[인터뷰]툴젠 “유전자 교정 플랫폼 기술이전 18건…특허 수익 가시권 진입”
김영호 대표, 정확도 전달성 높인 차세대 유전자가위 개발로 글로벌 기술 우위 확보
입력 2022.03.14 06:00 수정 2022.03.23 10:50
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CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 툴젠이 희귀난치성 질환 치료제 분야에서 성과를 차츰 거두고 있다. 지난 2014년부터 기술이전을 시작해 현재 18건의 계약을 맺었으며, 초기에 기술이전 받은 기업들이 성과를 하나둘 내고 있어, 이를 통한 특허 수익이 가시권에 진입했다는 평가다. 또한 올해 CARTherics(카세릭스)와 공동 개발 중인 차세대 CAR-T 세포치료제가 미국 임상 1상 진입을 앞두고 있어 향후 성과가 기대되고 있다. 이에 약업신문은 툴젠 김영호 대표이사에게 그동안의 툴젠 성과와 향후 계획을 전해 들었다.
 

▲툴젠 김영호 대표이사

Q. 툴젠 소개와 경쟁력에 대해 말씀 부탁드린다.
툴젠은 CRISPR 유전자가위 원천 기술을 바탕으로 치료제, 동식물, 화학제품(화이트플라스틱, 화장품 원료 등)을 연구 개발하는 기술 기반 플랫폼 기업이다.

특히 원천특허를 통한 특허수익화 사업은 유전자 교정 도구인 CRISPR 유전자가위 원천 및 응용기술에 대한 권리 사용료가 매출로 이어지는 구조며, 유전자 교정 기술 시장의 확대와 함께 툴젠이 확보한 지식재산권의 범위, 특허 관할국 확대, 특허 등록 승인 여부 등에 따라 큰 매출이 기대되고 있다.

또한 현재 플랫폼 기술을 활용해 샤르코 마리 투스병 1A형 치료제와 습성 황반변성 치료제 등을 개발하고 있고, 유전자 교정 기술을 종자에 적용한 고 올레산 콩은 내년부터 대량생산 및 시제품 판매에 들어갈 예정이다.

Q. 툴젠의 유전자 교정 기술력과 특허 경쟁력은.
툴젠은 유전자 교정을 가능하게 하는 핵심적 도구인 유전자가위 발명과 고차원 수준의 기술 발전을 통해 글로벌 시장을 선도하고 있다. 특히 ZFN(Zinc Finger Nuclease), TALEN(TAL Effector Nuclease), CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 3종의 유전자가위를 모두 개발해 글로벌에서 독보적 우위를 차지하고 있다.

이 중 진핵세포에서 CRISPR 유전자가위 작동을 증명한 특허를 전 세계에서 가장 빠르게 출원했고, 세계 최초로 사업화했다. 또한 세계에서 유일하게 CRISPR 유전자가위 특허의 권리를 모든 사업 분야에서 보유했다.

이러한 글로벌 수준의 유전자 교정 기술을 기반으로 ‘원천특허 기반 플랫폼’과 ‘유전자·세포치료제 개발’을 선도하기 위해 전력을 다하고 있다. 특히 CRISPR 특허 경쟁력을 통해 특허수익화 사업을 더욱 강화하고 있으며, 신약후보 파이프라인의 임상개발도 가속하며 기업 가치를 극대화하고 있다.

Q. 유전자가위 원천특허의 향후 저촉심사 전망은.
현재 저촉심사를 통해 해당 원천특허의 선발명자를 가리고 있으며, 내년 상반기 선발명에 관한 윤곽이 잡힐 전망이다.

저촉심사 결과에 따라 UC버클리와 브로드연구소 등에서 유전자가위 기술을 이전받아 CRISPR 유전자가위 치료제를 개발하는 인텔리아, 크리스퍼 테라퓨틱스, 에디타스 등이 툴젠의 원천기술을 필요로 할 가능성이 높다. 이에 따라 향후 툴젠과 기술이전 협상에 나설 것으로 전망된다.

