수혈 의존 중증 빈혈 유전자 치료제 FDA 승인
잦은 수혈 필요 베타-지중해 빈혈 치료제 ‘진테글로’
입력 2022.08.18 11:41
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FDA가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 유전자 치료제 ‘진테글로’(Zynteglo: 베티베글로진 오토템셀)의 발매를 17일 승인했다.

이에 따라 ‘진테글로’는 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 소아 및 성인 베타-지중해 빈혈 환자들을 위한 최초의 세포 기반 유전자 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

앞서 FDA 세포‧조직‧유전자 치료제 자문위원회(CTGTAC)가 지난 6월 찬성 13표‧반대 0표 전원일치로 ‘진테글로’의 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “오늘 승인결정이 나온 것은 베타-지중해 빈혈 치료에 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것인 데다 특히 지속적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 환자들을 위해 더욱 각별한 의미를 부여할 만한 일”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이 중증질환으로 인해 건강상의 문제들이 수반될 수 있는 가운데 이번 결정은 FDA가 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들을 위한 혁신적인 치료제들의 개발을 지원하기 위해 변함없이 힘을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

베타-지중해 빈혈은 베타-글로빈 하부단위에 변이가 나타나면서 혈중 정상적인 헤모글로빈 및 적혈구 수치가 감소하고, 이로 인해 체내에 산소가 충분하게 공급되지 못하게 되는 유전성 혈액질환의 일종을 말한다.

적혈구 수치가 감소하면 현훈, 쇠약, 피로 및 골 건강이상을 비롯한 다수의 건강상의 문제와 중증 합병증 발생으로 이어질 수 있게 된다.

베타-지중해 빈혈 가운데서도 가장 중증의 유형으로 꼽히는 수혈 의존성 베타-지중해 빈혈은 평생토록 적혈구 수혈을 필요로 하게 되는 것이 통례인데, 이 같이 지속적인 적혈구 수혈은 베타-지중해 빈혈 환자들을 위한 표준요법으로 자리맥미하고 있다.

하지만 정기적인 수혈은 체내의 과도한 철분 축적으로 인해 심장, 간 및 기타 각종 체내 장기들에 문제를 유발할 수 있는 등 다양한 건상상의 문제들과 관련이 있을 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘진테글로’는 체내에 1회 투여하는 유전자 치료제이다.

개별 ‘진테글로’ 투여분은 환자 자신의 골수 줄기세포를 사용해 유전적 변형을 거쳐 기능성 베타-글로빈을 제조하는 방식의 환자 개인별 맞춤 치료제로 확보해야 한다.

‘진테글로’의 효능과 안전성은 정기적인 수혈을 필요로 하는 소아 및 성인 베타-지중해 빈혈 환자들을 대상으로 이루어진 2건의 다기관 임상시험을 통해 확립됐다.

이 중 효능은 환자가 최소한 12개월 동안 적혈구 수혈을 필요로 하지 않으면서 사전에 정한 헤모글로빈 수치를 유지한 경우를 의미하는 수혈 비 의존성(independence)에 도달한 비율을 근거로 평가됐다.

시험에서 ‘진테글로’를 투여받은 41명의 환자들 가운데 89%가 수혈 비 의존성에 도달한 것으로 분석됐다.

‘진테글로’를 투여한 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈소판 및 기타 혈구 수치의 감소, 점막염, 열성(熱性) 호중구 감소증, 구토, 발열, 탈모, 비(鼻) 출혈, 복통, 근골격계 통증, 기침, 두통, 설사, 발진, 변비, 구역, 식욕감퇴, 색소침착 장애 및 소양증 등이 관찰됐다.

‘진테글로’는 혈액암 위험성을 배제할 수 없지만, 관련 시험례들로부터 실제로 혈액암이 발생한 사례들은 관찰되지 않았다.

환자들은 ‘진테글로’를 투여받은 후 최소한 15년 동안 암 발생 여부를 체크하기 위한 혈액 모니터링을 이행해야 한다.

또한 환자들은 ‘진테글로’를 투여받는 동안 과민반응 유무를 모니터링해야 하고, 혈소판 감소증과 출혈 여부도 모니터링을 진행해야 한다.

한편 ‘진테글로’의 허가신청 건은 FDA에 의해 ‘희귀 소아질환 치료제 바우처’, ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’, 혁신 치료제 및 희귀의약품 지정을 거쳤다.
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