신라젠(대표 김재경)이 미국 FDA로부터 항암제 ‘BAL089’1 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상으로 임상을 확대하는 임상시험계획(IND) 변경을 승인 받았다고 21일 공시했다. (임상시험 제목=진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 제1상 임상시험)

급성 골수성 백혈병은 재발률이 높고 예후가 불량한 대표적인 혈액암으로, 고령 환자나 재발성·불응성 환자에서 특히 어려움을 겪는다. 글로벌 항암 시장에서 새로운 치료 옵션 확보에 대한 관심이 큰 분야며 분열 기전을 직접 표적하는 신규 작용기전 약물에 대한 수요가 높아지고 있다.  신라젠은 이번 IND 변경 승인이 완료돼 재발성·불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 초기 임상을 시작하고 용량 및 안전성과 유효성을 확인할 예정이다

BAL0891은 급성 골수성 백혈병 전임상 연구에서 유망한 항암 활성이 확인됐다. 

회사 측에 따르면 최근 진행된 MOLM-14 급성골수성백혈병 이식 모델을 활용한 전임상 연구에서 BAL0891은 종양 성장 억제와 생존율 증가 효과를 유의미하게 나타냈다. 특히 저용량으로도 종양 억제와 생존 연장이 가능했고 BCL-2 억제제 병용 시에는 시너지 효과를 보였다. 

앞으로 진행할 BAL0891의 급성 골수성 백혈병 임상에는 미국 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center), 예일 암센터(Yale Cancer Center), 몬테피오레 암센터(Montefiore Medical Cancer Center) 등 최고 권위 암 연구기관이 참여할 예정이다. 

신라젠 관계자는 “BAL0891은 TTK와 PLK1 두 인산화 효소를 동시에 억제하는 세계 최초 (first-in-class) 혁신 신약 물질로 재발성·불응성 환자에게도 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”며 “이번 임상 승인은 고형암을 대상으로 진행 중인 임상을 넘어 혈액암 분야까지 파이프라인을 확장해 포트폴리오를 다각화할 수 있는 전략적 계기”라고 밝혔다.