강스템바이오텍이 개발 중인 퇴행성 골관절염 치료제 '오스카(OSCA)'의 임상 1상 최종 결과가 공개됐다. 이번 결과는 통증 조절, 관절 기능, MRI 기반 구조적 개선 등 모든 주요 평가지표에서 뚜렷한 개선 효과를 확인하면서, 세계 최초 골관절염 근본 치료제(DMOAD)로의 가능성을 한층 높이고 있다.

강스템바이오텍 배요환 임상개발본부장은 30일 서울 여의도 FKI타워에서 개최된 기업설명회에서 "24주 시점에서 중용량군 및 고용량군에서 통계적으로 유의한 통증 완화 및 기능 개선이 나타났고, 용량 의존적인 반응도 확인됐다"면서 "12개월 장기 추적조사에서도 그 효과가 유지되거나 더욱 향상됐으며, 구조적 개선 또한 저용량 및 중용량군에서 지속되는 것을 확인했다"고 밝혔다.

배 본부장은 특히 "MRI 분석지표인 MOCART 2.0과 WORMS를 통해 오스카 투여에 따른 구조적 개선의 명확한 근거를 확보했다"고 강조했다.

연골결손과 무릎 골관절염은 서로 구분되는 질환이다. 연골결손은 외상이나 과도한 사용으로 인해 국소적인 연골 부위가 손상되는 질환으로, 전체적인 연골 상태나 무릎의 기능 및 구조에는 변화가 없다. 

반면, 무릎 골관절염은 노화, 유전적 요인, 성별, 대사성 질환, 외상 등 다양한 원인에 의해 발생하며, 전반적인 연골 마모와 손상, 염증, 연골하 구조의 변화가 동반되는 질환이다. 즉, 두 질환은 병태생리적으로 명확히 다른 질환이며, 연골결손에 대한 치료제는 존재하지만, 무릎 골관절염에 대한 근본적 치료제는 아직까지 개발되지 않았다.

현재 무릎 골관절염의 치료는 비스테로이드성 항염증제(NSAIDs), 코르티코스테로이드, 히알루론산 주사 등을 통한 일시적인 통증 완화에 초점이 맞춰져 있다. 그러나 이러한 치료는 근본적인 원인을 해결하지 못하며, 병의 구조적 악화는 지속해서 진행된다.

게다가 장기적인 약물 사용은 부작용 위험을 수반한다. 증상이 심각한 경우에는 결국 무릎 관절 치환술을 시행해야 하며, 이로 인한 높은 수술 및 재활 비용으로 인해 환자에게 큰 부담이 된다. 따라서 무릎 골관절염은 미충족 의료 수요가 매우 큰 영역으로 평가된다. 

오스카는 제대혈 유래 중간엽줄기세포 WHO 국제성분명인 'Osiramestrocel'와 무세포성 연골기질(CAM)을 복합한 주사형 융복합제제다. 관절 내 1회 투여로 세포의 연골 분화 및 재생 유도, 항염 및 항사멸 환경 조성, 연골하골 회복을 통해 근본적 치료를 유도하는 것이 기전의 핵심이다. 실제 오스카는 Catabolic(이화적) 미세환경을 Anabolic(동화적) 환경으로 전환하는 조건을 형성하며, 줄기세포의 재생 작용을 강화하는 데 유리한 기반을 제공한다.

강스템바이오텍은 투약 후 6개월 및 12개월 시점의 유효성 결과 및 베이스라인 대비 6개월 MRI 사진을 통해 무릎 골관절염에서 오스카의 근본적 치료 효과를 강조했다. 

회사 측은 임상 1상에서 투약 전 대비 50~100% 통증이 감소했으며, 이는 기존 치료제에서 확인할 수 없던 탁월한 개선 효과라고 전했다. 특히 임상 1상임에도 불구하고 유효성 평가변수인 통증, 관절기능, 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 투약 6개월 시점에 베이스라인 대비 통계적 유의성이 확인됐다.

