유전자치료제 개발 기업 뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 치료 유전자의 발현 효율을 증가시킬 수 있는 ‘신규한 인트론 단편’에 대해 미국 특허를 획득했다고 14일 밝혔다. 

해당 특허는 유전자 치료제 개발의 성공 가능성을 크게 높일 수 있는 플랫폼 기술로, 다양한 유전자 전달 시스템에 활용할 수 있다.

이번 특허 기술은 인트론 단편이 프로모터와 결합하여 유전자 발현을 효과적으로 증대시키는 방식으로, 특히 게놈의 크기가 작은 아데노-연관 바이러스(AAV) 같은 벡터에서 큰 장점을 가진다. 

AAV는 탑재할 수 있는 유전자 크기에 제한이 있어 크기가 큰 유전자를 전달하기 어려운 단점이 있으나, 뉴라클제네틱스의 신규한 인트론 단편은 기존의 AAV 유전자치료제에 널리 사용되던 긴 인트론 대비 길이가 짧으면서도 높은 발현 효율을 유지한다는 강점이 있다. 이를 통해 치료 유전자의 크기 제한을 극복하여 다양한 질환을 대상으로 한 유전자 치료제 개발에 유용하게 활용될 수 있다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “이번 특허 등록은 당사의 유전자 발현 기술이 새롭고 우수하다는 것을 미국 특허청으로부터 인정받았음을 의미한다”며 “앞으로도 연구개발을 통해 보다 뛰어난 효능을 지닌 유전자 치료제를 개발하여 전 세계 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 하고 있다”고 밝혔다.

뉴라클제네틱스는 이번 특허 외에도 TAFA4 기반 약학 조성물 특허 및 신규한 듀얼 헬퍼 플라스미드 특허 등 다양한 유전자 치료제 플랫폼 지식재산권을 확보하고 있다. 뉴라클제네틱스는 이러한 기반 기술들을 활용해 안과질환 및 신경질환 등을 대상으로 다양한 유전자 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.