첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀이 특허청에 유전성망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 18일 밝혔다.

유전성망막변성 (inherited retinal degeneration; IRD)은 안구 내 광수용체 사멸로 인하여 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환으로 유전적 원인으로  발생한다. 전 세계적으로 2,500~3,000명 중 1명 빈도로 발견되고 국내 환자는 약 2만명으로 추산된다.

이엔셀 연구진은 안구 내 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원하게 됐고, 이는 안구 세포 또는 조직으로 정확한 유전자 전달 및 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이다.

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.

이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키운다는 계획이다. 또, 안구 질환 이외에보다 범용적인 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 초읽기에 들어가는 등 관련 포트폴리오 확장에 박차를 가하고 있다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀은 첨단바이오의약품 CDMO 강자로 AAV 기반 치료제 분야를 선도하기 위해 이 분야를 집중 육성해 왔다”며  “이엔셀의 우수한  기술력과 글로벌 수준 GMP를 바탕으로 한 AAV 기반 유전자치료제 분야 또한 회사 신성장동력으로서 CDMO 사업에 터닝포인트가 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.  

한편, 이엔셀은 최근 바이오 공정 기술 솔루션 기업 싸토리우스코리아(Sartorius Korea)와 공동으로 안전하고 효율적인 AAV 기반 유전자치료제 대규모 생산성을 확보할 수 있는 혁신적 공정 개발을 완료했다.