루게릭병 신약 후보물질 FDA ‘희귀의약품’ 지정
프릴레니아 테라퓨틱스 프리도피딘..헌팅턴병 임상 3상도 진행
입력 2021.07.14 10:33
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네덜란드의 신경퇴행성 질환‧신경발달 장애 치료제 개발 전문 생명공학기업 프릴레니아 테라퓨틱스社(Prilenia Therapeutics B.V.,)는 자사의 프리도피딘(pridopidine)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 12일 공표했다.

프리도피딘은 근위축성 측삭경화증(ALS, 즉 루게릭병) 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 프릴레니아 테라퓨틱스 측은 미국에서 허가신청료 면제와 함께 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매기간 보장 등 개발‧상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.

이에 앞서 프릴레니아 테라퓨틱스 측은 EU 희귀의약품위원회(COMP)도 ‘희귀의약품’ 지정에 대해 긍정적인 의견을 내놓은 바 있다.

EU 집행위원회에 의해서도 가까운 장래에 ‘희귀의약품’으로 지정받을 수 있을 것으로 예상된다는 의미이다.

프리도피딘은 고도 선택적으로 강력하게 작용하는 동종계열 최초 시그마-1 수용체(S1R) 촉진제의 일종이다.

폭넓게 확보된 안전성 자료를 보면 프리도피딘은 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 나타내는 것으로 입증됐다.

현재 프리도피딘은 미국에서 진행 중인 ‘HEALEY ALS 플랫폼 시험’에서 근위축성 측삭경화증 치료제로 평가가 이루어지고 있다.

지난 1월 첫 번째 피험자 충원이 이루어진 가운데 내년 하반기경 경과가 도출될 수 있을 전망이다.

프리도피딘은 이와 함께 헌팅턴병 치료제로 글로벌 임상 3상 시험이 착수된 단계인데, 전체 피험자들의 50%가 당초 예정보다 빠르게 충원된 상태이다.

애리조나州 피닉스에 소재한 배로우 신경의학연구소의 제레미 셰프너 교수는 “프리도피딘이 근위축성 측삭경화증 환자들에게 질환조절제(disease-modifying treatment)가 될 수 있을 것으로 기대되는 흥미로운 조성물의 하나”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 현재 진행 중인 임상시험에서 효능이 입증될 경우 후속 개발절차가 신속하게 진행되고, 허가절차 또한 단축될 수 있을 것”이라는 말로 루게릭병 환자들에게 희소식을 전했다.

프릴레니아 테라퓨틱스社의 미카엘 R. 헤이든 대표는 “FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제로 우리가 개발을 진행 중인 프리도피딘을 ‘희귀의약품’으로 지정해 준 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이것은 프리도피딘을 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 근위축성 측삭경화증에 대응할 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 달성하는 데 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라고 의의를 강조했다.

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