‘킴리아’ 소포성 림프종 ‘재생의학 첨단 치료제’
노바티스, FDA서 지정받아..3번째 적응증 추가 기대
이덕규 기자 abcd@yakup.com 플러스 아이콘
입력 2020.04.23 06:17 수정 2020.04.23 07:29
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키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀 정맥주사제)는 최초의 유전자 치료제로 지난 2017년 8월 FDA로부터 발매를 승인받았던 항암제이다.

소아 및 청소년 연령대의 불응성 또는 재발성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 허가받아 사용되고 있다.

그 후 ‘킴리아’는 이듬해 5월 2회 이상 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

여기서 ‘거대 B세포 림프종’은 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 고도 B세포 림프종 및 여포성(濾胞性) 림프종으로 인한 미만성 거대 B세포 림프종 등을 포함하는 개념이다.

이와 관련, ‘킴리아’가 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정받았다고 노바티스社가 22일 공표해 다시 한번 관심을 끌어모을 수 있을 전망이다.

노바티스 측에 따르면 ‘킴리아’는 이번에 재발성 또는 불응성 소포성(濾胞性) 림프종 환자 치료를 위한 새로운 적응증과 관련해 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정받은 것이다. 소포성 림프종은 여포성(濾胞性) 림프종으로도 불리는 혈액암의 일종이다.

1회 투여해 치료를 진행하는 약물인 ‘킴리아’는 FDA로부터 허가를 취득한 최초의 CAR-T세포 치료제로 잘 알려져 있는 제품이다.

재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료 적응증을 승인받을 경우 ‘킴리아’는 3번째 적응증을 장착할 수 있게 된다.

재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료제로 FDA 허가신청서 제출은 내년 중 이루어질 수 있을 전망이다.

노바티스社의 존 차이 글로벌 신약개발 부문 대표 겸 최고 의학책임자는 “노바티스가 보유한 의약품을 재구성하고자 하는 전력을 기울이고 있는 가운데 ‘킴리아’가 이번에 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정된 것은 일부 소포성 림프종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 되리라는 가능성을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “소포성 림프종 환자들은 증상이 지속적으로 진행됨에 따라 여러 해에 걸쳐 다양한 치료제들을 사용하면서 치료를 진행해야 하는 부담에 직면하는 사례가 드물지 않다”고 덧붙였다.

두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 비 호지킨 림프종(NHL)의 한 유형으로 알려진 소포성 림프종은 지연성 림프종의 일종으로 전체 비 호지킨 림프종 발생사례들의 22% 정도를 점유하고 있다.

총 생존기간을 연장시켜 주는 신약들이 개발되어 나왔음에도 불구, 여전히 소포성 림프종은 재발형과 완화형을 동반하면서 치유가 어려운 악성종양으로 인식되고 있는 형편이다.

현재 소포성 림프종 치료를 위한 3차 약제 또는 그 이후의 악제로 다양한 전신요법제들이 사용되고 있지만, 이 같은 요법제들의 효능은 신속하게 떨어진다는 문제점이 지적되고 있다.

이에 따라 재발형 소포성 림프종 환자들은 평생 동안 평균적으로 5차 약제까지, 많게는 12차 약제까지 사용하는 것으로 알려져 있다.

또한 치료제에 불응성을 나타내거나 신속하게 증상이 재발한 환자들에게서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 이들은 여전히 치료제를 투여받기에 충분할 만큼 건강하면서도 상당히 지쳐 있는 관계로 더 이상 치료대안을 선택하지 못하는 경우도 적지 않다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT) 지정 프로그램은 오바마 대통령 재임 당시 도입된 ‘21세기 치유법’의 한 부분을 구성하고 있는 제도이다. 중증질환을 치료하거나, 완화하거나, 역전시키거나 치유하기 위해 개발이 착수된 재생의학 치료제들의 개발‧심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 도입됐다.

FDA는 다기관 임상 2상 시험으로 진행 중인 ‘ELARA 시험’에서 도출된 예비적인 입증자료에 근거를 두고 이번에 ‘킴리아’를 소포성 림프종 치료를 위한 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정한 것이다.

‘ELARA 시험’은 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들에게서 ‘킴리아’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 착수되었던 시험례이다.

‘킴리아’는 노바티스 측이 펜실베이니아대학 의과대학과 제휴해 개발한 유전자 치료제이다.

양측은 동종계열 최초 CAR-T세포 치료제 연구‧개발을 진행하기 위해 산‧학 전략적 제휴계약을 체결했었다.

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