샤이어社의 고가(高價) 제품인 유전성 혈관부종 예방제 ‘신라이즈’(Cinryze: C1 에스테라제 저해제)의 적응증 추가 심사 건이 가속페달을 밟을 수 있을 전망이다.

FDA가 신장 이식수술을 받은 후 항체 매개성 거부반응(AMR)이 수반된 환자들에게 정맥 내 투여하는 약물로 ‘신라이즈’를 사용할 수 있도록 적응증 추가를 심사하는 건을 지난 13일 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 대상으로 지정했기 때문.

특히 ‘신라이즈’는 이달 말까지 적응증 추가를 위해 진행할 임상시험 충원을 미국과 유럽, 캐나다에서 현재 진행 중이다.

좀 더 구체적인 적응증은 급성 항체 매개성 거부반응이 나타난 신장 이식수술 환자들에게서 장기(臟器) 제공자 특이항체(DSA) 감소요법에 병행하는 보조요법제 용도이다. 장기 제공자 특이항체 감소요법으로는 혈장교환술, 혈관교환요법, 면역흡착술 및 감마글로불린 정맥주사 등이 있다.

‘패스트 트랙’은 중증 또는 치명적인 증상들을 겨냥한 가운데 아직까지 충족되지 못한 의료상의 니즈가 클 것으로 기대되는 허가신청 건의 심사절차를 신속하게 진행하기 위해 FDA가 도입한 제도이다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되면 완벽한 허가신청 자료를 제출하기에 앞서 관련자료의 부분적인 제출이 가능할 뿐 아니라 관련기준이 충족되었을 경우 신속심사(priority review) 대상으로 지정받을 가능성도 높아지게 된다.

현재 ‘신라이즈’는 청소년 및 성인 유전성 혈관부종(HAE) 환자들에게서 혈관부종 발작을 예방하는 용도를 유일한 적응증으로 승인받아 발매되고 있다. 샤이어측이 지난 2013년 11월 미국 바이오파마 인코퍼레이티드社(ViroPharma)를 42억 달러에 인수할 당시 확보한 바 있다.

샤이어社의 필립 J. 비커스 연구‧개발 부문 대표는 “항체 매개성 거부반응이 신장 이식수술을 받은 환자들에게서 나타날 수 있는 치명적인 증상의 일종이지만, 아직까지 이 적응증에 허가를 취득한 약물은 전무했던 형편”이라며 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 현실을 주목한 결과라 할 수 있을 것”이라고 풀이했다.

샤이어는 신장 이식수술을 받은 후 급성 항체 매개성 거부반응이 나타남에 따라 장기 제공자 특이항체 감소술을 받는 환자들을 위한 보조요법제로 ‘신라이즈’가 나타내는 효능을 평가하기 위한 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험 방식의 임상 3상 시험을 진행할 예정이다.