임상 1상에서는 100mm VAS, IKDC, WOMAC, KOOS 등 다양한 탐색적 유효성 지표와 MRI 기반 구조적 지표(MOCART 2.0, WORMS)가 사용됐다. △100mmVAS : 지난 24시간 이내 통증 △IKDC: 지난 4주 이내 괄절 기능 △WOMAC: 지난 48시간 이내 통증, 뻣뻣함, 관절기능 △KOOS 지난 1주간 삶의 질, 운동능력, 일상생활 등 △MOCART 2.0: 무릎관절부위 중 가장 구조적 악화가 분명한 부위에 대한 시험약 투약 전후 평가비교 △WORMS: 무릎관절 구조(연골, 골수, 골낭, 골마모, 골극 반월판, 활막염, 주변조직 등) 변화에 대한 전반적 평가 등이다.

강스템바이오텍에 따르면, 투약 12개월 시점에도 효과가 지속되거나 증진되는 경향이 나타났다. 100mm VAS 결과는 중용량군(8.3) 89.0% 감소했고, 고용량군(4.8)은 91.8% 감소했다. WOMAC 총점결과, 중용량군(12.7) 68.3% 감소했고, 고용량군은 76.8% 감소했다.

즉, 투약 12개월 시점에서 모든 대상자에 대한 100mmVAS와 WOMAC 총점결과, 베이스라인 대비 통계적으로 유의차가 확인됐다(VAS·WOMAC p=0.002).

또한 투약 12개월 시점에서 IKDC 평가결과 중용량군은 91.0% 증가, 고용량군은 106.4% 증가했다. KOOS통증 평가결과 중용량군은 134.2% 증가, 고용량군 36.2% 증가가 확인됐다. 투약 12개월 시점에서 모든 대상자에 대한 IKDC 및 KOOS 통증 평가결과, 베이스라인 대비 통계적 유의한 변화가 확인됐다(IKDC·KOOS는 p=0.039).

강스템바이오텍은 현재 임상 2a상에 진입해 중용량, 고용량, 위약군을 포함한 총 108명을 대상으로 대상자 등록과 투약을 진행 중이다. 배 본부장은 "2a상에서는 구조적 개선 개념의 과학적 정의와 작용기전(MoA) 근거를 명확히 해, 후기 개발 및 글로벌 진출 기반을 확보할 것"이라고 밝혔다.

강스템바이오텍은 2a상 결과를 기반으로 국내 임상 3상과 미국 FDA IND 및 RMAT(BioRegenerative Advanced Therapy), BTD(Breakthrough Therapy Designation) 지정 획득을 추진해 2027년 글로벌 임상 진입을 목표로 하고 있다.

한편 강스템바이오텍은 송도에서 개최된 2025 세계골관절염학회(OARSI)에선 환자의 MRI 사진을 최초로 공개하고 연골재생과 연골하골 개선효과를 발표했다. 

해당 학회에서 오스카 임상 1상 결과 발표를 진행한 경희대학교병원 정형외과 서대근 교수는 "MRI 이미지를 보면 중용량군 환자의 베이스라인에서 확인된 연골손상 부위가 투약 후 6개월 시점에서 분명하게 채워지고 있고, 베이스라인에서 연골 소실과 연골하골 부종이 있던 고용량군 환자도 연골하골 부종이 개선되고 연골 충전과 더불어 표면이 매끄러워졌다"고 설명했다.

이날 기자간담회에서는 강스템바이오텍 나종천 대표가 일본 및 국내 재생의료 사업 추진 현황도 소개했다. 

나 대표는 "일본에서는 후생노동성 승인을 받은 자가지방 유래 줄기세포 기반 2종 재생의료가 3분기 투여를 앞두고 있으며, 국내에서도 골관절염, 아토피 치료제를 중심으로 대학병원과의 임상연구 착수를 협의 중"이라고 말했다.

이어 나 대표는 "재생의료 임상은 적은 인원으로 빠르게 진행할 수 있어 상용화가 용이하다"라며 "차세대 파이프라인인 헤어 오가노이드는 글로벌 제약사와 협력 모델을 논의하고 있다"고 밝혔다.