노바티스, RNAi 적용 말기 肝질환 치료제 도전
美 앨나이램 파마슈티컬스와 3개년 R&D 제휴계약
입력 2022.01.07 06:05 수정 2022.01.07 06:17
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이중나선 구조를 띄는 RNA가 특정한 유전자의 발현을 억제하는 RNA 간섭(RNAi) 과정을 발견한 학자들에게 지난 2006년 노벨 생리의학상의 영예가 돌아간 이래 RNA 간섭 치료제는 첨단 신약개발 연구방법으로 크게 각광받고 있는 추세이다.

이와 관련, 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 대표적인 RNA 간섭 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)가 노바티스社와 제휴계약을 체결했다고 6일 공표해 관심이 모아지고 있다.

양사가 노바티스社 바이오메디컬연구소(NIBR)에 의해 개발된 표적에 앨나이램 파마슈티컬스 측이 보유한 검증된 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기술을 적용해 억제하는 기전으로 기능성 간 세포들의 재성장을 촉진하고, 간 부전 환자들의 이식수술을 대체할 수 있도록 하기 위한 치료제 개발에 목표를 두고 손을 맞잡은 것이기 때문.

앨나이램 파마슈티컬스社의 케빈 피츠제럴드 최고 학술책임자는 “노바티스와 제휴하게 된 것을 크게 환영해 마지 않는다”면서 “이번에 노바티스 측과 맺은 협력관계야말로 RNA 간섭 분야에서 우리 앨나이램 파마슈티컬스가 보유한 리더십을 살려 가장 존경받은 제약기업들로부터 유래된 고도로 혁신적인 표적들에 대응하는 치료제 개발이라는 새로운 지평을 열어 나갈 수 있게끔 해 줄 훌륭한 사례라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

대부분 간경변에서 비롯되는 진행성 질환의 일종인 말기 간질환(ESLD)은 건강했던 간 조직들이 파괴되고 중요한 간 기능이 상실되는 특성을 나타내고 있는 형편이다.

이에 따라 말기 간질환은 환자들의 삶의 질에 깊은 영향을 미치고 있는 가운데 세계 각국에서 매년 100만명 이상이 이로 인해 사망하고 있는 것이 안타까운 현실이다.

현재 말기 간질환을 치료하는 대안은 간 이식수술이 유일하다는 것이 전문가들의 설명이다.

하지만 이식수술은 침습적인 수술과정을 필요로 하는 데다 환자들이 필요로 하는 간의 공급 또한 제한적이라는 문제에 직면해 있는 상황이다.

이 때문에 간 조직을 재생하고 간에 의해 조절되는 필수적인 대사 및 합성과정을 회복시켜 줄 대체 치료방법이 절실히 요망되고 있다는 지적이다.

미국 매사추세츠州 보스턴 출신으로 현재 노바티스社 바이오메디컬연구소 소장으로 재직 중인 제이 브래드너 박사는 “말기 간질환에 대응할 새로운 유형의 치료제를 원하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 존재한다”고 지적했다.

그는 뒤이어 “재생의학 분야에서 보유하고 있는 리더십의 유산을 바탕으로 노바티스가 간 부전 환자들에게 획기적인(transformative) 유익성을 안겨줄 수 있는 회복(restorative) 전략을 창안해 왔다”며 “이번에 앨나이램 파마슈티컬스 측이 보유한 짧은 간섭 RNA 플랫폼을 최적으로 적용해 새로운 개념이 임상개발로 이어질 수 있도록 해 줄 것으로 기대되는 새로운 제휴관계를 구축하게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 덧붙였다.

3년에 걸친 배타적 연구제휴 기간 동안 앨나이램 파마슈티컬스 측은 노바티스社에 의해 개발된 표적 특이적 분석법을 적용해 잠재적 짧은 간섭 RNA 치료제들의 개발을 진행하게 된다.

이 같은 과정을 거쳐 선도 후보물질이 확정되면 노바티스 측이 후속개발 및 임상시험을 진행하게 된다.
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