그 뿐만 아니라 현재 CRISPR 유전자가위 보다 높은 정확도를 가진 Sniper-Cas9과 전달성을 높이기 위한 작은 크기의 Cj-Cas9과 같은 차세대 유전자가위 기술 개발도 완료했다. 지난해 차세대 유전자가위 개발 방법에 대한 특허를 일본에 등록 완료했고, 같은 기술로 Sniper-Cas9와 Sniper-Cas9 2.0까지 개발 완료한 상태다.

Q. ‘GE(유전자 교정) 플랫폼’ 사업 전략 및 성과는.
GE플랫폼은 원천특허 경쟁력을 바탕으로 특허 자체 라이센싱 통한 수익화 사업에 활용되고 있다. 특히 GE플랫폼은 사업 확장성 및 수익의 가시성 면에서 다른 바이오 기업들과는 차별화된 강점이며, 툴젠의 높은 기업 가치를 뒷받침하는 핵심 경쟁력이다.

지난 2020년 12월 기준 총 11건의 기술이전 계약을 체결했으며, 작년에만 7건의 신규 계약이 있었다. 기술이전 기업에는 몬산토(현 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 유수의 바이오 기업이 있으며, 기존 계약한 기업들의 개발 단계가 진행됨에 따라 마일스톤 및 로열티 수령을 통해 대규모 수익이 실현될 것으로 전망된다.

또한 지난 2020년 12월 저촉심사가 개시된 후 더욱 많은 국내외 기업으로부터 라이센싱 문의가 이어지고 있고, 앞으로 더 많은 기술이전 계약이 성사될 것으로 기대된다.

아울러 치료제 및 동식물 제품에 대한 기술이전 외에도 기술이 활용될 수 있는 다양한 기업들과 협업을 하고 있고, 최근 라트바이오, 제넥신, 제넨바이오, 옵티팜 등과 이종이식을 위한 유전자 교정 소, 돼지 등 공동 연구개발을 통해 미래 파이프라인을 만들어가고 있다.

Q. 유전자 교정 치료제 개발 플랫폼 ‘Styx-T Platform' 경쟁력은.
Styx-T Platform은 유전자가위 기술을 활용해 T세포의 DGK 유전자를 제거(knock-out)하고 T세포의 높은 활성을 유지함으로써 기존 CAR-T 치료제의 효능 저하 문제를 개선하고 대량생산을 가능하게 하는 기술이다.

동물시험에서 암세포 재이식을 통한 체내 효능 지속성을 시험했을 때, 기존 CAR-T보다 장기적 치료 효과를 보였다. 또한 CAR-T뿐만 아니라 TCR-T, NK세포 등 다양한 항암 면역세포 종류에서도 유전자 교정을 통해 항암 면역능을 향상시킬 수 있다는 것을 확인했다.

이러한 결과를 바탕으로 항암 기능이 강화된 세포치료제 개발을 위해 CARTherics와 2019년부터 공동 연구를 진행하고 있으며, 해당 플랫폼 기술이 적용된 ‘TAG-72 CAR-T’는 기존 CAR-T에 대비 세포 및 동물 모델에서 치료 효능 및 지속성이 크게 향상된 것으로 나타났다.

Q. ‘TAG-72 CAR-T(Styx- T Platform)'의 미국 임상 1상 계획은.
Styx-T Platform이 적용된 CARTherics의 ‘TAG-72 CAR-T’는 현재 호주에서 비임상시험을 진행하고 있으며, 올해 하반기 고형암(난소암)을 타깃으로 미국 임상 1상에 돌입할 예정이다.

또한 CARtherics의 CAR-T 및 CAR-NK세포치료제에서도 툴젠의 유전자 교정 기능성 향상 기술의 효용성이 확인돼 지난해 1,500억원 규모의 라이센스 계약을 진행했다. 해당 기술이전은 난소암을 타깃하는 TAG-72에 한정했으므로, 추후 진행할 미국 임상 1상의 결과에 따라 다수의 CAR-T 개발 기업에 다양한 적응증을 대상으로 추가 기술이전이 가능할 것으로 기대된다.

Q. 샤르코 마리 투스병 1A형 치료제(TGT-001) 연구 현황 및 임상시험 계획은.
샤르코 마리 투스병 1A형(Charcot Marie Tooth, CMT1A) 치료제는 현재 비임상시험이 진행 중이다. 기존 유효성 평가를 시행했던 질환 모델 보다 환자의 상태와 더 유사한 모델에서 유효성 평가를 위해 미국 CMT재단과 협력해 유효성 및 독성 검사를 진행하고 있다. 비임상이 마무리되는 2023년 임상시험에 진입할 계획이다.

