GC녹십자, 美 산필리포 커뮤니티 콘퍼런스서 혁신 신약 임상 소개
산필리포증후군 A형 치료제 GC1130A' 개발 현황 공유
입력 2024.10.31 09:41
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GC녹십자(대표 허은철)는 지난 29~30산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024(ADVANCE 2024, Sanfilippo Community Conference)’에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A (MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’ 비임상연구 결과와 현재 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다고 31일 밝혔다.

‘어드밴스 2024’는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회(Cure Sanfilippo Foundation)가 주최하는 국제 행사로온라인으로 열렸다

환자와 가족임상의제약사들이 산필리포 질환 관련 다양한 토픽을 발표하며 직접적으로 임상시험에 참여할 수 있는 방법도 문의하는 등 다양한 정보를 공유한다. GC1130A는 최근 미국에서 임상 1 IND승인을 받고 진행 중으로 임상의와 환자들에게 높은 관심을 받았다는 게 회사 설명이다.

산필리포증후군(A)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A치료제에 적용하여 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약으로치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인헌터라제에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다회사는 현재 진행 중인 글로벌 1상 임상시험을 통해 GC1130A의 안전성내약성 및 유효성을 확인할 예정이다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다고 말했다.

전체댓글 1
  • TEN 2024.11.01 15:13 신고하기
    시너지이노베이션(048870)-'꿈의물질'비만치료제 GLP-1을 뛰어넘었다!요요 부작용없으며 과식하면서 3주처방 최대42%감량 경구용 혁신비만치료제 임상2a상 투약기간12주 임상결과 2025년!!!글로벌제약사 기술이전 및 공동개발협의중!암보다 두려운 치매"기억력 돌아왔다"치매원인 최초증명 임상2a상 승인!1개기전으로 블록버스터2개!
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