발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 경구제 FDA 승인
‘울토미리스’ 및 ‘솔리리스’ 병행 보조요법제 ‘보이데야’
입력 2024.04.03 11:00
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아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社는 ‘울토미리스’(라니비주맙) 또는 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)와 병행하는 보조요법제 ‘보이데야’(Voydeya: 다니코판)가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.

‘보이데야’는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들에게 수반된 혈관 외 용혈(EVH) 증상을 치료하기 위해 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’와 병용하는 보조요법제이다.

동종계열 최초 경구용 D인자(Factor D) 저해제의 일종인 ‘보이데야’는 현재 표준요법제로 사용되고 있는 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’에 병행해 사용하는 보조요법제로 개발이 진행됐다.

‘보이데야’를 보조요법제로 필요로 하는 환자들은 전체 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들 가운데 10~20% 정도에 달할 것으로 알려지고 있다.

보체(補體) 저해제들을 사용해 치료를 받고 있는 동안에도 임상적으로 중요한 혈관 외 용혈 증상을 나타내는 환자들이 여기에 해당된다.

FDA는 본임상 3상 ‘ALPHA 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘보이데야’의 발매를 승인한 것이다.

12주가 지난 시점에서 일차적 평가를 진행한 이 시험에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘란셋 혈액학’誌에 게재됐다.

워싱턴州 시애틀에 소재한 워싱턴대학 의과대학 및 프레드 허친슨 암센터의 바트 스캇 교수(혈액학‧종양학)는 “이번에 ‘보이데야’가 허가를 취득함에 따라 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’를 사용해 증상 조절을 유지하고 있는 가운데서도 혈관 외 용혈 증상에 대응하기 위해 일부 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 하는 보조요법제로 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

‘울토미리스’를 사용해 말단 보체를 억제하면 발작성 야간 혈색소뇨증에 수반되는 생명을 위협하는 각종 합병증에 대응할 수 있을 것이라고 스캇 교수는 설명했다.

‘솔리리스’의 효능 및 안전성은 지난 20년에 가까운 기간 동안 탄탄하게 확립됐다고 덧붙이기도 했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “동종계열 최초의 D인자 저해제인 ‘보이데야’가 허가를 취득한 것이 발작성 야간 혈색소뇨증을 치료하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “이 같은 성과는 보체(補體) 저해제 분야에서 혁신을 견인하기 위해 알렉시온 파마슈티컬스가 구축해 온 리더십과 헌신의 기반 위에서 가능할 수 있었던 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “본임상 3상 ‘ALPHA 시험’에서 시사된 바와 같이 D인자 및 C5 보체에 대한 이중 보체 경로 저해가 일부 혈관 외 용혈 환자들을 위한 최적의 치료방법이 될 수 있을 뿐 아니라 환자들이 검증된 표준요법제를 사용해 치료를 지속할 수 있도록 해 줄 것”이라고 덧붙였다.

임상 3상 ‘ALPHA 시험’은 임상적으로 중요한 혈관 외 용혈을 나타내는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들에게 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’를 투여하면서 보조요법제로 ‘보이데야’를 복용토록 하고 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험결과를 보면 ‘보이데야’를 복용한 환자들은 착수시점 및 12주차에 평가한 헤모글로빈 수치의 변화와 관련한 일차적 시험목표가 충족된 가운데 전체 핵심적인 이차적 시험목표들 또한 충족됐다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 수혈 회피와 ‘만성질환 치료제 기능적 평가-피로’(FACIT-F) 척도를 적용한 점수의 변화 등이 포함되어 있다.

임상 3상 ‘ALPHA 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘보이데야’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사항은 확인되지 않았다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용들로는 두통, 구역, 관절통 및 설사 정도가 보고됐다.

한편 ‘보이데야’는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로, 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘PRIME 프로그램’ 적용대상으로 각각 지정된 바 있다.

또한 ‘보이데야’는 미국, EU 및 일본 등에서 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받았다.

앞서 ‘보이데야’는 일본에서 허가를 취득했고, EU에서는 허가를 권고하는 긍정적인 의견이 도출된 상태이다.

이밖에 기타 세계 각국에서도 허가심사가 진행 중이다.

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