스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)는 다계통 위축증 치료제로 개발을 진행 중인 엑시다브네맙(exidavnemab)이 FDA 희귀의약품 개발국(OOPD)에 의해 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받았다고 17일 공표했다.

‘희귀의약품’ 지정은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 각종 희귀질환을 대상으로 개발을 진행하는 과정에 부여되는 인센티브의 일종이다.

바이오아크틱社는 에자이社와 함께 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)를 개발해 낯설지 않은 제약사이다.

다계통 위축증(MSA)은 빠르게 진행되는 데다 중추‧자율신경계에 영향을 미치는 치명적인 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

알파-시뉼레인이 병적으로 응집되면서 뇌 내부의 신경세포들이 점진적으로 손상되는 특성을 나타내는 증상이 다계통 위축증이다.

다계통 위축증은 균형감, 운동 및 자율신경계 등에 영향을 미쳐 호흡, 소화 및 방광조절 등의 일부 기초적인 기능을 조절하는 데 어려움을 동반하게 된다.

현재 다계통 위축증은 완치가 어려운 가운데 증상의 진행속도를 둔화시키는 치료제 또한 부재한 형편이다.

새로운 질환조절제의 일종인 엑시다브네맙은 다계통 위축증 뿐 아니라 파킨슨병을 비롯한 시뉴클레인 병증 치료제로 개발이 진행 중이다.

저중합체(oligomers) 또는 원시섬유와 같이 용해 가능한 알파 시뉼레인의 응집을 선택적인 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.

엑시다브네맙은 응집된 알파-시뉼레인의 제거를 촉진시켜 증상의 확산과 알파-시뉼레인의 부정적인 영향을 저해하는 기전의 치료제이다.

이를 통해 뉴런 기능이 보존되고, 궁극적으로는 증상의 진행속도가 둔화될 수 있게 된다.

‘희귀의약품’ 지정이 이루어짐에 따라 바이오아크틱 측은 임상시험 비용에 대한 세금공제 혜택과 허가신청 절차를 진행할 때 지원, FDA의 일부 등록 수수료 면제, 허가취득 후 최대 7년의 독점발매권 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 됐다.