삼성서울병원 신경과 최병옥 교수팀이 유전성 신경 질환 CMT1E 환자를 대상으로 진행한 이엔셀 신약 ‘EN001’ 첨단 재생의료 임상 연구에서 기대 이상  성과를 발표하며 치료제 개발 새로운 희망을 제시했다.

이번 연구는 첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행 이후 여섯 번째 고위험 임상 연구로 승인 받은 것으로, 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포(EN001) 안전성과 치료 가능성을 평가하기 위해 진행됐다. 연구 대상이 된 CMT1E는 심각한 보행 장애, 근위축, 감각 저하와 같은 증상이 나타나는 희귀난치성 유전 질환으로, 현재까지 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.

임상 연구에서는 CMTNSv2 점수가 2점 이상인 환자를 대상으로 EN001을 정맥주사로 단회 투여하고, 0주부터 16주까지 경과를 관찰했다. 특히 이번 연구에서 사용된 EN001은 GMP 기준에 맞춰 생산된 세포치료제로, 안전성을 최우선으로 확보했다. 

연구팀에 따르면 모든 연구 대상자들이 임상 연구 기간 동안 사소한 부작용도 없었으며, 일부 환자는 임상 증상이 크게 호전되는 결과를 보였다. 근육 위축과 보행 장애 등 기존 치료제 부재로 고통받던 환자들에게 EN001이 유사한 개선 효과를 보여준 것으로, 근육 위축과 보행 장애가 덜 심각한 환자일수록 더 뚜렷한 회복 양상을 보였다고 연구팀은 설명했다. 

최 교수팀은 이번 첨단 재생의료 임상 연구를 통해 이엔셀 차세대 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 EN001 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인함으로써 CMT1E 환자들에게 혁신적 치료 기회를 제공하고, 첨단재생의료 분야에서도  성공 사례가 될 것으로 기대하고 있다. 연구팀은  EN001이 가진 치료 가능성을 바탕으로 향후 CMT1E뿐만 아니라 샤르코마리투스병 다른 아형에 대해서도 연구도 확장해 나갈 계획이다.

최병옥 교수는 “줄기세포 치료제를 통한 사회 전반 삶의 질 향상 및 국민 보건복지 증진이 기대된다”며 "EN001이 유전성 신경 질환의 치료에 혁신적인 역할을 할 것"이라고 밝혔다.

EN001은 이엔셀 독자적 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제로, 첨단 바이오의약품 세포치료제 허가를 받기 위해  샤르코마리투스 환자를 대상으로 임상시험을 진행중이다. 또 단회 투여에서도 안정성과 탐색적 치료효과를 확인하고 현재 반복투여 임상시험을 진행중이다.

샤르코마리투스 1A 환자를 대상으로 진행 중인 반복투여 임상은 저용량군 투여가 완료됐으며, 모든 환자에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았고, 주입 관련 반응 및 이상 사례도 발생하지 않았고 탐색적 치료 효과에서도 EN001 투여 전 대비 8주 후 환자의 증상이 개선됐다고 연구팀은 밝혔다. 

이엔셀 관계자는 “ 임상 연구들을 통해  EN001이 CMT1E와 같은 희귀난치성 질환 치료에 대한 새로운 가능성을 제시함으로써 첨단재생의료와 바이오산업 발전에 기여할 것으로 기대된다”며 “ 이엔셀은 CMT1A 등 다른 CMT 아형을 포함한 다양한 연구로 치료제 개발을 이어가며, 향후 난치성 유전질환 치료의 중요한 발판을 마련할 것”이라고 전했다. 

한편, 최병옥 교수가 첨단 재생의료 임상 연구를 완료하며 기고한 글은 보건복지부 첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 심의위원회 사무국이 발간하는 ‘제11호 첨단재생의료 임상연구소식’에서 확인할 수 있다.