[DI+의약정보] 큐로셀, 국가대표 CAR-T 세포치료제 기업으로 '우뚝'
선두 파이프라인 2상 완료, 내년 품목허가 목표…상업용 GMP 제조소 구축
입력 2023.12.15 06:00 수정 2024.01.19 15:35
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회사 소개

큐로셀 김건수 대표이사.©큐로셀

큐로셀은 한국에서 최초로 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T) 세포치료제를 개발한 선구적인 기업이다. 큐로셀은 2016년 설립됐으며 상장 전까지 총 1064억원 규모의 투자금을 유치하며 유망 바이오텍으로 주목받아 왔다. 이 기세를 몰아 큐로셀은 설립 후 약 7년만인 지난 11월 9일 코스닥 시장 상장에 성공했다. 큐로셀은 기존 CAR-T치료제 한계를 개선한 다양한 종류의 항암면역세포치료제를 연구개발하고 있다.

큐로셀이 개발 중인 CAR-T 세포치료제는 최근 혁신적인 치료 효과로 전 세계에서 주목받고 있다. CAR-T치료제는 면역세포 중 하나인 'T세포'에와 '유전자 조작'의 기술이 접목된 신개념 항암제다. T세포에 특정 항원(Antigen)만을 인식하는 키메릭항원수용체(CAR)를 발현시켜, 암세포 특이적인 면역반응을 촉진한다. 특히 면역체계의 기억작용을 통한 암의 재발 방지 기능도 있어, 치료 효과가 매우 뛰어나다. 

CAR-T치료제는 환자의 면역 T세포를 채취해 체외에서 유전자 조작을 통해 암세포에 특이적으로 반응하는 CAR 단백질을 발현시킨 후,  대량배양 과정을 거쳐 다시 환자에게 재주입하는 방식으로 치료한다. 이 독특한 접근법은 1회 투여만으로도 기존의 치료제에 대해 불응하거나 재발한 혈액암 환자에게 효과적인 치료 가능성을 제시했다. 대표적인 CAR-T 치료제로는 노바티스의 킴리아, 길리어드의 예스카르타가 있다.

큐로셀은 CAR-T 기술과 면역관문억제제 기술을 융합한 세계 최초 OVIS™ 기술을 개발, 이를 활용해 총 12개의 신약 파이프라인을 확보해 연구개발 중이다. 이 중 혈액암을 타깃하는 CAR-T 파이프라인은 임상 진입 파이프라인을 포함해 6개다. 또 고형암을 타깃하는 CAR-T 파이프라인도 6개를 개발 중이다.

큐로셀 대전 본사(CAR-T 센터) 전경.

큐로셀은 지난 4월 상업용 제품 생산을 위한 국내 최대 규모 최첨단 GMP 제조소 건설을 완료했다. 이 제조소는 지하 1층부터 지상 5층까지 총 연면적 1만7325㎡(5200평) 규모로 바이럴벡터(Viral vector) 제조소와  CAR-T 치료제 완제품 제조소, 품질검사소로 구성됐다. GMP 제조소에서는 연간 700명 환자에게 투여할 수 있는 CAR-T 치료제를 생산할 수 있다. 특히 현재 개발 중인 CAR-T가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득한 후엔 상업용 CAR-T 치료제 제조가 가능한 시설이다.

큐로셀은 GMP 제조소를 국내 상업용뿐만 아니라, 아시아 지역의 CAR-T 치료제 생산의 허브로 발전시킬 계획이다. 현재 대부분 CAR-T 치료제는 미국과 유럽지역 내에서 생산돼 아시아 지역으로 공급이 원활하지 못한 실정이다. 큐로셀은 이 문제를 GMP 제조소를 통해 해결할 수 있도록 글로벌 제약사와 협력 방안을 모색한다는 전략이다. 반대로 큐로셀의 파이프라인 및 플랫폼 기술은 해외 기업과 기술이전 및 공동개발 형식으로 추진해 나갈 계획이다. 큐로셀은 이 전략을 인앤아웃(IN & OUT) 전략이라고 이름 붙였다.

인앤아웃(IN & OUT) 전략.

 

혁신 항암제 CAR-T

CAR-T 치료제 원리 및 특징.

 

OVIS™(Overcome Immune Suppression) 플랫폼

OVIS 기술은 'CAR-T 기술'과 '면역관문수용제억제(Immune checkpoint receptor blockade) 기술'을 융합한 신기술이다. CAR 단백질 생성 외에도 추가로 T세포의 암세포 사멸기능을 약화시키는 면역관문수용체라는 단백질이 생성되지 않도록 함으로써 면역관문억제제 효과를 동시에 구현했다. OVIS 기술을 통해 CAR-T 세포의 항암효과를 저해하는 PD-1과 TIGIT 수용체를 동시에 제거할 수 있고, PD-1과 TIGIT 발현량이 감소된 CAR-T는 더욱 강한 항암효과를 내는 특징이 증명됐다. 이 기술이 적용된 CAR-T 치료제는 혈액암뿐만 아니라 고형암에서도 효과를 낼 수 있을 것으로 기대되고 있다.

OVIS 기술 원리 및 특징.

일반적으로 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 면역관문수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되고 이 단백질이 암세포의 특정부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸 능력이 크게 떨어진다. 이러한 면역관문수용체의 기능을 차단하는 것이 면역관문억제제다. 

