FDA가 길리어드 사이언스社의 경구용 혈액암 치료제 ‘자이델릭’(Zydelig; 이델라리십)의 발매를 23일 승인했다.

이에 따라 ‘자이델릭’은 만성 림프구성 백혈병(CLL)이 재발한 환자들을 위한 치료제로 ‘맙테라’(리툭시맙)와 병용투여하는 방식으로 사용될 수 있게 됐다.

PI3K 델타 저해제 계열에 속하는 최초의 신약인 ‘자이델릭’은 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(breakthrough therapy) 지정을 거쳐 허가를 취득한 5번째 신약이자 3번째 만성 림프구성 백혈병 치료제로 자리매김하게 됐다.

또한 ‘자이델릭’은 신속심사를 거쳐 이번에 재발성 여포성 B세포 비 호지킨 림프종(FL) 및 재발성 소림프구 림프종(SLL) 치료제로도 FDA의 허가를 취득했다. 재발성 소림프구 림프종은 비 호지킨 림프종에 일종에 속하는 종양이다.

이들 적응증의 경우 ‘자이델릭’은 최소한 2종의 전신요법제를 투여받은 전력이 있는 환자들이 사용대상이다.

길리어드 사이언스社는 지난해 9월 ‘자이델릭’의 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “최근 1년에도 채 미치지 못하는 기간 동안 우리는 만성 림프구성 백혈병 치료제 분야에서 괄목할 만한 진보를 목격했다”고 말했다.

‘자이델릭’이 만성 림프구성 백혈병 치료제로 허가를 취득한 사례의 경우 ‘획기적 치료제’ 지정제도의 의미를 투영한 것이자 FDA가 신약개발과 심사절차 및 허가결정이 신속하게 이루어질 수 있도록 하기 위해 제약기업들과 긴밀히 협력하고 있음을 방증한 것이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, FDA는 지난해 11월 ‘가지바’(Gazyva; 오비뉴투주맙)과 올해 2월 ‘임브루비카’(Imbruvica; 이브루티닙)를 만성 림프구성 백혈병 치료제로 승인한 데 이어 4월에는 ‘아제라’(Arzerra; 오파투뮤맙)의 만성 림프구성 백혈병 적응증 추가를 허가했었다.

이 중 ‘가지바’와 ‘아제라’는 획기적 치료제 지정을 거쳐 허가를 취득했던 케이스이다.

‘자이델릭’의 경우 ‘가지바’ 및 ‘아제라’와 마찬가지로 희귀질환 치료제로도 지정받은 바 있다.

재발성 만성 림프구성 백혈병 환자들에 대한 ‘자이델릭’의 효능 및 안전성은 220명의 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 임상시험을 통해 입증됐다. 이 시험에서 ‘자이델릭’과 ‘맙테라’를 병용투여한 그룹은 무진행 생존기간이 최소한 10.7개월에 달한 것으로 나타나 ‘맙테라’와 플라시보 병용투여群의 5.5개월을 훨씬 상회한 중간평가 결과가 도출됨에 따라 시험이 조기에 종료됐다.

‘자이델릭’이 재발성 여포성 B세포 비 호지킨 림프종 및 재발성 소림프구 림프종 환자들에게 나타난 효능 및 안전성은 123명의 지연성 비 호지킨 림프종 환자들을 대상으로 진행되었던 임상시험을 통해 입증됐다.

이 시험에서 ‘자이델릭’ 투여群은 치료 후 종양 부위가 완전히 또는 부분적으로 사라지면서 목적 반응률에 도달했다는 평가가 도출된 바 있다. 시험에 참여한 재발성 여포성 B세포 비 호지킨 림프종 환자들과 재발성 소림프구 림프종 환자들의 54% 및 58%가 목적 반응률에 도달한 것으로 평가되었을 정도.

한편 FDA는 ‘자이델릭’에 대해 간 독성, 설사, 대장염, 폐렴, 대장 천공 등 치명적이거나 중증의 독성이 수반될 수 있음을 경고하는 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입된 가운데 발매가 이루어지도록 했다.

FDA는 또 ‘자이델릭’의 위험성 평가 및 완화전략(REMS)도 이번에 함께 승인했다.