AI 기반 희귀질환 신약 개발 기업 닥터노아바이오텍(DR.Noah Biotech, 이하 닥터노아)과 글로벌 생명과학 기업 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific, 이하 써모 피셔)은 희귀질환 치료제 개발을 위한 전략적 협력 가능성에 대한 논의에 착수한다고 밝혔다.

닥터노아 이지현 대표, 이시영 임상개발 본부장은 전략적 협력 논의를 이어가기 위해 써모 피셔 사이언티픽 CDMO 한국 사업부 총괄 서봉수 이사와 한국 세포·유전자 치료 사업 총괄 문누리 이사를 직접 만나 협력 방안을 논의했다.

이번 협력은 닥터노아의 AI 신약개발 플랫폼 ‘ARK’, 써모 피셔의 AI 기반 제형 기술 ‘Quadrant 2’, 그리고 오가노이드 모델 개발 역량을 결합한 것이다. 양사는 이를 통해 희귀질환 환자 미충족 의료 수요 해결과 치료제 개발 효율성을 제고할 방침이다.

닥터노아는 “희귀질환 경우 약효를 평가할 수 있는 동물모델이 없거나 실제 환자의 생리적 조건과 크게 달라 전임상 단계에서 큰 어려움을 겪는 경우가 많다”며 “이번 써모 피셔와 오가노이드 기반 협력을 통해 이러한 한계를 극복하고자 한다”고 설명했다.

이 플랫폼은 닥터노아의 AI 기술 'ARK'을 통해 수개월 내로 유망한 복합신약 후보물질을 설계하고, 세포 및 환자 유래 오가노이드 모델에서 정밀하게 약효와 독성을 평가한 뒤, 써모 피셔의 AI 기반 제형 기술인 ‘Quadrant 2’를 적용해 약물 용해도와 생체이용률을 최적화함으로써, 임상 진입까지 시간과 비용을 획기적으로 줄이는 것을 목표로 한다. 이를 통해 소수의 환자만 존재하는 희귀질환 영역에서도 빠르고 정밀하게 복합신약을 설계하고 임상으로 진입할 수 있는 AI 기반 희귀질환 복합신약 개발 플랫폼을 완성
해, 전 세계 희귀질환 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

닥터노아는 자체 AI 플랫폼 'ARK'를 기반으로 ALS 치료제 후보물질 ‘NDC-011’ 미국 FDA 희귀의약품 지정과 IND 승인을 획득하며 기술력을 입증했다. 써모 피셔는 신약 개발 전 과정에 AI 및 디지털 솔루션을 적용하고 있으며, ‘Quadrant 2’는 약물 용해도 및 생체이용률을 개선해 개발 시간과 비용을 줄이는 데 기여한다. 

또 써모 피셔는 특수 세포 배양 매트릭스, Nunclon Sphera 플레이트, 3D 이미징 소프트웨어(Amira Software) 등 오가노이드 모델 개발을 위한 다양한 솔루션을 보유하고 있으며, 한국 내 인력과 인프라를 통해 닥터노아의 오가노이드 연구도 적극 지원할 예정이다.

닥터노아와 써모 피셔는 첨단 AI 기술과 인간 유래 오가노이드 모델 결합을 통해 희귀질환 신약 개발의 새로운 패러다임을 제시하고, 전 세계 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 예정이다.