희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 개발에 속도를 높인다.

30일 노벨파마는 GC녹십자와 공동개발 중인 MPS IIIA 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 밝혔다.

회사는 이번 IND 신청을 시작으로 연내 NP3011에 대한 다국가 임상시험에 돌입할 계획이다. 지난 23일 회사는 미국 FDA에 임상 1상 IND와 패스트트랙 지정을 신청했다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로  체내 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환이다. 노벨파마는 GC녹십자와  뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식의 MPS IIIA 치료제를 개발 중이다.

해당 치료제는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로,  지난해  FDA로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품으로 각각  지정(ODD)을 받았다. 이어 올해 1월 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

회사 관계자는 "주력하고 있는 MPS IIIA 치료제 개발을 본격화하기 위해 미국에 이어 국내에도 임상 1상 IND 신청을 진행하게 됐다"며 "연내 다국가 임상 돌입과 함께 가시적인 성과를 창출하겠다"고 말했다.