첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 영국 에든버러에서 개최된 PNS 2025년 연례학술대회(Peripheral Nerve Society, 국제말초신경학회)에서 현지 시간 5월 19일 신약 파이프라인 EN001의 샤르코마리투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 환자 대상 새로운 치료 전략을 발표했다.

CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

이엔셀은 이번 학회에서 자체 개발한 ENCT(ENCell Technology) 기술로 생산해 현재 임상 진행 중인 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인 EN001이 신경 세포 활동을 지원하는 슈반세포(Schwann cell) 증식을 촉진해 질환 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 보였다고 발표했다.

특히, 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린(insulin)이 CMT 환자 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초로 발견했다. CMT 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해, 연구팀은 인슐린이 슈반세포 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다. 동일한 효과는 환자 유래 세포 뿐만 아니라 동물 모델에서도 관찰됐다.

또, EN001과 인슐린 병용 투여를 통해 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 수 있는 방법을 제시해 학회 참가자들에게 높은 관심을 받았다. 병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점은 CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대하고 있다. 지난 해 8월에는 향후 유럽 시장 진출을 위해 영국, 프랑스, 독일 등 유럽 주요 국가에 해당 기술 관련 특허 등록을 완료해 현지 관계자들에게 큰 관심을 받았다.

이엔셀 관계자는 “CMT 치료에서 EN001과 인슐린 병용 치료 효능을 세계 최초로 입증해 권위있는 학회에서 선보일 수 있게 됐다”며  “현재 치료제가 없는 희귀질환인 CMT 환자들에게 새로운 치료 전략 및 옵션을 제공할 수 있도록 진행 중인 임상에 더욱 속도를 낼 계획”이라고 밝혔다.

한편, 이엔셀은 최근 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했고 고용량군 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 낸다는 계획이다.