저인산혈증 치료제 ‘스트렌식’(Strensiq: 아스포타제 α)가 마침내 FDA의 허가관문을 통과했다.

FDA는 ‘스트렌식’을 주산기, 유아성 및 유년성 저인산혈증 치료제로 발매할 수 있도록 23일 승인했다.

‘스트렌식’의 발매를 승인받은 곳은 미국 코네티컷州 체셔에 소재한 제약기업으로 초고가 약가논란의 중심에 위치해 있는 혈색소뇨증 및 요독증후군 치료제 ‘솔리리스’(Soliris: 에쿨리주맙)을 발매하고 있는 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)이다.

특히 주산기, 유아성 및 유년성 저인산혈증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과한 것은 ‘스트렌식’이 처음이다. ‘스트렌식’은 이에 앞서 지난 7월 및 9월 각각 일본과 EU에서 허가를 취득한 바 있다.

저인산혈증은 드물게 발생하는 진행성 대사계 질환의 일종으로 중증 장애와 치명적인 합병증을 빈도높게 수반하는 것이 통례이다.

골 미네랄 성분의 부족으로 인해 구루병과 골 약화, 골격이상 등이 나타날 수 있다. 아울러 심한 근육약화로 인해 이동성 상실, 발작, 통증, 호흡기 부전, 조기사망 등이 발생할 위험성도 높은 것으로 알려져 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 약물평가 제 3국의 에이미 G. 이건 부국장은 “저인산혈증 환자들이 처음으로 FDA의 허가를 취득한 약물로부터 수혜받을 수 있게 됐다”며 “이번에 ‘스트렌식’이 허가를 취득한 것은 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy) 지정제도가 새롭고 절실히 필요로 하는 약물이 어떻게 희귀질환 환자들에게 제공될 수 있는지를 이해할 수 있도록 하는 하나의 사례라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

실제로 ‘획기적 치료제’ 지정을 거쳐 주산기, 유아형 및 유년성 저인산혈증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물은 ‘스트렌식’이 처음이자 최초이다. ‘스트렌식’은 또한 ‘희귀질환 치료제’와 ‘신속심사’, ‘희귀 소아질환 우선검토 바우처’ 제도 등의 대상으로도 지정되어 심사과정에서 메리트를 누렸다.

한 예로 ‘희귀질환 치료제’로 지정되면 임상시험 세액공제, 유저피 적용 제외, 독점발매권 등의 인센티브를 보장받게 된다.

‘스트렌식’은 주 3회 또는 6회 주사제를 통해 투여하는 약물이다. 정상적인 뼈에서 필수적인 미네랄 성분들이 생성되는 데 관여하는 조직 비 특이성 알칼리성 포스파타제 효소를 대체하면서 작용한다.

‘스트렌식’의 효능 및 안전성은 주산기, 유아형 및 유년성 저인산혈증 환자 99명을 대상으로 최대 6.5년 동안 진행된 4건의 임상시험을 통해 확립됐다.

이들 시험에서 ‘스트렌식’을 투여받았던 환자들은 총 생존기간과 인공호흡기를 필요로 하지 않는 무진행 생존기간이 연장된 것으로 파악됐다. ‘스트렌식’을 투여받았던 소아들의 경우 97%가 1세에 도달한 시점에서 생존해 대조群의 42%를 크게 상회했을 정도.

1세 시점에서 인공호흡기를 필요로 하지 않은 환자들의 비율도 ‘스트렌식’ 투여群은 85%로 나타나 대조群의 50%와는 확연한 격차를 드러냈다.

이와 함께 ‘스트렌식’을 투여받은 유년성 저인산혈증 환자들은 성장과 뼈의 발육이 대조群에 비해 우위를 보여 저체중 또는 단신 개선과 정상적인 체중 및 신장(身長) 유지 측면에서 괄목할 만한 향상이 눈에 띄었다.

반면 대조群은 20% 정도에서 성장지연, 정상적이었던 체중 또는 신장이 정상적인 수준 이하로 이동하는 등의 양상이 관찰됐다.

이밖에도 ‘스트렌식’ 투여群은 구루병이나 다른 저인산혈증 관련 골격이상 등을 평가하기 위해 진행한 X-선 진단에서 골 광화가 개선된 것으로 분석됐다.

‘스트렌식’을 투여받았던 그룹에서 빈도높게 수반된 부작용들로는 주사부위 반응, 과민반응, 지방이상증, 안구 및 신장의 이소성(異所性) 석회화 등이 나타났다.