“조인트스템 임상 2b상 대상자 11명을 5년간 추적조사한 결과, 약물과 관련된 중대한 이상반응은 단 한 건도 발생하지 않아 안전성이 확인됐다. 또한 주사 후 3년까지 연골 상태가 유의하게 개선되는 것이 입증됐다. 조인트스템은 무릎 골관절염 환자의 치료제로서 충분한 가능성이 제시됐다.”
 

▲김강일 강동경희대병원 교수가 ACCO 2022에서 발표하고 있다.(사진=권혁진 기자)

김강일 강동경희대병원 교수는 대한연골및골관절염학회(공동위원장 하철원 최제용)가 지난 27일부터 28일까지 세종대학교에서 진행한 ACCO 2022에서 조인트스템의 임상 2b상 5년 추적조사 결과에 대해 이같이 평가했다. 

조인트스템은 자가지방유래중간엽줄기세포 기반 중증 무릎 퇴행성관절염 줄기세포치료제로, 현재 네이처셀 관계사인 알바이오가 식품의약품안전처 품목허가를 진행해 2차 보완까지 완료한 상태다. 빠르면 올해 최종 품목허가될 예정이다. 특히 조인트스템이 주목받는 이유는 근본적인 치료 효과와 기존 세포치료제들과 달리 수술과 입원이 필요 없어, 환자 편의성을 대폭 개선할 수 있기 때문이다.

조인트스템과 같은 첨단바이오의약품(줄기세포치료제)은 기존 케미컬 의약품과 달리 장기간 신체에 영향을 미칠 수 있어, 식약처에서는 임상시험 참여자를 대상으로 장기간 추적조사를 필수로 요구하고 있다. 조인트스템은 이 요구사항이 완료된 것이다. 특히 해당 추적조사에서 우수한 안전성과 유효성이 확인됨에 따라 최종 품목허가와 미국에서 진행 중인 임상 2b/3상의 성공 가능성이 긍정적으로 제시됐다.
 

▲김강일 강동경희대병원 교수.(사진=권혁진 기자.)

김 교수는 “조인트스템 투여 환자 11명에게서 최장 3년까지 관절질환측정지수(WOMAC)와 통증에 대한 시각아날로그척도(VAS)가 상당히 개선되는 것이 확인됐다”고 밝혔다. 이어 “연골에 대한 MRI 평가지수(WORMS)는 주사 후 2년에서 3년 사이에 상당한 개선이 확인됐고, 연골 결손의 평균 면적은 최대 3년간 감소하는 것으로 나타났다”고 말했다.

또한 김 교수는 “5년 추적조사 연구를 통해 조인트스템의 항염 및 연골 재생 효과가 입증됐다”며 “특히 2b상 참여 환자 중 단 한 명도 퇴행성관절염 치료를 위한 수술을 받지 않은 점은 주목할 만하다”고 전했다.

그는 “5년간 11명에게서 투여 후 이상반응(TEAE)은 총 47건 발생했으나, 요통과 같은 중대하지 않은 Grade 1(24건), Grade 2(20건)가 대부분”이라며 “중대한 이상반응(SAE) 1건은 조인트스템과 관련 없는 척추 수술이며, 특히 악성 종양과 사망 사례는 발생하지 않았다”고 강조했다.
 

조인트스템 임상 2b상 5년 추적조사 논문 따르면, 평균 연골 결손 면적(Mean Cartilage Defect Area)은 베이스라인 평균 282.6mm²에서 ▲6개월 274.8mm² ▲2년 250.2mm² ▲3년 245.3mm² ▲4년 252.8mm² ▲5년 251.1mm²로 3년까지 연골의 결손 면적이 감소하는 것으로 나타났다. 또한 3년 이후에도 베이스라인 대비 결손 면적 개선은 유지되는 것이 확인됐다. 

전체 MRI 평가지수(WORMS)는 베이스라인 평균 73.4점에서 ▲6개월 70.5점 ▲2년 65.5점 ▲3년 66.5점 ▲4년 73.0점 ▲5년 75.2점으로 집계됐다. 2년차에는 7.9점, 3년차에는 6.9점 감소한 것으로 나타났다.

한편 알바이오는 지난해 8월 23일 식약처에 조인트스템 품목허가를 신청했으며, 현재 미국에서 임상 2b/3a상을 진행 중이다.