국산 블록버스터 유전자치료제 개발을 위해 산·학·연·병이 힘을 합친다. 유전자치료제의 효과와 안전성을 결정짓는'AAV(아데노부속바이러스) 유전자 전달체(vector)' 기술 국산화에 청신호가 켜졌다.

마크헬츠가 7일 서울 서초구 가톨릭대학교 서울성모병원에서 '개량형 바이러스성 전달체 개발 과제' 선정 사업단 기념식을 개최했다. 기념식에는 마크헬츠 이승민 대표를 포함해 함께 과제를 수행할 한국과학기술연구원(KIST) 이승은 박사와 서울성모병원 순환기내과 장기육 교수가 참석했다.

또 마크헬츠의 연구개발 파트너인 서울성모병원의 ‘바이오코어 퍼실리티(Bio Core Facility) 센터' 조영석 센터장(서울성모병원 소화기내과 교수)과 관계자들도 자리에 함께했다. 마크헬츠는 지난 2022년 11월 과학기술정보통신부와 한국연구재단이 지원하는 바이오코어 퍼실리티 구축사업의 바이오벤처 기업으로 선정돼 센터로부터 다양한 지원과 공동연구 협력을 이어오고 있다.

'개량형 바이러스성 전달체 개발 과제'는 보건복지부가 주관하고 한국보건산업진흥원이 수행하는 '2024년도 유전자전달체 국내개발 가속화 사업' 중 하나다. 2027년까지 354억원 규모가 투자되는 대규모 사업이다. 마크헬츠, 한국과학기술연구원, 서울성모병원 순환기내과로 구성된 사업단은 엄격한 심사에서 우수한 기술성을 인정받아 최종 5개 기업에 선발되는 영광을 안았다. 이를 통해 사업단은 향후 4년간 약 45억원의 지원을 받을 예정이다.

졸겐스마는 2023년 연매출 12억1400만 달러(약 1조6696억원)에 달하는 대표적인 AAV 전달체 기반 유전자치료제다. 2022년에도 약 22억 달러(약 3조256억원) 매출을 올리며 글로벌 블록버스터 자리를 차지하고 있다. 이에 따라 AAV 전달체 기반 유전자치료제는 차세대 바이오의약품으로 평가받으며 전 세계에서 연구개발이 한창이다. 미국 시장조사기관 그랜드뷰리서치(Grand View Research)에 따르면 2026년 AAV 전달체가 속하는 바이러스 벡터 시장만 52억 달러(약 7조1515억원) 규모로 전망된다.

사업단의 최종 목표는 ‘허혈성 혈관질환 치료를 위한 내피(Endothelial) 특이적 AAV 유전자 전달체 개발과 그의 시제품 생산’이다.

마크헬츠 이승민 대표는 “이번 과제는 아직 AAV 전달체 개발 기술과 시제품 생산 기술이 부족한 국내 유전자치료제 부문에서 글로벌 수준의 특허를 확보할 수 있는 발판이 될 것”이라며 “특히 바이럴 벡터의 생산능력을 대외적으로 입증할 좋은 기회”라고 밝혔다. 이 대표는 향후 다양한 기관과 협업 및 컨설팅을 통해 CGT CDMO 서비스를 구축해 국내 세포·유전자치료제가 세계로 진출하는 데 기여할 계획이다.

이 대표는 독일 LMU 뮌헨대학교 의과대학 심장내과에서 박사 과정을 밟으며 심혈관 표적 AAV 전달체를 개발한 경험이 있다. 이번 과제에서 해당 원천기술을 활용해 신규 개량형 내피 특이적 AAV 전달체를 개발하는 것을 목표로 세웠다. 여기에 시제품 생산 및 공정개발까지 추진할 계획이다.

한국과학기술연구원 이승은 박사는 마크헬츠가 개발한 개량형 AAV 전달체의 R&D 생산을 위한 공정개발을 주도한다. 특히 생산된 제품의 안정성, 생산성 등을 평가해 우수한 품질을 갖춘 AAV 전달체가 생산될 수 있도록 하는 것이 목표다.

이 박사는 “바이러스 전달체 기반 유전자치료제는 난치병 환자에게 마지막 희망이 될 치료제가 될 것이라는 확신으로, 다년간 연구에 매진해왔다”면서 “이번 과제는 그동안의 연구를 현실화시킬 가능성이 높아 매우 기대되며, 혁신 유전자치료제 탄생에 한 발짝 다가가는 계기가 될 것”이라고 말했다.

서울성모병원 장기육 교수는 R&D 및 시제품으로 생산된 개량형 AAV 전달체의 안전성과 유효성 평가를 위해 전임상 및 동물실험 등, 초기 단계 R&D 부문을 담당한다.

장 교수는 “여전히 치료가 어려운 심혈관 질환과 중추신경계 질환으로 고통받는 환자들에게 마크헬츠의 기술은 희망”이라면서 “연구 단계에서 발전해 실제 임상적 적응증을 가진 치료제와 치료법을 개발하는 것이 생각보다 쉽지 않다. 이번 과제를 통해 실제 성과가 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

바이오코어 퍼실리티 센터 조영석 센터장은 “바이오코어 퍼실리티 센터는 환자에게 더 우수한 치료제를 제공하기 위해 맞춤형 세포 및 유전자 치료제 개발에 집중하고 있다”면서 “마크헬츠가 수주에 성공한 과제는 그동안 더뎠던 국내 유전자치료제 개발을 가속하고, 환자에게 우수한 치료제 제공과 함께 센터 성장에도 힘을 불어넣어 줄 것”이라고 밝혔다.

한편 마크헬츠는 뇌혈관 내피세포에 특이적으로 결합해 치료 유전자를 내피세포에만 발현시키는 프로모터를 이용한 AAV 유전자 전달체에 대한 국내 특허 등록을 마쳤다. 미국·독일 등의 출원을 위해 PCT 출원도 진행하고 있다.