항암제로 유명한 로슈가 항암제를 넘어 새로운 영역 확보에 나섰다. 로슈는 지난 3년간 희귀질환 치료제 ‘에브리스디’와 ‘엔스프링’을 연달아 국내 허가를 받았다. 최근에는 안과질환 최초 이중특이항체 치료제 ‘바비스모’의 국내 허가를 획득하며 희귀, 만성질환까지 그 영역을 확대해 나가고 있다.
 
로슈 관계자는 “로슈는 특히 신경과학, 희귀질환 및 안과질환을 제약사업의 집중 분야로 두고, 해당 분야의 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 여러 파이프라인에 대한 임상을 진행 중”이라고 말했다.
 
최근 로슈가 발표한 내용을 살펴보면, 5가지 성장 동력 중 4개가 희귀 및 만성질환 치료제에 해당한다.
 
로슈의 에브리스디(리스디플람)은 지난 2020년 식품의약품안전처로부터 국내 사용 허가를 받았다. 에브리스디는 최초이자 유일한 경구용 척수근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제로, 1일 1회 복용하면 된다.
 
척추측만증 등으로 인해 척추 변형이 생긴 환자들은 기존 치료 방식인 척수강 주사로는 치료가 어려웠다. 하지만 에브리스디는 ‘경구용’이라는 점에서 새로운 치로 옵션으로 큰 주목을 받았다.
 
특히 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다는 장점과 척수강 주사로 인한 고통을 덜고 입원비, 진료비, 교통비 등 사회경제적 부담도 덜 수 있는 치료제로 각광받고 있다.
 
엔스프링(사트랄리주맙)은 지난 2021년 시신경척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료에 대한 적응증 승인 받은 희귀질환 치료제다. 엔스프링은 시신경척수염 범주질환 관련 염증 반응의 핵심인 인터루킨-6 수용체를 표적으로 해 인터루킨-6 매개 신호전달을 억제하는 혁신적인 신약으로 평가받고 있다.
 
특히 미국 FDA 승인을 받은 시신경척수염 범주질환 치료제 중 유일한 피하주사제다. 4주간 1회 유지요법을 통해 환자 및 보호자가 가정에서 편하게 투여할 수 있다.
 
다만, 현재 두 치료제는 모두 급여 과정 중에 있다.
 
로슈 관계자는 “두 제품 모두 허가 이후 급여 과정 중에 있다”며 “현재 새로운 치료 옵션을 필요로하는 환자들의 접근성 향상을 위한 급여화를 앞두고 있다”고 설명했다.
 
아울러 로슈는 질병의 예측과 진단, 치료와 모니터링 등 환자 치료 과정 전반에 걸쳐 치료 성과를 높일 수 있는 통합적인 솔루션을 개발하고 있는 데도 힘쓰고 있다.
 
로슈 관계자는 “2021년도 중소기업벤처부가 주최하는 ‘대-스타 해결사 플랫폼’에 참여해 척수성 근위축증을 앓는 환자들을 위한 혁신 아이디어와 기술 공모에 참여했다”고 말했다.
 
대-스타 해결사 플랫폼은 ‘대기업의 관제에 스타트업이 해결사로 나선다’는 취지를 가지고 시작된 중소벤처기업부의 개방형 혁신 환경 조성 사업이다. 본 사업을 통해 대기업은 스타트업의 아이디어나 기술을 활용하고, 스타트업은 대기업과의 협업을 통해 다양한 지원과 성장할 수 있는 발판을 마련한다.
 
로슈 관계자는 “로슈는 해당 프로젝트를 통해 선정된 엑소시스템즈라는 스타트업 기업과 파트너십을 체결하고 디지털 기반의 재활 치료 및 운동성 평가 모니터링 솔루션에 대해 함께 고민하고 있다”며 “척수성근위축증 환우회를 비롯해 의료기관 및 보건의료 관련 정부기관 등 다양한 외부 이해관계자들이 솔루션 개발을 위해 함께하고 있다”고 말했다.
 
이어 “창업진흥원은 최근 본 프로젝트를 ‘우수 ESG 캠페인 사례’로 지정하고 지난 1월부터 프로젝트의 의의와 성과를 알리는 영상을 제작해 공익 홍보 캠페인을 진행하고 있다”며 “의료진, 정부, 기업, 디지털 스타트업 등 다양한 이해관계자들이 참여해 더 나은 디지털 의료 생태계를 구축하고자 한다”고 부연했다.
 
이와 더불어 로슈는 올해 안과 시장에도 도전한다. 로슈의 안과질환 치료제 ‘바비스모(파리시맙)’이 지난 1월 식약처로부터 연령관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 동시 승인을 받은 것.
 
바비스모는 안과질환 최초의 이중특이항체(Bispecific Antibody) 치료제로 기존 안구 내 주사제와 달리 질병 발병의 원인인 혈관내피세포 성인인자-A와 안지오포이에틴2(Ang-2)를 동시에 억제해 보다 포괄적으로 질병의 원인을 차단한다.
 
로슈는 3000명 이상의 습성 연령관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 환자를 대상으로 4건의 대규모 글로벌 임상연구를 진행했다. 임상연구는 바비스모의 새로운 기전을 바탕으로 진행됐다. 연구 결과, 치료 2년 차에 약 60%의 환자에게 최대 4개월마다 1회 투여(연간 3회 투여)로 시력 유지·개선 효과 및 안전성을 확보했다.
 
이에 따라 새로운 작용기전과 함께, 넓은 투여 간격을 기반으로 환자 편의성을 개선하고 치료 부담을 덜어 줄 새로운 옵션으로 기대 받고 있다.