CAR-T 치료제는 T세포를 사용하는 제조된 치료제이기 때문에 일반 T세포와 마찬가지로 암세포 사멸 과정에서 CAR-T 세포 표면에 면역관문수용체의 발현이 증가하게 된다. 큐로셀은 OVIS기술을 통해 CAR 발현과 함께 2종의 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 억제하는 데 성공했다. 임상시험에 참여한 환자들의 CAR-T 세포 시료 분석 결과, PD-1의 발현은 70% 억제, TIGIT의 발현을 90% 억제시키는 것이 확인됐다.

OVIS 기술은 국내를 비롯한 해외 25개국에 특허가 출원됐으며, 현재까지 한국과 미국, 유럽, 일본 등에서 특허 등록이 완료됐다.

OVIS CD19 CAR-T와 일반 CD19 CAR-T 비교.

 

신약 파이프라인

큐로셀은 총 12개 CAR-T 파이프라인을 보유하고 있다. 혈액암 CAR-T 파이프라인으론 △거대미만성림프종(CD19, 안발셀) △급성림프모구백혈병(CD19, 안발셀) △다발성골수종(BCMA) △T세포림프종(CD5, CD7) △급성골수성백혈병(CD123) △호지킨림프종(CD30)을 타깃하는 CAR-T를 구축, 개발 중이다. 

고형암 CAR-T 파이프라인으론 △전립선암(PSMA) △폐암(B7-H3) △위암(CLDN18.2) △간암(GPC3) △유방암(ROR1) △자궁경부암(HPV E7)을 확보했다.

큐로셀 CAR-T 신약 파이프라인 현황.

 

안발셀(Anbal-cel)

큐로셀의 선두 파이프라인인 혈액암 CAR-T 치료제 ‘안발셀(Anbal-cel, 성분명: 안발캅타진 오토류셀)’은 B세포에 발현하는 CD19 항원을 타깃으로 하며, 큐로셀의 CAR-T 세포 기능 강화 플랫폼 기술 OVIS가 적용됐다. CAR 단백질 발현과 동시에 면역관문 PD-1과 TIGIT 수용체의 발현을 현저하게 억제시켜 보다 강력한 항암효과를 보인다.

안발셀은 두 가지 적응증으로 개발되고 있다. 첫 번째 적응증인 ‘재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL)’은 지난 10월 임상 2상이 완료됐고, 2024년 상반기 최종 결과가 발표될 예정이다. 2상은 2022년 2월 개시돼, 1년 8개월 동안 80명 환자를 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대병원, 국립암센터, 전남대병원, 부산대병원 총 6개 병원에서 이뤄졌다. 두 번째 적응증인 ‘재발 및 불응성 성인 급성림프구성백혈병’ 적응증은 현재 1상이 진행 중이다.

안발셀 2상 중간 결과는 지난 6월 스위스 루가노에서 열린 국제림프종학회(ICML)에서 발표됐다. 해당 결과는 미만성거대B세포림프종 임상 2상에 참여한 41명 환자에 대한 유효성과 안전성을 분석한 내용이다. 큐로셀에 따르면 중간 결과에서 확인된 완전관해율(CRR)은 71%로 나타났다. 이는 기존 FDA 승인 받은 3종의 CAR-T 치료제 40~50%대의 완전관해율 대비 향상된 치료 효과를 보였다. 2상 최종 결과는 내년 상반기 공식 발표될 예정이다. 

유사 CAR-T 치료제 임상시험 결과 비교.

이와 함께 큐로셀은 내년 9월 식약처에 안발셀의 품목허가를 신청할 계획이다. 허가 완료가 예상되는 2025년 하반기부턴 CAR-T 치료제 전용 GMP 제조소에서 상업용 제품 공급이 본격화될 예정이다. 

큐로셀이 허가 획득에 성공하면 우리나라는 미국, 중국에 이어 자체적으로 CAR-T 치료제를 개발한 세 번째 국가가 된다. 또한 고가의 해외 CAR-T 치료제에 의존할 수 밖에 없는 국내 상황에 변화를 가져올 뿐만 아니라, 바이오, 제약 업계에 국내개발을 통해 확인된 차별성을 기반으로 해외진출을 모색하는 새로운 형태의 비지니스 모델을 제시할 수 있게 된다.

글로벌 시장 조사기관 프로스트 앤 설리번에 따르면 2021년 글로벌 CGT(세포·유전자치료제) 시장은 46억7000만 달러(약 6조756억원) 규모로 집계됐고, 2027년에는 417억7000만 달러(약 54조3427억원)에 이를 전망이다.

 

안발셀 품목허가 및 상업화 일정

 

안발셀 향후 전망

국내외 CD19 CAR-T 치료제 시장 규모.©보건복지무 중앙암등록본부, Globaldata, 8 Major Market_미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본, 중국 기준.

큐로셀은 국내 CAR-T 치료제 최초 개발 도전 기업이자 미국, 중국에 이어 세 번째로 CAR-T 치료제를 개발 및 제조할 수 있는 역량을 확보한 성장 가능성이 매우 높은 기업으로 평가받고 있다. 큐로셀은 기존 CAR-T 한계를 극복한 차세대 CAR-T를 개발해 미충족 의료 수요가 큰 암 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대를 모으고 있다.

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