[인터뷰]강스템바이오텍② '퓨어스템-오에이 키트주' 조기 기술수출 목표
퓨어스템-오에이 키트주, 독일 헤라우스 메디컬과 공동 임상개발…글로벌 L/O·임상 긍정적
입력 2022.12.13 06:00 수정 2022.12.13 06:00
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"강스템바이오텍은 퓨어스템-오에이 키트 주를 초기 개발부터 글로벌 라이선스 아웃을 목표로 했다. 임상 1/2a상 결과가 긍정적으로 예상되는 만큼, 퓨어스템-오에이 키트 주가 성공할 수 있도록 전사적 노력을 다할 것이다."
 

△배요한 임상개발본부장.(사진=강스템바이오텍)

배 본부장은 퓨어스템-오에이 키트주 개발 성공을 자신하며 이같이 밝혔다. 비임상시험에서 유의미한 결과가 일관되게 지속 도출됐기에, 임상시험에서도 긍정적인 결과가 기대된다는 것이다.

전 세계적인 고령화로 골관절염 환자도 급속도로 증가하고 있다. 글로벌 시장조사 기관 마켓 앤드 마켓(Markets and Markets)은 전 세계 골관절염 치료제 시장 규모가 2020년 73억 달러에서 연평균 8.7%씩 성장해 2025년에는 110억 달러 규모를 돌파할 것이라고 분석했다.

그러나 해당 기관은 근본적인 골관절염 치료제가 아직 부재해, 관절 내 점성보충제가 2020년 기준 최대 점유율을 차지하는 것으로 나타났고, 이어 진통소염제, 인공관절 등이 뒤를 이으고 있다고 밝혔다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-오에이 키트주를 세계 최초 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 연구개발 중이다. 특히 퓨어스템-오에이 키트주는 수술 없이 무릎 관절강 내 1회 투여하면 돼, 환자와 의료진 모두가 만족할 수 있는 치료제가 될 것이라는 게 회사 측 설명이다.

배 본부장은 퓨어스템-오에이 키트주 개발 성공 시 골관절염 시장을 선도할 만큼 경쟁력이 클 것이라고 강조했다.

Q. 동물모델에서 유의미한 결과가 확인됐는데, 인간에게서도 같은 결과를 보일지.

퓨어스템-오에이 키트주는 인간 세포에서도 연골 조직 재생 효능이 확인됐다.
 
△재생부위 인간세포(HuNu) 및 콜라겐 타입 2(COL2) 형광염색 6개월 관찰 결과.(자료=강스템바이오텍)

OA유발에 의해 손상된 대퇴골 연골 조직에 콜라겐 타입2를 형광 염색해 관찰했을 때, OA유발그룹에 비해 CAM투여그룹, MSCs투여그룹, 복합투여군에서 상대적으로 더 높은 콜라겐 타입2 발현이 확인됐다. 이는 퓨어스템-오에이 키트주가 연골 조직 재생을 도모하는 것을 나타낸다.

특히 MSCs 투여그룹과 복합투여그룹에 인간세포(HuNu)를 염색한 결과에서는 재생부의 인간 세포가 잔존하 것이 확인됐다. 이는 투여된 인간 중간엽 줄기세포(MSCs)가 연골 조직 재생에 관여하는 것이 증명된 결과다.

이와 같이 비임상시험에서 유의미한 결과들이 도출됐고, 또 해당 결과들이 일관성 있게 나타남에 따라 이번 1/2a 임상시험에서도 유의미한 결과가 나올 것으로 기대된다. 

Q. 퓨어스템-오에이 키트주 임상 1/2a상 프로토콜에 대해 설명 부탁드린다.

퓨어스템-오에이 키트주 임상 1/2a상은 식품의약품안전처로부터 지난달 12일 승인받았다. 임상 1상은 최대 18명의 골관절염 환자를 대상으로 내약성과 안전성을 확인하며, 임상 2a상은 총 50명의 골관절염 환자에게 두 개의 용량으로 나눠, 6개월간 유효성을 위약군과 비교할 예정이다.

