㈜네이처셀은 미국에서 임상시험 중인 조인트스템이 세포치료제 분야에서 한국 기업 최초로 21일(한국 시간) 미국 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정(Breakthrough Therapy Designation) 받았다고 밝혔다.

미국 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 임상시험 결과가 기존 치료법과 비교하여 임상적으로 월등하게 유의한 개선 효과가 입증되어야 한다. 지정된 이후에는 패스트 트랙 지정의 모든 이점을 포함하고 제품 개발 프로그램을 촉진하는데 고위 관리책임자를 포함하는 조직의 투입 및 효율적인 의약품 개발에 대한 FDA의 집중적인 지원을 받게 된다.

혁신적 치료제 지정(BTD)이 되면 품목허가 확률이 높아지게 되며, 품목허가 심사기간 단축으로 인한 의약품 개발기간이 단축되어 신속한 상용화가 가능하다. 또한 미국 FDA의 조직적 지원에 따라 치료제가 개발돼 제품에 대한 신뢰도가 상승하며 이에 따른 기업가치가 증대되는 효과를 누릴 수 있다.

미국 제약회사의 애브비(Abbvie)와 얀센(Janssen Biotech)이 공동으로 개발한 표적 항암제 임브루비카(Imbruvica)의 경우, 2013년 BTD 획득과 우선심사 약물로 지정된 이후 약 1년만에 FDA의 가속 승인을 받아 세계 최초로 BTK억제제로 FDA의 승인을 받았다. 이후 10여년 넘게 기업의 자금줄 역할을 하고 있다. 미국 제약회사 MSD가 개발한 면역항암제 키트루다(Keytruda) 또한 BTD 획득과 우선심사 약물 지정 후 약 1년 만에 가속승인을 받았다.

네이처셀에 따르면 조인트스템은 세계 최초 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제다. 단 1회 무릎 관절강 내 국소 주사를 통해 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들의 연골 재생 작용을 통해 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속되어 인공관절 수술의 예방 또는 지연시킬 수 있다.

조인트스템은 지난해 10월 미국 FDA로부터 RMAT(첨단재생의학치료제)로 지정받은데 이어 이번에 한국에서의 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 결과를 바탕으로 미국 FDA로부터 혁신적 치료제 지정(BTD)을 받으면서 그 안전성과 효과를 다시 한번 입증하는 계기가 되었다.

네이처셀 라정찬 회장은 “조인트스템의 혁신적 치료제 지정(BTD)은 한국 식약처의 가이드라인에 따라 시행된 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 연구 결과를 제출해 인정받은 것에 의미가 있다"면서 "식약처 가이드라인에 따라 별도의 연구계획서를 제출하여 승인을 받아 시행한 조인트스템의 장기추적관찰 연구 결과를 인정받아 BTD 획득이 가능했다. 이는 우리나라 규제과학이 글로벌 스탠다드에 부합한다는 의미”라고 설명했다.