아르기닌 분해효소 결핍증 치료제 FDA 허가신청
美 애글리아 바이오 페그질라기나제..‘신속심사’ 요청도
입력 2022.04.13 09:56
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미국 텍사스州 오스틴에 소재한 희귀 대사계 질환 차세대 효소치료제 개발 전문 생명공학기업 애글리아 바이오테라퓨틱스社(Aeglea BioTherapeutics)는 아르기닌 분해효소 결핍증(ARG1-D) 치료제 페그질라기나제(pegzilarginase)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 12일 공표했다.

애글리아 바이오테라퓨틱스는 페그질라기나제의 허가신청서를 FDA에 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다.

페그질라기나제는 새로운 재조합 휴먼 아르기닌 분해효소의 일종이다.

임상시험에서 희귀하게 발생하는 진행성 질환의 일종으로 높은 아르기닌 분해효소 수치를 나타내는 특성을 보이는 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들에게서 높은 아르기닌 분해효소 수치를 정상적인 수준으로 감소시켜 주는 효능이 입증됐다.

아르기닌 분해효소 결핍증 환자들은 고도 경직 관련 이동성 제한, 발작, 발달지연, 지적장애 및 조기사망 등을 나타낼 수 있다.

애글리아 바이오테라퓨틱스社의 앤서니 G. 퀸 대표는 “최근 FDA로부터 페그질라기나제의 효능을 입증하는 자료가 충분하지 않다는 통보를 받았지만, 우리는 전체적인 임상시험 결과와 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실에 미루어 볼 때 아르기닌 분해효소 결핍증 환자 커뮤니티와 애글리아 바이오테라퓨틱스를 위한 최선의 길은 허가신청 절차를 진행해 관련정보를 FDA에 제출해 나가는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

이에 따라 애글리아 바이오테라퓨틱스는 허가심사가 진행되는 동안 FDA와 협력을 지속해 페그질라기나제가 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있도록 사세를 집중해 나갈 것이라고 퀸 대표는 다짐했다.

애글리아 바이오테라퓨틱스 측은 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 ‘PEACE 시험’과 이 시험의 장기 연장시험, 임상 1/2상 시험 및 이 시험의 개방표지 연장시험을 포함해 아르기닌 분해효소 결핍증 환자들을 대상으로 진행되었던 다양한 임상시험에서 도출된 자료를 동봉해 허가신청서를 제출한 것이다.

이들 시험에서 페그질라기나제는 아르기닌 분해효소 수치를 신속하고 괄목할 만하게 감소시켜 주었음이 입증된 데다 환자들의 이동성을 개선한 것으로 나타났다.

‘PEACE 시험’에서 가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤고, 약물치료 관련 부작용으로 인해 치료를 중도에 중단한 환자들은 보고되지 않았다.

FDA는 페그질라기나제를 ‘소아 희귀질환 치료제’, ‘혁신 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정한 바 있다.

한편 유럽 및 중동 일부 국가에서 페그질라기나제의 발매 제휴기업 관계를 구축한 스웨덴 제약기업 이메디카 파마社(Immedica Pharma AB)는 연내에 유럽 의약품감독국(EMA)에 페그질라기나제의 허가신청서를 제출할 예정이다.
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