앱클론은 AC101(코드명 HLX22)이 HER2 양성 국소 진행성 및 전이성 위암을 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 25일 밝혔다. 이 파이프라인은 지난 2016년 헨리우스에 기술이전한 항체치료제다.

FDA 희귀의약품에 지정되면 다양한 연구개발 지원 혜택을 받는다. 연구개발 세액 최대 25% 공제, 임상시험 보조금 지원, 허가 심사 비용 면제, 우선 심사 및 신속 승인(Fast Track) 적용 등 혜택이 제공된다.

또 FDA 승인을 받을 경우 7년 간 시장 독점권이 부여돼 상업적 경쟁력을 확보할 수 있다. 희귀의약품 지정은 단순한 규제 혜택을 넘어, 해당 치료제가 글로벌 연구개발 경쟁력을 갖춘 혁신적인 의약품임을 의미하는 중요한 인증으로 평가된다.

HER2 양성 위암은 전 세계적으로 매년 약 100만명의 신규 환자가 발생하는 질환으로, 초기 진단이 어려워 5년 생존율이 6%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않다. 현재 트라스트주맙(허셉틴)과 XELOX(카페시타빈+옥살리플라틴) 병용 요법이 표준 치료로 사용되지만, 일부 환자에서는 충분한 효과를 보이지 않아 새로운 치료 옵션 필요성이 제기되고 있다고 회사 측은 설명했다. 

최근 발표된 임상연구에 따르면 HLX22+트라스트주맙+XELOX 병용 요법이 표준치료요법인 트라스트주맙+XELOX 그룹 대비 생존율을 크게 개선하는 것으로 나타났다. 24개월 무진행 생존 기간(PFS)은 HXL22 그룹에서 61.5%, 표준치료요법 그룹에서 25%를 기록했다. 전체 생존률은 HLX22 그룹에서 도달하지 않았으며, 표준치료요법 그룹에선 22개월로 보고되며 HLX22의 병용치료법이 기존 표준치료제보다 우수함을 보였다.

현재 HLX22와 트라스트주맙, 화학요법을 병용한 HLX22-GC-301 임상 3상 임상시험신청서(IND)는 중국, 미국, 일본, 호주 등에서 승인됐다. 해당 연구는 여러 국가에서 시작해 첫 번째 환자 투여를 완료했다. HLX22는 위암에 대한 연구를 포함해 유방암 치료를 위한 연구로도 확대되고 있어 더 많은 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성이 높다.

앱클론 관계자는 “이번 지정을 계기로 HLX22 글로벌 시장 진출 가능성이 더욱 커졌고, 혁신성과 치료 가능성을 공식 인정받았다”며 “글로벌 시장 경쟁력을 더욱 강화하고, 암 환자들에게 효과적 치료 옵션을 제공할 수 있도록 지속적으로 연구개발에 힘쓸 것”이라고 말했다.