LG화학으로부터 경구용 희귀비만증 신약물질 ‘비바멜라곤(Bivamelagon, 기존 후보물질명 LB54640)’ 글로벌 라이선스를 도입한 미국 리듬파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)가 9일(현지시간), 시상하부비만증 임상 2상 톱라인 결과를 발표했다.

경구용 치료제로 개발 중인 ‘비바멜라곤’ 임상결과, 리듬사 주사 방식 치료제 ‘세트멜라노타이드(Setmelanotide)’ 과거 임상 유효성 결과와 유사한 경향성이 확인됐으며, 이를 바탕으로 리듬사는 미국 및 유럽 규제 당국과 임상 3상 디자인을 논의한다는 계획이다.

리듬사에 따르면 지난해 7월부터 시상하부 기능이 손상되어 식욕 제어에 어려움을 겪는 12세 이상 시상하부비만증(Hypothalamic Obesity) 환자 28명을 모집해 약물 복용 14주차 시점 체질량 지수(BMI) 변화 값을 평가했다.

고용량(600mg) 군에서 복용 14주째 BMI가 9.3%포인트 감소했으며, 중용량(400mg) 군에서는 7.7%포인트, 저용량(200mg) 군에서는 2.7%포인트 줄었다. 위약군에서는 2.2%포인트 BMI 증가가 나타났다. 양호한 안전성 및 내약성 결과를 보였으며, 가장 흔하게 보고된 이상사례는 설사와 오심으로 대부분 경미했다.  

리듬사는 미국, 유럽 규제당국과 임상 3상 디자인을 포함한 임상허가 관련 자문 미팅을 진행할 예정이며, ‘비바멜라곤’ 제형 개선 연구도 진행할 계획이다. 리듬사는 이달 12일 미국 샌프란시스코에서 열리는 미국내분비학회(Endocrine Society, ENDO) 연례회의에서 이번 임상 결과를 발표할 예정이다.

‘비바멜라곤’은 LG화학이 자체 개발해 2024년 1월 리듬사에 글로벌 라이선스를 이전한 포만감 신호 유전자(MC4R, Melanocortin-4 Receptor) 작용제다. 선급금으로 받은 1억 달러 중 4천만불이 이번 3분기 회사실적에 반영될 예정이다. LG화학은 향후 판매허가 승인 및 상업화 단계별 마일스톤을 수령할 수 있고, 판매에 따른 별도 로열티도 받을 수 있다.

리듬파마슈티컬스 데이빗 미커 대표(David Meeker, CEO and President)는 “이번 결과는 ‘비바멜라곤’의 시상하부비만증 환자 치료 가능성을 제시하며, 적절한 용량 범위를 확립했다는 점에서 긍정적"이라며 "미국 및 유럽 규제 당국과 협력하여 ‘비바멜라곤’의 임상 3상 디자인을 논의 및 수립할 것"이라고 말했다.

LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 “현재 희귀비만증 분야에서는 제한적인 치료 옵션으로 인해 더 편리하고 효과적인 치료제에 대한 수요가 지속 커지고 있다”며 “비바멜라곤이 희귀비만증 환자들에게 보다 나은 삶을 제공하도록 적극 지원해 나가겠다”고 말했다.