피알지에스앤텍은 희귀질환인 허치슨-길포드 조로 증후군(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, HGPS) 치료를 위한 새로운 접근법으로 주목받고 있는 ‘프로게리닌(Progerinin, SLC-D011)’의 미국 임상 2a가 막바지 단계에 접어들며 긍정적인 기대를 모으고 있다고 5일 밝혔다.

보스턴 어린이병원(Boston Children’s Hospital)의 모니카 클라인먼(Monica E. Kleinman) 박사는 10월 30일(현지 시각) 매사추세츠에서 열린 2025 Progeria Research Foundation (PRF) 12th International Scientific Workshop에서 ‘Phase 2a Progerinin Clinical Treatment Trial for Progeria’를 주제로 연구 현황을 발표했다.

클라인먼 박사는 “프로게리닌은 Progerin-Lamin A 결합을 선택적으로 억제함으로써 세포핵 손상을 유발하는 Progerin 축적을 감소시키는 치료제”라며 “현재 진행 중인 임상 2a상에서 전반적인 안전성 프로파일이 확보되었고, 효능 지표 역시 긍정적인 결과를 기대하고 있다”고 밝혔다.

이번 임상 2a상은 보스턴 어린이병원에서 진행하는 무작위, 공개(Open-label) 임상시험으로, HGPS 환자를 대상으로 최적 용량 탐색과 약물의 안전성·내약성·약동학적 특성을 평가하는 것을 목표로 한다. 

연구팀은 현재 두 번째 코호트의 방문을 마무리했으며, 중대한 이상반응이 없어 안전성을 확보했다. 현재는 확보된 데이터를 바탕으로 효능 분석을 진행 중이다.

프로게리닌은 기존 표준치료제인 로나파닙(Lonafarnib)과는 다른 기전으로 작용해 근본적인 원인인 Progerin 단백질 축적을 억제함으로써 세포 기능 회복을 유도한다. 이러한 접근은 질병 진행 억제를 넘어, 장기 생존과 삶의 질 개선이라는 보다 근본적인 치료 목표를 지향하고 있다.

피알지에스앤텍에서는 임상 2a상 종료 후 확보된 데이터를 바탕으로 약물의 유효성과 안전성을 종합적으로 분석하고, FDA와의 협의를 통해 후속 임상 설계 및 개발 전략을 구체화하고 가속 승인을 추진할 계획이다. 

피알지에스앤텍 관계자 “프로게리닌이 향후 HGPS 치료 분야에서 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대된다”라고 밝혔다.