보로노이(310210, 대표이사 김대권, 김현태)는 미국암학회(AACR2025)에서 공개한 EGFR 비소세포폐암 표적치료제 VRN11의 임상 초기 데이터를 통해 EGFR C797S 돌연변이 환자 대상으로 효능을 입증했다고 28일 밝혔다.

보로노이는 이번 AACR2025를 통해 임상 1a상 용량 증량 단계 진행 중에 EGFR C797S 이중 돌연변이(EGFR L858R/C797S) 뇌전이 환자에게 저용량인 40mg를 투약해 부작용 없이 폐 병변에서 50% 이상의 부분관해를, 뇌 병변에서 완전관해 반응을 확인했다고 전했다.

보로노이에 따르면  1a상에서 22.2mm의 폐에 있던 종양이 2개월 투약 후, 50% 이상 크기가 감소했고, 뇌에 있던 병변은 10.6mm의 종양은 4개월 후 완전히 사라진 것을 확인했다.

현재 VRN11은 240mg 투약을 앞두고 있으며, 효능을 확인한 40mg에서 8배 용량을 증량한 320mg까지 증량하는 것으로 임상이 설계되어 있어, 용량이 증가할수록 항종양 효과는 더욱 증가할 것으로 기대되는 상황이다.

VRN11의 타깃 중 EGFR C797S 돌연변이는 타그리소/렉라자를 포함한 3세대 비소세포폐암 치료제를 1차 원발암 돌연변이(EGFR Del19 또는 L858R) 환자에게 투약했을 때 발생하는 획득 내성 이중 돌연변이다. 발생 비율은 10% 수준이다. C797S 비소세포폐암 치료제 시장규모는 연간 1조원 수준으로 추정할 수 있다.

C797S 돌연변이 환자에게 투약 가능한 허가 받은 표적치료제는 현재 부재한 상황이다. 기존 비소세포폐암 2차 치료제로 사용되는 알림타(pemetrexed)와 백금계 세포독성항암제 병용 요법의 무진행 생존기간(PFS)가 4개월, Grade 3 이상의 부작용은 50% 수준으로 비소세포폐암의 2차 치료제에 대한 충족되지 못한 의료적 수요가 존재하는 것으로 알려졌다. 대표적인 경쟁사로는 미국의 나스닥 상장사 블루프린트 메디슨스가 있었으나, EGFR C797S 돌연변이 환자에 대한 유효성 입증에 실패했다.

보로노이는 현재 진행 중인 임상 시험에서 확보된 EGFR C797S 돌연변이 비소세포폐암 환자 추가 데이터를 올해 7월 국제 학회에서 추가로 공개할 예정이라고 밝혔다.

보로노이 관계자는 “폐암 및 고형암 전문의로 구성된 회사 과학자문위원(SAB)과 임상 컨설턴트는 VRN11의 효능과 안전성에 대해 극찬했으며, 현재 드러난 데이터를 근거로 판단할 때 높은 단독 항종양 효과와 safety margin으로 인해 향후 EGFR C797S 변이 비소세포폐암 치료제로 가속승인을 목표로 공격적인 임상을 진행할 것을 강력히 권고한다”고 밝혔다

이어 그는 “이에 따라 2026년 가속승인 승인을 위한 임상 2상을 진행할 것이며, 이를 통해 미국과 유럽을 포함해 빠르게 가속승인 받는 것을 목표로 한다”고 덧붙였다.