현재 R&D가 진행중인 바이오의약품 중 2028년 가장 높은 잠재력을 가질 것으로 예상되는 TOP 10 리스트가 공개됐다.  

글로벌 제약·바이오 시장분석 기관인 ‘Fierce Biotech’는 6일 전 세계에서 가치가 가장 높을 것으로 예상되는 바이오의약품 R&D 프로젝트 TOP 10을 발표했다. 바이오의약품 R&D 프로젝트 TOP 10은  글로벌 의약품 시장 조사기관인 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma) 연례 보고서를 바탕으로 선정했다. 

현재 진행 중인  R&D 프로젝트 TOP 10 중 가장 높은 가치의 잠재력을 갖고 있는 파이프라인에는 머크(Merck & Co.)의 ‘소타터셉트(Sotatercept)’가 뽑혔다. 이어 다이이찌 산쿄와 아스트라 제네카에서 함께 개발중인 ‘다토포타맙 데룩스테칸(Datopotamab deruxtecan)’, 노보 노디스크의 ‘카그리세마(CagriSema)’, 일라이 릴리의 ‘도나네맙(Donanemab)’, 카루나 테라퓨틱스의 ‘카XT(KarXT)’ 순이었다.

이밸류에이트는  상위 10개 회사들의 R&D 투자비용만 2028년까지 3020억 달러(한화 약 402조 5500억원)에 달할 것으로 추산했다. 또 R&D TOP 10의 현재 가치 총합은 791억 달러(약 105조 5000억원)로 평가했으며, 2028년까지 글로벌 예상 매출 합계는 약 194억 달러(약 25조 9000억원)로 예상했다.   

흥미로운 점은 2028년까지 글로벌 3460억 달러 규모의 시장이 예상되는 암 치료제에 대한 R&D는 TOP 10에 단 두개만 있다는 것이다. 그 이유를 이밸류에이트 분석가들은 "암 치료가 보다 정밀해지면서 특정 돌연변이를 타깃으로 하는 만큼, 당분간 제2의 키트루다는 탄생하지 않을 것으로 예상된다”고 분석했다.

◇머크(MSD) ‘Sotatercept’
R&D 1위에 선정된 머크의 소타터셉트는 폐동맥 고혈압 후보물질이다.

소타터셉트는 현재 임상 3단계를 진행 중이지만 현재 순가치만 116억 달러( 약 15조 5000억원)에 달한다. 2028년 글로벌 매출은 26억 달러가 예상된다.

이미 키트루다를 보유하고 있는 머크는 다음을 위한 준비를 끝마친 상황이다. 회사는 2021년 115억 달러 규모의 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 인수하고 폐동맥 고혈압 치료제 개발에 나섰다.

소타터셉트는 지난 3월 STARL 연구 결과 발표를 통해 위약 대비 24주 후 환자의 6분 보행 거리를 40m 이상 향상시켰다고 밝혔다. 이와 더불어 사망 위험을 84%나 감소시켰다.

소타터셉트는 FDA의 혁신신약지정제도에 선정돼 개발 중에 있으며, 올해 2분기 승인 신청서를 제출했다. 회사는 2024년 초 출시를 목표로하고 있다.

머크의 최고 의료 책임자인 엘리아브 바 박사(Eliav Barr, M.D.)는 소타터셉트의 잠재력을 ‘키트루다와 유사’하다고 평가했다.

◇다이이찌산쿄 & AZ ‘Datopotamab deruxtecan’
2위에 오른 다이이찌산쿄와 AZ의 폐암치료 후보물질 다토포타맙 데룩스테칸(이하, Dato-DXD)은 엔허투를 잇는 차세대 치료제가 될 것이라는 평가를 받고 있다.

현재 임상 3단계를 진행 중인 Dato-DXD의  현재 순가치는 115억 달러로 평가받았다. 2028년 예상 글로벌 매출은 26억 달러다.

다만 모든 것이 순조로운 것은 아니다. 지난 7월 발표된 3상 연구 첫번째 데이터 결과는 결코 만족스럽지 않았다.

결과에 따르면, Dato-DXD는 표준 화학 요법 도세탁셀 대비 기존 한 가지 다른 치료를 받은 적 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 무진행 생존기간을 크게 향상시켰다. 하지만 코호트 간의 차이는 사전에 지정한 임계갑에는 미치지 못했다.

