유전자 교정 전문기업 툴젠(대표 유종상, KOSDAQ 199800)은 영국 법원에 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 유전자 교정 치료제 ‘CASGEVY’에 대해 버텍스와 그 상업적 파트너 Lonza 및 RoslinCT를 상대로 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.

툴젠은 Cas9을 단백질형태 그대로 세포 내로 전달하는 획기적인 방식인 CRISPR RNP (Ribonucleoprotein단백질-핵산 복합체) 특허를 2024년 10월 유럽과 일본에 등록했다. 

CRISPR RNP는 DNA, mRNA 사용에 따르는 세포 독성을 회피할 수 있을 뿐 아니라 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 없고, 낮은 오프타깃 효과로 뛰어난 안전성까지 확보할 수 있어, 현재 치료제 개발은 물론 동식물 유전자 교정에 널리 사용되고 있다.

CASGEVY는 2023년 11월 영국을 시작으로 2024년 2월 유럽위원회(EC, European Commission)로부터 시판허가를 받은 세계 최초의 유전자 교정 치료제다. 겸상적혈구질환 및 지중해성 빈혈 환자들에게 새로운 치료법을 제공한다. 1회 투약 비용은 약 31억원으로 알려졌으며, 블록버스터급 매출도 가능할 것이라는 전망이다. 

버텍스는 2023년 12월 에디타스(Editas Medicine)와 CRISPR Cas9 기술의 대가로 1억 달러(약 1400억원) 규모의 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

툴젠 유종상 대표이사는 “버텍스의 CASGEVY는 툴젠의 CRISPR RNP 기술을 사용해 탄생했다”면서 “버텍스는 세계 최초로 CRISPR Cas9을 이용한 유전자 치료제를 시장에 내놓은 회사로서의 명성에 걸맞게, 이 혁신적인 치료제를 만들기 위해 툴젠의 CRISPR Cas9 및 CRISPR RNP기술을 사용한 것을 인정하고 공정한 대가를 지불하기를 기대한다"고 말했다.

이어 유 대표는 "이번 특허침해소송은 영국 내 환자들이 CASGEVY에 접근하는 것을 제한하는 것이 아닌, 합리적인 라이선스 계약을 통해 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것”이라고 강조했다.