큐로셀이 CD19 CAR-T 치료제 'CRC01'(안발셀, 제품명: 림카토)의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획 변경을 16일 식품의약품안전처로부터 승인받았다. 회사는 앞서 5월 22일  '1차 지표 수정'을 사유로 변경승인을 신청했다.

임상시험 제목은 '심각한 불응성 자가면역질환 (전신 홍반성 루푸스) 환자를 대상으로 한 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험'으로, 1상은 최소 9명에서 최대 18명, 2상은  CRC01 투약 완료 30명을 대상으로 임상시험 계획서 승인일로부터 약 48개월(단, 대상자 등록 상황에 따라 변동될 수 있음) 간 서울성모병원 등에서 진행될 예정이다. 

회사는 이 임상에서 최대내약용량(MTD) 및 2상 권장용량(RP2D)을 확인(1차 목적)하고, CRC01 유효성, 안전성을 평가(2차 목적)할 방침이다.

'CRC01'는 CD19 표적 CAR-T 치료제로, PD-1과 TIGIT 발현을 낮추도록 설계한 것이 특징이다.  두 차례 이상 전신치료 후 재발하거나 불응성을 보인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인  환자를 적응증으로 한다.

최근  세계 혈액학 분야 권위지 ‘Blood’에 게재된 재발성·불응성 대형 B세포 림프종 환자 대상  임상 1/2상(CRC01-01) 결과 논문에 따르면  임상2상  결과 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 림카토는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 

안전성 측면에서도 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률은 8.9%, 신경독성(NE) 발생률은 3.8%로 나타나 치료 효과와 독성 관리 가능성을 함께 입증했다.