녹십자 국내 판권 ‘리브말리’ EU서 PFIC 추가
생후 3개월 이상 가족성 肝內 담즙정체증 치료 적응증
입력 2024.07.10 10:03 수정 2024.07.10 10:30
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희귀 간질환 치료제 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃 경구용 액제)는 지난 2021년 7월 GC녹십자가 국내시장 개발‧개발 발매를 위한 독점적 전권을 확보한 바 있어 낯설지 않다.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 소재한 희귀 간질환 치료제 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 EU 집행위원회로부터 ‘리브말리’의 적응증 추가를 승인받았다고 8일 공표해 관심을 모으고 있다.

새로 추가된 ‘리브말리’의 적응증은 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자들을 치료하는 용도이다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 기존의 치료제들에 비해 ‘리브말리’가 진행성 가족성 간내 담즙정체증을 치료하는 데 개선된 효능 뿐 아니라 환자들을 관리하는 데 크게 기여할 수 있을 것으로 나타난 만큼 괄목할 만한 임상적 유익성이 기대된다면서 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

게다가 CHMP는 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료를 위한 ‘리브말리’의 ‘희귀의약품’ 지위를 유지토록 권고했다.  

EU 집행위는 임상 3상 ‘MARCH 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘리브말리’의 적응증 추가를 승인키로 결정한 것이다.

‘MARCH 시험’은 지금까지 진행성 가족성 간내 담즙정체증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 피험자 무작위 분류 임상시험례여서 진행성 가족성 간내 담즙정체증의 다양한 유전적 유형에 걸쳐 충원된 93명의 환자들을 대상으로 진행됐다.

실제로 이 시험에는 PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 및 상세불명(unidentified) 변이 등 다양한 유적전 유형을 나타내는 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자들이 피험자로 참여했다.

‘MARCH 시험’에서 확보된 결과를 보면 전체 코호트 그룹에서 ‘리브말리’를 복용한 피험자 그룹의 소양증과 혈중 담즙산 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

이처럼 괄목할 만한 개선은 아울러 플라시보 대조그룹과 비교한 총 빌리루빈 수치와 성장 등의 측면에서 보더라도 일관되게 관찰됐다.

가장 빈도높게 보고된 약물치료 관련 부작용으로는 설사가 보고됐지만, 대부분이 경도에 머물러 중증 설사가 나타난 사례는 관찰되지 않았고, 일시적으로 수반되는 데 그쳤다.

미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “EU 집행위원회가 ‘리브말리’의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 적응증 추가를 승인한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “수집된 자료의 견고함이 인정받은 것인 데다 이 같은 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 치료기회가 주어지게 될 것이기 때문”이라고 말했다.

우리의 바람은 ‘리브말리’가 핵심적인 간 매개변수들의 개선을 돕고, 유럽 각국에서 진행성 가족성 간내 담즙정체증을 진단받은 젊은층 환자들에게 보다 건강한 날들이 함께할 수 있었으면 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

영국 킹스칼리지 런던 의과대학의 리차드 톰슨 교수는 “이번에 ‘리브말리’의 적응증 추가가 승인된 것이 여러 해에 걸친 임상연구 뿐 아니라 간 건강이 개선되었음을 나타내는 담즙정체성 소양증 및 예후 지표인자들의 감소가 입증된 유의미한 자료가 뒷받침하는 것”이라면서 혈중 담즙산 수치가 감소한 것으로 나타난 부분과 긍정적인 장기적 결과를 나타내는 중요한 징후 등을 간 건강 개선의 지표인자들로 열거했다.

톰슨 교수는 뒤이어 “이제 유럽 각국의 의사들이 환자와 환자가족들의 건 건강과 삶의 질을 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 확보하게 될 것에 고무되어 있다”고 덧붙였다.

환자대변단체 진행성 가족성 간내 담즙정체증 네트워크의 에밀리 벤투라 대표는 “진행성 가족성 간내 담즙정체증이 생명에 변화를 수반할 수 있는 데다 환자들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있다”면서 “젊은층 환자들이 새로운 치료제를 확보하게 된 데다 담즙정체로 인한 부담을 덜 수 있게 된 것은 상당히 고무적인 부분”이라는 말로 의의를 강조했다.

한편 ‘리브말리’는 지난 3월 FDA로부터 5세 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자들의 담즙정체성 소양증을 치료하는 내용의 적응증 추가를 승인받은 바 있다.

미럼 파마슈티컬스 측은 ‘MARCH 시험’에서 사용되었던 ‘리브말리’의 고농도 제형에 대한 적응증 추가 신청서 또한 제출한 상태이다.

이에 따라 FDA는 연내에 ‘리브말리’의 고농도 제형 허가신청 건에 대한 답변을 제시할 수 있을 전망이다.

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