Q. 'TGT-001'에 적용된 PMP22 유전자 교정 기술은.
샤르코 마리 투스병 1A형은 유전성 말초신경병증의 일종으로 모든 유전 질환 중에서도 가장 빈도가 높은 희귀질환 중 하나지만 아직 치료제가 없다. 현재까지 규명된 CMT의 원인 유전자는 약 90 여종으로, 전체 CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인한다.

이에 따라 CRISPR 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자 발현에 중요한 기능을 하는 조절부위에 돌연변이를 도입했고, 말초신경에서 수초화 기능을 수행하는 슈반세포(Schwann cell)에서 PMP22 유전자의 발현을 낮출 수 있는 결과를 얻었다. 또한 인간 PMP22 유전자의 과발현으로 CMT와 비슷한 증상을 보이는 동물모델에서 실험을 진행한 결과, PMP22 발현 조절 CRISPR 유전자가위가 질병 증상을 일부 경감할 수 있음이 확인됐다. 해당 유용성 입증 연구는 저명한 국제학술지 'Nucleic Acid Research' 온라인에 지난 2019년 11월 12일 게재됐다.

Q. 습성황반변성 치료제(TG-wAMD) 연구 개발 현황은.
습성황반변성 치료제(TG-wAMD)는 해당 질환의 주요 원인인 망막 혈관형성을 제어하기 위해 승인된 약물인 VEGF 항체 치료제의 언맷니즈를 해결하고자 한다. 이를 위해 유전자가위를 이용해 VEGF 생성을 억제하는 기전으로 개발하고 있다. 

현재 비임상시험 단계에서 유효성과 독성 검사를 진행하고 있으며 설치류 모델에서는 유효성 확보를 했고, 영장류에서 유효성 평가를 하고 있다. 지속해서 임상 진입에 필요한 자료를 확보한 후 2024년 미국에서 임상 1상을 추진할 계획이다.

Q. 신약 후보물질 파이프라인의 향후 사업 계획은.
치료제 개발 기술에 대해 가능한 한 빨리 기술이전하는 것을 목표하고 있다. ‘TAG-72 CAR-T’는 올해, 'CMT1A(TGT-001)'와 '습성황반변성 치료제(TG-wAMD)'는 2023년, 2024년 임상 1상 진입을 계획하고 있으므로 올해부터 본격적으로 BD활동을 통한 신속한 기술이전을 추진할 계획이다.

또한 적극적으로 오픈이노베이션 공동 협력 연구를 통해 신규 신약개발 프로그램을 확충할 예정이다. 그동안 상대적으로 미진했던 세포치료제 플랫폼을 구축하고 협력연구를 통해 구체적인 결과를 도출할 것이며, 차세대 CAR-T세포 치료제, 차세대 CAR-NK세포 치료제, 유전자 교정 줄기세포를 이용한 치료제 개발에 집중할 것이다. 추가로 mRNA-LNP와 같은 포맷으로 유전자가위를 LNP 또는 폴리머를 이용해 전달하는 플랫폼을 개발하고 있고, 이를 활용한 간 타깃의 유전자교정 치료제 개발에도 착수했다. 

Q. 툴젠의 미래 비전과 마지막으로 전하고 싶은 말씀 부탁드린다.
올해에는 특허수익화 사업이 가시권에 진입해 큰 성과를 기대하고 있다. 또한 툴젠의 특허 지위가 올라간 만큼 기술이전 시 기존과 달리 더 큰 규모의 라이센싱을 추진하고자 한다. 

특히 IP사업본부를 만든 목적도 원천 특허로도 수익이 될 수 있다는 걸 시장에 보여주려는 의도며, 시장에서 기대하는 바에 부합하는 특허수익화를 실현할 수 있다고 판단하고 있다.

툴젠은 앞으로도 유전자 교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 혁신 기술로 인류의 건강과 복지, 삶의 질 향상에 기여하는 기업으로 도약해 나갈 것이다.
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