신약개발 기업 노보메디슨(대표이사 고영일, 이명세)은 혈액암 치료제로 개발 중인 포셀티닙(Poseltinib)이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

이번 희귀의약품 지정은 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL)의 치료를 대상으로 하며, 지난 17일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정되어 홈페이지 등에 공고될 예정이다.

희귀의약품 지정제도는 희귀난치성질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 신속히 이루어질 수 있도록 지원하는 제도로, 식약처는 지난 2013년부터 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려하고 있다.

개발단계 희귀의약품 지정은 △적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 △약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

원발성 중추신경계 림프종은 희귀암으로 생존율이 낮고 재발률이 높은 악성 B세포 림프종으로 국내 발생률이 연평균 8.8% 지속해서 증가하고 있는 질환이다. 재발 및 불응 시 치료 방법이 없으므로 새로운 치료제 개발이 시급한 질환으로 알려졌다.

노보메디슨이 개발 중인 포셀티닙은 한미약품과 노보메디슨이 공동으로 개발을 진행하던 저분자화합물로써 BTK과 TEC 키나아제에 보다 더 강력한 활성을 보이고, 특히 뇌 투과율이 높아 중추신경계에 발생한 B세포 림프종의 치료제로 적합하다는 것이 회사 측의 설명이다.

이미 노보메디슨은 선행 연구인 연구자 주도 임상시험을 통해서 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자들을 대상으로 포셀티닙의 안전성 및 유효성을 확인한 바 있다.

노보메디슨 측은 “현재 재발 및 불응성 중추신경계 림프종 환자들을 대상으로 서울대병원, 분당서울대병원, 여의도성모병원 등 다기관 공동 임상 2상이 순조롭게 진행되고 있는 상황에서, 이번 개발단계 희귀의약품 지정은 신속한 상업화의 마중물이 될 것”이라고 말했다.

한편, 노보메디슨은 포셀티닙을 재발 및 불응성 거대 미만성 B세포 림프종(DLBCL)에서도 연구자 주도 다기관 임상 2상 시험을 진행하여, EHA(유럽 혈액학회), ASCO(미국 임상종양학회) 등에서 의미 있는 중간 결과를 발표한 바 있다. 

이 임상시험은 현재 환자 모집을 모두 완료 후, 임상 결과 최종 분석하고 있으며 향후 ICML 2025(국제림프종학회)에서 유효성 및 안전성 결과를 발표할 예정이다.