파킨슨병 신약 후보물질 헌팅턴병으로 표적전환?
세이지 테라퓨틱스 달자넴도어 임상 2상 목표 未충족
입력 2024.04.18 11:29
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미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)가 임상 2상 ‘PRECEDENT 시험’에서 도출된 주요한 결과를 17일 공개했다.

‘PRECEDENT 시험’은 경도 인지기능 장애(MCI)를 동반한 파킨슨병 환자들에게 경구용 제제 달자넴도어(dalzanemdor‧SAGE-718)가 타나내는 효능을 평가하기 위해 설계된 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.

달자넴도어는 동종계열 최초 NMDA(N-메틸-D-아스파르테이트) 수용체 양성 알로스테릭 조절제의 일종이다.

이날 공개된 내용에 따르면 임상 2상 시험에서 달자넴도어를 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹은 42일차에 ‘웩슬러 성인 지능검사 제 4판’(WAIS-Ⅳ) 지표를 적용해 평가한 점수를 착수시점 및 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증되지 않으면서 일차적 시험목표가 충족되지 못했다.

달자넴도어는 이와 함께 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

세이지 테라퓨틱스社의 배리 그린 대표는 “파킨슨병 환자들과 환자가족들이 경도 인지기능 장애로 인해 커다란 부담에 직면하고 있는 가운데 임상 2상 ‘PRECEDENT 시험’에서 도출된 결과가 기대에 미치지 못했다”면서 “이번 연구에 참여한 환자와 의료인들에게 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다.

그린 대표는 “인지기능 장애가 각종 신경퇴행성 질환에서 빈도높게 나타나는 증상이지만, 파킨슨병에서 수반되는 기저 병태생리학적 특징과 증상들은 사뭇 다른 편”이라고 지적했다.

하지만 이번에 도출된 결과를 근거로 달자넴도어가 다른 신경퇴행성 질환들에서 나타내는 결과를 예측할 수는 없을 것이라고 그린 대표는 강조했다.

헌팅턴병 환자 및 알쯔하이머 환자들을 대상으로 한 임상 2상 시험의 주요한 자료가 올해 하반기 중 공개될 수 있으리라 예상되기 때문이라는 것이다.

그러고 보면 달자넴도어는 지난해 2월 FDA에 의해 헌팅턴병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

한편 ‘PRECEDENT 시험’은 경도 인지기능 손상을 동반한 파킨슨병 환자들을 대상으로 한 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계됐다.

시험은 6주 동안 달자넴도어를 복용토록 하고 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다.

이 시험에는 총 86명의 환자들이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 달자넴도어 또는 플라시보를 복용했다.

하지만 42일차에 WAIS-Ⅳ 지표를 적용한 점수를 평가했을 때 달자넴도어를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보이지 못했다.

부작용의 경우 48명의 환자들에게서 수반된 것으로 나타난 가운데 대부분의 약물치료 관련 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도에서 중등도에 그쳤다.

이에 따라 세이지 테라퓨틱스 측은 다자넴도어의 파킨슨병 치료제 개발을 더 이상 진행하지 않기로 했다.

그럼에도 불구, 세이지 테라퓨틱스 측은 올해 안으로 다른 임상 2상 개발 프로그램에서 달자넴도어의 효능을 평가한 결과들이 공개될 수 있을 것으로 보인다면서 긍정적인 예측에 무게를 실었다.

예를 들면 헌팅텅변으로 인한 인지기능 장애를 나타내는 환자들을 대상으로 한 ‘SURVEYOR 시험’의 주요한 자료가 올해 중반경 보고될 수 있을 것으로 보인다는 설명이다.

올해 후반기에는 경도 인지기능 장애와 경도 치매를 동반한 알쯔하이머 환자들을 대상으로 진행 중인 ‘LIGHTWAVE 시험’의 주요한 자료와 헌팅턴병으로 인한 인지기능 장애를 동반한 환자들을 충원해 개시되었던 ‘DIMENSION 시험’의 주요한 자료가 각각 보고될 수 있을 것으로 세이지 테라퓨틱스 측은 전망했다.

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