입센코리아가 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상 치료제 ‘빌베이(Bylvay)’ 건강보험 적용과 함께 국내 공급을 시작했다.

‘빌베이’는 PFIC 증상 치료를 위한 경구용 치료제로, 기존 간 이식 등 고위험 치료 외 선택지가 없던 환자들에게 비침습적이고 지속 가능한 치료 옵션을 제공한다. 미국과 유럽에서 2021년 최초 승인된 이후 주요 국가에서 허가를 받았으며, 한국에서는 2023년 보건복지부  ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호 약제로 선정돼 올해 10월 급여 적용이 이뤄졌다.

PFIC은 대부분 소아기에 발병하며, 극심한 가려움증과 성장 장애, 간부전 등을 유발하는 유전성 희귀 질환이다. 환자와 가족은 수면 부족, 학업 중단, 사회적 고립 등 일상 전반에 걸친 고통을 겪는다. ‘빌베이’는 이러한 삶의 질 저하를 완화하고, 환자가 일상으로 복귀할 수 있는 가능성을 열어주는 치료제다.

한국은 아시아 최초로 ‘빌베이’ 건강보험 적용을 결정한 국가며, 이는 희귀질환 치료 환경 개선을 위한 제도적 진전이자 의료계와 환자단체, 정부, 제약업계가 함께 만든 변화의 상징이기도 하다고 회사 측은 설명했다.

세브란스병원 고홍 교수는 “‘빌베이’는 PFIC 치료의  새로운 기준을 제시한다”며  “가려움증 완화, 간 수치 개선 등 임상적 반응이 확인되고 있으며, 향후 적응증 확대 가능성도 기대된다”고 말했다.

서울아산병원 오석희 교수는 “간이식은 평균 10% 이상의 실패율과 심각한 합병증 위험을 동반하는, 어쩔 수 없이 선택해야만 했던 치료법이었다”며 “그동안 간 이식 외 특별한 대안이 없던 상황에서 빌베이는 간 이식 없이 환자를 지켜낼 수 있는 중요한 대안으로 자리매김할 수 있을 것”이라고 전했다.

경상국립대병원 서지현 교수는 “소아소화기영양학회 역시 정부와 긴밀한 협력을 통해 국내 희귀 간질환 환자들 치료 접근성 향상을 위해 지속적으로 노력해왔다”며 “이번 ‘빌베이’ 도입은 그간의 노력이 결실을 맺어 새로운 치료의 지평을 연 매우 뜻깊은 성과”라고 밝혔다.

(사)한국희귀·난치성질환연합회 정진향 사무총장은 “PFIC 치료제 ‘빌베이’는 간이식 없이 약물로 치료가 가능하다는 점에서 환자에게 신체 장기를 그대로 지킬 수 있는 최선의 선택”이라며 “이는 희귀질환 치료의 새로운 전기를 마련한 혁신적 사례로, 기존 치료 패러다임을 근본적으로 변화시키는 신기원이 될 것”이라고 평가했다.

한편, 입센코리아는 이번 ‘빌베이’ 국내 출시를 계기로, 희귀 담즙정체성 간질환(Rare Cholestatic Liver Disease) 분야에서 환자들이 보다 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하기 위한 노력을 본격화할 계획이다.

최근 ‘빌베이’는 PFIC 외 알라질 증후군(Alagille Syndrome)에 대해서도 식약처에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 해당 적응증에 대한 국내 허가 및 급여 확대도 추진할 예정이다. 알라질 증후군은 간 외에도 심장, 안면, 척추 등 다기관에 영향을 미치는 복합 희귀질환으로, 치료 접근성이 매우 제한적이다.

또 입센코리아는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 ‘아이커보(Iqirvo)’ 국내 출시도 준비 중이다. ‘아이커보’는 기존 치료에 반응하지 않는 환자들을 위한 새로운 옵션으로, 현재 국내 허가를 완료하고 급여 적용을 위한 절차를 진행 중이다.