GLP-1 계열 신약개발 전문기업 디앤디파마텍(대표이사 이슬기)이 지난 1월 30일 (미국시간) 대사이상 관련 지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 2상 환자 모집을 성공적으로 완료했다고 밝혔다.

진행 중인 DD01 임상 2상 시험은 대사이상관련 지방간염(MASLD/MASH)을 동반한 BMI≥25kg/m2의 과체중 및 비만 환자 67명 이상을 대상으로 미국 내 약 12개 임상시험 실시기관에서 동시에 진행 중이다. 회사는 최대 48주간 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 및 평행 비교 방식을 통해 DD01 효능과 안전성을 평가하고 있다.

DD01은 디앤디파마텍이 자체 개발한 장기 지속형 GLP-1/글루카곤(glucagon) 이중 수용체 작용제로, 회사는 우수한 지방간 감소 효과에 기반해 2024년 3월 미국 FDA로부터 패스트트랙 (Fast Track) 약물로 지정 받아 향후 보다 신속한 임상개발 및 상용화가 가능할 것으로 기대하고 있다.

회사 측에 따르면 임상 2상 연구 1차 평가지표는 MRI-PDFF 측정 방법을 통한 투약 전 대비 12주 차 지방간이 30% 이상 감소한 환자 비율로, 빠르면 올해 6월 중 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상된다. 해당 평가지표는 이미 지난 2023년 완료된 임상 1상에서 4주 간의 짧은 투약 만으로도 고용량군에서 최대 88%의 통계적으로 유의한 결과를 달성해, 이번 임상시험에서  추가투약(12주)을 통한 DD01의 빠른 지방간 감소 효과를 다시 한번 입증하는 계기가 될 것으로 보고 있다.

특히 동 평가지표에서 이미 MASH 치료제로 세계 최초로 허가 받은 마드리갈 (Madrigal)의 레즈디프라 (Rezdiffra, 36주 / 68%)와 더불어 비만치료제로서 전 세계적으로 각광받고 있는 노보 노디스크 (Novo Nordisk)의 세마글루타이드 (Semaglutide, 72주 / 74%) 및 일라이 릴리 (Eli Lilly)의 터제파타이드 (Tirzepatide, 52주 / 81%) 장기 투여 결과에 비해서도 더욱 월등한 효과를 확인한 만큼, 향후 해당 후보물질이 지닌 best-in-class로써의 잠재력을 재확인할 수 있을 것으로 기대된다고 회사 측은 밝혔다. 

회사는 이 밖에 추가적으로 48주간 임상을 지속해 조직 생검을 통한 MASH 해소 및 섬유증 개선 등 FDA로부터 요구되는 MASH 치료제 허가 요건의 확인과 더불어 지방간, 당화혈색소, 체중 감소과 같은 평가지표를 함께 확인할 계획이며, 이르면 2026년 상반기 이같은 결과를 확인 가능할 것으로 예상하고 있다.

디앤디파마텍 이슬기 대표는 “MASH 치료와 관련해 여전히 상존하는 미충족 수요를 반영하듯, DD01 임상 2상 환자 모집이 예상보다도 더욱 빠르게 완료됐다”며  “최근 발표되는 다양한 임상에서, GLP-1과 함께 간에 직접 작용하는 글루카곤 수용체를 동시에 타깃하는 GLP-1/GCG 이중 작용제가 다시금 주목받는 추세가 DD01의 성공적 환자 모집을 앞당기는데 주효했을 것으로 추정하고 있다”고 말했다. 

또 “DD01은 이미 임상 1상에서 단 4주 간 투여로 MASH치료제 허가요건과 밀접하게 연관된 것으로 알려진 지방간 수치를 50% 이상 감소시키는 효능을 보여준 만큼, 이와 같은 추세가 임상 2상을 통해 재현되는 경우 글로벌 기술이전도  빠르게 추진할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.