우선 1상에서는 3개의 용량군(연골무세포기질은 고정용량), 2500만세포, 5000만세포, 1억세포의 줄기세포 그룹으로 나눠, 1개월 시점에서 용량 독성 한계 및 최대 허용 용량(Dose Toxicity Limit/Maximum Tolerance Dose)을 결정하는 것이 첫 번째 목표다.

이와 더불어 국제연골재생학회 기준(ICRS Grade) 3~4 등급의 대상자에서 6개월 시점까지 유효성에 대한 탐색을 진행할 계획이다. 여기에는 통증의 완화 및 기능개선과 같은 전통적인 유효성 평가뿐만 아니라, 연골재생정도(MOCART)와 연골MRI평가지수(WORMS)와 같은 MRI 영상의학평가를 통해 연골재생과 연하골 구조개선에 대한 심층적인 평가를 할 것이다.

또한 첨단바이오의약품 특성에 맞도록 장기추적조사와 연계해, 12개월 시점에서 영상의학평가를 포함한 유효성 평가를 하고 장기적인 효과에 대한 검토도 가능하도록 프로토콜을 철저히 설계했다.

Q. 임상 1/2a상 이후 계획은.

이번 임상 1상에서는 연골재생과 연하골 구조개선과 같이 근본적인 골관절염 치료제의 가능성을 확인하고, 이 결과를 바탕으로 글로벌 라이선스 아웃에 매진할 계획이다. 이번 임상은 초기부터 라이선스 아웃을 목표로 공동개발파트너인 독일 헤라우스 메디컬(Heraeus Medical)과 함께 준비했다. 임상에서 유의미한 결과가 도출되면 글로벌 개발파트너 선정과 글로벌 임상시험 일정이 가속될 것으로 보인다.

퓨어스템-오에이 키트주는 라이선스 아웃을 목표로 글로벌 수준의 품질관리 기준에 적합하도록 개발하고, 임상시험을 준비했다. 국내 임상 1/2a 성공 이후 신속한 글로벌 개발이 촉진될 수 있도록 연구개발에 매진할 것이다. 

Q. 이번 임상 1/2a상 IND 승인 과정에서 자진취하와 재신청이 있었다. 그 원인이 무엇인지 자세히 설명 부탁드린다.

퓨어스템-오에이 키트주의 문제로 인한 자진취하가 아니다. 이번 자진취하는 첨생법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안) 시행 이후 임상시험용의약품에 대한 세포은행 구축과 관련한 자료보강이 필요하다는 판단에 따른 것이다.

이중 글로벌 비임상시험 기관인 찰스리버에 의뢰한 생체 내(in vivo) 바이러스 시험결과가 IND 승인검토에 필요한 행정처리기간 안에 완료되는 것이 어려웠다. 이 때문에 자진취하를 하고, 신속하게 재신청을 해, 임상 1/2a상 승인을 받게 된 것이다.

Q. 단회투여 근본적 치료를 목표로 한 퓨어스템-오에이 키트주 가능성은.

퓨어스템-오에이 키트주는 세 가지의 강점을 기반으로 성공 가능성이 충분하다고 자신한다.
△OA염소 모델에 퓨어스템-오에이 키트주를 투여하고 12개월 간 추적 조사한 결과, 절뚝였던 염소가 정상적으로 걷게 됐다.(자료=강스템바이오텍)

먼저 퓨어스템-오에이 키트주는 줄기세포의 재생능력을 최대화시킬 수 있는 융복합제제며, 두 번째는 기존 치료제들이 가지고 있는 침습적인 투약과정이 아닌, 무릎 관절강 내로 한 번만 투약하는 편의성을 갖춘 점이다. 특히 마지막으로 연골재생과 연하골 구조개선을 통해 골관절염의 근본적 치유가 가능한 점이 퓨어스템-오에이 키트주의 성공을 자신하는 이유다.

현재 골관절염 치료제 시장은 고령화 등으로 그 규모가 급격히 성장하고 있다. 하지만 일시적인 통증 제어 수준의 치료제 또는 무릎절개술, 인공관절 삽입술과 같은 침습적, 수술적 치료법에 의존하는 경향이 크다. 강스템바이오텍은 골관절염 환자들의 삶의 질을 대폭 개선할 수 있도록 근본적 치료제 퓨어스템-오에이 키트 주 개발 성공을 위해 전사적인 노력을 할 것이다.
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