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입센 최초 희귀 骨질환 신약 FDA 8월 승인 기대
진행성 골화성 섬유형성이상 치료 팔로바로텐 새 심사일정
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.21 06:00
수정 2023.03.31 10:51
프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 팔로바로텐(palovarotene)의 허가 再신청 건과 관련, FDA가 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 16일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출하는 내용으로 새로운 심사일정을 통보해 왔다고 16일 공표했다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 치료하는 약물로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.
하지만 FDA는 지난해 12월 팔로바로텐의 허가신청 건을 반려하면서 임상시험 자료를 추가로 요청한 바 있다.
추가자료는 재차 제출된 허가신청 건을 심사하는 과정에서 검토가 이루어질 예정이다.
특히 팔로바로텐은 허가를 취득할 경우 현재 미국 내 환자 수가 400명 정도로 추정되는 가운데 삶을 제한하는 초희귀 진행성 골 질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상에 대응하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
FDA에 추가로 제출된 팔로바로텐의 임상시험 프로그램 분석자료 가운데는 본임상 3상 ‘MOVE 시험’의 결과가 포함되어 있다.
‘MOVE 시험’은 팔로바로텐의 효능 및 안전성을 평가한 다기관, 단일그룹, 개방표지 임상 3상 시험례이다.
시험에 참여한 107명의 진행성 골화성 섬유형성이상 피험자들은 만성환자들의 경우 팔로바로텐 5mg 용량을 1일 1회 복용했으며, 돌발성 환자들의 경우 팔로바로텐 20mg 용량을 1일 1회 4주 동안 복용한 후 10mg 용량을 8주 이상 지속적으로 복용했다.
이와 별도로 입센 측은 지난 1월 팔로바로텐에 대해 허가권고를 비토했던 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 대해서도 재차 검토해 줄 것을 요청했다.
팔로바로텐은 지난해 1월 캐나다 보건부가 세계 최초로 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자들의 이소성(異所性) 골 형성을 감소시키는 용도의 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐 캡슐제) 브랜드-네임으로 승인한 바 있다.
이와 함께 팔로바로텐은 아랍에리미트(UAE)에서도 조건부 승인을 취득했으며, 기타 일부 국가들의 약물당국에서 심사가 진행 중이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 대부분의 환자들이 30세 무렵에 도달하면 휠체어를 필요로 하게 되는 데다 전일제 간병인의 도움을 받게 되는 것으로 알려져 있다.
질병조절제를 사용한 치료가 이루어지지 못할 경우 현행 증상관리법은 완화의료 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 평균수명이 56세에 불과한 형편이다.
평균적으로 약 56세에 이르면 흉곽 주위의 골 형성으로 인한 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하고, 이로 인해 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 치료하는 약물로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.
하지만 FDA는 지난해 12월 팔로바로텐의 허가신청 건을 반려하면서 임상시험 자료를 추가로 요청한 바 있다.
추가자료는 재차 제출된 허가신청 건을 심사하는 과정에서 검토가 이루어질 예정이다.
특히 팔로바로텐은 허가를 취득할 경우 현재 미국 내 환자 수가 400명 정도로 추정되는 가운데 삶을 제한하는 초희귀 진행성 골 질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상에 대응하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
FDA에 추가로 제출된 팔로바로텐의 임상시험 프로그램 분석자료 가운데는 본임상 3상 ‘MOVE 시험’의 결과가 포함되어 있다.
‘MOVE 시험’은 팔로바로텐의 효능 및 안전성을 평가한 다기관, 단일그룹, 개방표지 임상 3상 시험례이다.
시험에 참여한 107명의 진행성 골화성 섬유형성이상 피험자들은 만성환자들의 경우 팔로바로텐 5mg 용량을 1일 1회 복용했으며, 돌발성 환자들의 경우 팔로바로텐 20mg 용량을 1일 1회 4주 동안 복용한 후 10mg 용량을 8주 이상 지속적으로 복용했다.
이와 별도로 입센 측은 지난 1월 팔로바로텐에 대해 허가권고를 비토했던 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 대해서도 재차 검토해 줄 것을 요청했다.
팔로바로텐은 지난해 1월 캐나다 보건부가 세계 최초로 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자들의 이소성(異所性) 골 형성을 감소시키는 용도의 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐 캡슐제) 브랜드-네임으로 승인한 바 있다.
이와 함께 팔로바로텐은 아랍에리미트(UAE)에서도 조건부 승인을 취득했으며, 기타 일부 국가들의 약물당국에서 심사가 진행 중이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 대부분의 환자들이 30세 무렵에 도달하면 휠체어를 필요로 하게 되는 데다 전일제 간병인의 도움을 받게 되는 것으로 알려져 있다.
질병조절제를 사용한 치료가 이루어지지 못할 경우 현행 증상관리법은 완화의료 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 평균수명이 56세에 불과한 형편이다.