또한 시험 도중 참여자가 사망하는  5등급 사건이 발생했다. 이때 AZ의 주가는 5.8% 하락했다.

◇노보 노디스크 ‘CagriSema’
3위를 차지한 노보 노디스크의  차세대 비만 치료제 카그리세마는  임상 3상이 진행 중이다.  현재 순가치는 103억 달러로 평가받았으며, 2028년 예상 글로벌 매출은 19억 달러다.

노보 노디스크는이미 삭센다와 위고비로 글로벌 비만 치료제 시장을 장악하고 있는 회사다.  회사는 오리지널 GLP-1 유사체 세마글루타이드(위고비)와 아밀린 유사체 카그릴린타이드(Cargrilintide)와 결합해 주 1회 투여 비만 치료제인 카그리세마를 준비 중이다.

회사는 지난해 8월, 2상 시험을 통해 세마글루타이드 단독투여 환자의 5.1%, 카그릴린타이드 단독투여 환자 8.1% 대비 복합으로 투여했던 환자에서 최대 15.6%의 체중감량 효과를 보였다고 발표했다.

카그리세마는 지난해 4분기 임상 3상 연구 ‘REFINE’에 돌입했으며, 빠르면 2024년 첫 결과가 공개될 것으로 예상된다.

◇일라이 릴리 ‘Donanemab’
4위에 선정된 일라이 릴리의 알츠하이머 치료 후보물질 도나네맙은 현재 임상 3상을 마무리했다.  FDA의 품목허가 결정을 기다리고 있는 도나네맙의 순가치는 88억 달러로 평가받았으며, 2028년 예상 글로벌 매출은 21억 달러다.

릴리에서 발표한 임상 3상 시험 데이터에 따르면, 1736명을 대상으로 76주간 진행한 실험 결과, 도나네맙 투여군에서 인지기능 저하가 최대 35% 늦어졌으며, 경증의 경우 최대 60%까지 늦춰졌다. 다만 뇌가 붓거나 작은 뇌출혈을 나타낼 수 있는 ARIA 역시 더 높은 것으로 나타나면서 한 때 안전성 논란을 일으킨 바 있다.

릴리가 도나네맙의 출시 일정을 밝히진 않았다. 하지만  올해 안으로 FDA의 품목허가 승인이 이뤄질 것으로 예상되는 만큼, 조만간 시장에 출시될 것으로  업계는 보고 있다.

◇카루나 테라퓨틱스 ‘KarXT’
5위에 이름을 올린 카루나 테라퓨틱스의 정신분열증 치료 후보물질 KarXT의  현재 순가치는 84억 달러로 평가받았다. 2028년 예상 글로벌 매출은 28억 달러다. KarXT는 임상 3단계를 마무리했으며 올해 3분기 FDA에 승인 신청서를 제출할 것으로 예상된다. 예상 출시일은 2024년 하반기다.

카루나 테라퓨틱스는 EMERGENT-2 임상 3상 연구 결과 1차 지표인 5주 차 양성 및 음성 증후군 척도(Positive and Negative Syndrome Scale, PANSS) 총 점수를 위약군 대비 8.4점가량 유의미하게 감소시켰다고 지난 3월 발표했다.

내약성에서도 양호한 결과를 보였으며, 부작용 프로파일 역시 이전 임상시험과 일치하게 나타났다. 치료 후 이상반응 발생률은 KarXT 투여군에서 70%, 위약군에서 50%로 더 높게 나타났지만, 이상반응과 관련된 중단율은 KarXT 6%, 위약군 5%로 비슷했다. 주로 발생한 이상반응으로는 구역, 소화불량, 구토, 변비, 두통, 고혈압, 설사, 불면증 등이었다.

한편, △6위 모더나의 거대세포바이러스 백신 ‘mRNA-1647’ △7위 노바티스의 자가면역 질환 치료 후보물질 ‘입타코판(Iptacopan)’ △8위 마드리갈의 비알코올성 지방간염 치료 후보물질 ‘레스메티롬(Resmetirom)’ △9위 사이토키네틱스의 심근병증 치료 후보물질 ‘아피캄텐(Aficamten)’ △10위 로슈의 면역항암제 ‘티라골루맙(Tiragolumab)’ 등이 6위부터 10위까지 선정됐다.