인 개발을 자신하는 하플사이언스의 독창적인 신약은 인체 재조합 단백질 하플1(Hapln1)을 주성분으로 하는 단백질 치료제다.

하플1은 체내 항노화에 필수적인 역할을 하는 콜라겐, 히알루론산을 생성해 노화로 손상된 조직을 복구시킨다. 하플1은 히알루론산과 프로테오글리칸과 함께 노화된 세포가 다시 젊은 세포의 기능을 되찾을 수 있도록 기능하는 연구 결과는 하플1이 신약 물질로 개발되어야 하는 당위성을 보여준다.

또한 재조합 하플1은 각종 질병에 대한 치료효과를 알아보기 위해 2종 이상의 동물 예비 모델 시험이 진행됐다. 이 시험에서 손상된 질병 조직들은 재조합 하플1에 의해 확연히 재생되는 결과를 보여주었는데, 이를 바탕으로 하플사이언스는 임상 시험 신청에 필수적인 비임상 시험 진행에 대한 논리적인 증거를 확보해 현재 여러 글로벌 전문 시험기관에서 비임상 시험들을 활발히 진행 중에 있다.

하플사이언스는 골관절염 치료제인 HS-101을 주사한 염소에서 연골이 재생되고 관절염 증상이 개선되는 결과를 확인했다<그림1>.

또한 만성폐쇄성폐질환 치료제인 HS-401을 주사한 쥐에서 손상된 폐포의 기능을 개선시키는 효과를 보였다<그림2>.

이처럼 재조합 하플1이 보여주는 자체 조직 재생 효과는 노인성 질병에 대한 근본적인 치료제로 개발될 수 있는 높은 가능성을 보여주고 있다. 이로 인해 지금까지 재생의학의 대부분을 차지하고 있는 줄기세포 치료제들과 효용성의 측면에서 비교되곤 한다.

하지만 뚜렷한 약효와 높은 안정성, 경제성까지 갖추고 있는 재조합 하플1은 치료제로서 안전성과 실효성 측면에서 주춤하고 있는 줄기세포 치료제들과 비교했을 때 차별화되는 강점을 가질 수 있는 상황이다. 이에 따라 재조합 하플1은 향후 의료계의 전폭적인 지지를 받을 수 있다는 기대감을 고조시키고 있다.

하플사이언스가 밝힌 구체적인 개발 계획에 따르면, 현재 개발 단계에서 가장 앞서고 있는 파이프라인은 골관절염 치료제 HS-101이다. HS-101은 비임상 시험들의 2021년 완료 및 2022년 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 만성폐쇄성폐질환치료제 HS-401은 2022년 초 비임상 시험을 완료하고 같은해 임상 1상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. 또 하플사이언스는 HS-401에 대한 파트너링 활동도 연중에 개시할 예정으로, 두 프로젝트에 대한 임상1상 준비단계에서의 조기 글로벌 파트너링을 목표로 활발한 활동을 이어가고 있다.

하플사이언스 관계자는 “줄기세포가 아닌 새로운 차원의 재생의약품 개발의 선두기업으로서 지속적인 파이프라인 확장을 통해 다양한 노화 질병 치료제 개발에 노력을 멈추지 않을 것”이라며 “2024년 기업공개(IPO)에 도전할 계획”이라고 밝혔다.