에스엔이바이오(대표 방오영)가  엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 ‘SNE-101’ 임상 1b상 시험계획을 식품의약품안전처부터  승인받았다. 

SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 치료제다. 엑소좀은 세포 간 신호전달에 중요한 역할을 하는 나노 크기(30~150nm) 소포체로, 줄기세포와 같이 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체물질을 함유하고 있으며, 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로도 주목받고 있다.

에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다. 엑소좀과 마이크로RNA는 2013년과 2024년 각각 노벨생리의학상을 받은 분야로, 기존 치료제가 갖는 전달 한계와 기전적 협소성을 극복할 수 있는 차세대 플랫폼으로 부상하고 있다.

난제 CMC 문제, 국내서 해결

회사 측에 따르면 엑소좀 치료제 개발 가장 큰 난관은 표준화된 생산-품질관리 체계(CMC)가 부재로,  많은 기업이 국내 임상 대신 해외에서 임상을 시도하는 반면  에스엔이바이오는 국내 허가 기준을 충족하며 임상 승인을 획득한 첫 사례가 됐다. 

김은희 연구소장은 “국제 및 식약처 가이드라인에 따라 다양한 시험법을 개발해 효능과 안전성을 평가했고, 엑소좀 배양 및 정제 공정을 표준화해 CMC 기준을 만족시켰다”고 밝혔다.

연구개발 총괄  연승우 전무는  “해외에서 임상승인을 받는 경우 고비용이 필요하고 국내 환자들에게 적용하기 어렵다는 문제가 있다”며 “ 산업통상자원부와 범부처재생의료기술개발사업단 등 정부 지원이 엑소좀 치료제 ‘First-in-Human’으로 사실상 기준(De facto Standard)을 마련하고 국내 환자들에게 적용할 가능성을 여는데 중요한 역할을 했다”고 전했다.

영장류 효과 확인, 임상 성공 기대감 높여

회사 측에 따르면 SNE-101은 영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 ‘손 기능 저하’가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 또 신경회로 재형성 및 회복도 함께 확인돼 임상 성공 가능성을 높였다. 이 결과는 지난 2월 2025년 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표됐고, 엑소좀 대표저널인 Journal of Extracellular Vesicles에 투고해 심사 중이다.

이번 임상시험은 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가하는 단계로, SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며, 이러한 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 플랫폼으로 평가받는다.

에스엔이바이오 방오영 대표는 “기존 치료는 혈전 제거에 초점을 맞췄지만, 이번에 다기관에서 실시되는 임상시험이 성공적으로 완료된다면 뇌졸중 환자들의 회복을 촉진하는 돌파구를 제공할 것”이라고 말했다.

에스엔이바이오는 삼성서울병원에서 2019년 스핀오프한 바이오벤처로, 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 급성뇌졸중 외 모야모야병, 알츠하이머병, 파킨슨병 등 다양한 CNS 질환 치료제를 개발 중이다. 방오영 대표는 현재 삼성서울병원 신경과 교수로 뇌졸중 센터장을 맡고 있다.

JW중외제약과 공동 개발 및 전략적 파트너십을 체결하고 있으며, JW중외제약과 삼성공익재단이 전략적 투자자로 참여하고 있다.