평균적으로 약 56세에 이르면 흉곽 주위의 골 형성으로 인한 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하고, 이로 인해 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
[관련기사]
佛 입센 희귀 骨질환 치료제 EU 허가권고 비토
2023-02-02 09:39
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진행성 골화성 섬유형성이상 치료 팔로바로텐 새 심사일정
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.03.21 06:00 수정 2023.03.31 10:51
프랑스 제약기업 입센社는 자사의 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 팔로바로텐(palovarotene)의 허가 再신청 건과 관련, FDA가 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 16일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출하는 내용으로 새로운 심사일정을 통보해 왔다고 16일 공표했다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 치료하는 약물로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.
하지만 FDA는 지난해 12월 팔로바로텐의 허가신청 건을 반려하면서 임상시험 자료를 추가로 요청한 바 있다.
추가자료는 재차 제출된 허가신청 건을 심사하는 과정에서 검토가 이루어질 예정이다.
특히 팔로바로텐은 허가를 취득할 경우 현재 미국 내 환자 수가 400명 정도로 추정되는 가운데 삶을 제한하는 초희귀 진행성 골 질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상에 대응하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
FDA에 추가로 제출된 팔로바로텐의 임상시험 프로그램 분석자료 가운데는 본임상 3상 ‘MOVE 시험’의 결과가 포함되어 있다.
‘MOVE 시험’은 팔로바로텐의 효능 및 안전성을 평가한 다기관, 단일그룹, 개방표지 임상 3상 시험례이다.
시험에 참여한 107명의 진행성 골화성 섬유형성이상 피험자들은 만성환자들의 경우 팔로바로텐 5mg 용량을 1일 1회 복용했으며, 돌발성 환자들의 경우 팔로바로텐 20mg 용량을 1일 1회 4주 동안 복용한 후 10mg 용량을 8주 이상 지속적으로 복용했다.
이와 별도로 입센 측은 지난 1월 팔로바로텐에 대해 허가권고를 비토했던 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 대해서도 재차 검토해 줄 것을 요청했다.
팔로바로텐은 지난해 1월 캐나다 보건부가 세계 최초로 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자들의 이소성(異所性) 골 형성을 감소시키는 용도의 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐 캡슐제) 브랜드-네임으로 승인한 바 있다.
이와 함께 팔로바로텐은 아랍에리미트(UAE)에서도 조건부 승인을 취득했으며, 기타 일부 국가들의 약물당국에서 심사가 진행 중이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 대부분의 환자들이 30세 무렵에 도달하면 휠체어를 필요로 하게 되는 데다 전일제 간병인의 도움을 받게 되는 것으로 알려져 있다.
질병조절제를 사용한 치료가 이루어지지 못할 경우 현행 증상관리법은 완화의료 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 평균수명이 56세에 불과한 형편이다.
평균적으로 약 56세에 이르면 흉곽 주위의 골 형성으로 인한 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하고, 이로 인해 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
팔로바로텐은 초희귀 골질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상(FOP)을 치료하는 약물로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.
하지만 FDA는 지난해 12월 팔로바로텐의 허가신청 건을 반려하면서 임상시험 자료를 추가로 요청한 바 있다.
추가자료는 재차 제출된 허가신청 건을 심사하는 과정에서 검토가 이루어질 예정이다.
특히 팔로바로텐은 허가를 취득할 경우 현재 미국 내 환자 수가 400명 정도로 추정되는 가운데 삶을 제한하는 초희귀 진행성 골 질환의 일종으로 알려진 진행성 골화성 섬유형성이상에 대응하는 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
FDA에 추가로 제출된 팔로바로텐의 임상시험 프로그램 분석자료 가운데는 본임상 3상 ‘MOVE 시험’의 결과가 포함되어 있다.
‘MOVE 시험’은 팔로바로텐의 효능 및 안전성을 평가한 다기관, 단일그룹, 개방표지 임상 3상 시험례이다.
시험에 참여한 107명의 진행성 골화성 섬유형성이상 피험자들은 만성환자들의 경우 팔로바로텐 5mg 용량을 1일 1회 복용했으며, 돌발성 환자들의 경우 팔로바로텐 20mg 용량을 1일 1회 4주 동안 복용한 후 10mg 용량을 8주 이상 지속적으로 복용했다.
이와 별도로 입센 측은 지난 1월 팔로바로텐에 대해 허가권고를 비토했던 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 대해서도 재차 검토해 줄 것을 요청했다.
팔로바로텐은 지난해 1월 캐나다 보건부가 세계 최초로 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자들의 이소성(異所性) 골 형성을 감소시키는 용도의 ‘소호노스’(Sohonos: 팔로바로텐 캡슐제) 브랜드-네임으로 승인한 바 있다.
이와 함께 팔로바로텐은 아랍에리미트(UAE)에서도 조건부 승인을 취득했으며, 기타 일부 국가들의 약물당국에서 심사가 진행 중이다.
진행성 골화성 섬유형성이상은 대부분의 환자들이 30세 무렵에 도달하면 휠체어를 필요로 하게 되는 데다 전일제 간병인의 도움을 받게 되는 것으로 알려져 있다.
질병조절제를 사용한 치료가 이루어지지 못할 경우 현행 증상관리법은 완화의료 뿐이어서 진행성 골화성 섬유형성이상 환자들은 평균수명이 56세에 불과한 형편이다.
평균적으로 약 56세에 이르면 흉곽 주위의 골 형성으로 인한 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하고, 이로 인해 사망에 이르게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
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