독일 머크社는 자사의 경구용 선택적 톨 유사 수용체(TLR) 7/8 저해제 엔파토란(enpatoran)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 8일 공표했다.

엔파토란은 활성 피부증상(또는 피부소견)들을 동반한 루푸스 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

활성 피부증상들을 동반한 루푸스를 적응증으로 하는 치료제는 아직까지 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이다.

엔파토란은 루푸스 관련 염증에서 중추적인 경로들을 조절하도록 설계된 치료제 후보물질이다.

독일 머크社 헬스케어 사업부문의 다비트 바인라이히 글로벌 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “전체 루푸스 환자들 가운데 85% 정도가 피부증상들을 동반하면서 신체적으로나 심리적으로나 심대한 부담을 미치는 경우가 많지만, 여전히 표적치료제를 찾기 어려운 형편이어서 증상의 조절을 어렵게 하고 있다”고 지적했다.

‘혁신 치료제’로 지정된 것은 엔파토란이 루푸스에 대한 접근방법을 재정립할 잠재력을 내포하고 있음을 방증하는 것이라고 바인라이히 대표는 설명했다.

발진으로 인한 가시적인 부담에 대응할 수 있도록 해 주면서 피부 부위에 국한되는 않는 잠재적 유익성을 제공해 줄 수 있을 것으로 기대되기 때문이라는 것.

이에 따라 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이처럼 절실하게 요망되어 왔던 치료대안이 빠른 시일 내에 환자들에게 선을 보일 수 있게 되도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

FDA는 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 도출된 결과를 근거로 엔파토란의 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

‘WILLOW 시험’은 엔파토란을 경구복용했을 때 기대할 수 있는 효능과 안전성을 평가하기 위해 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 용량탐색(dose-finding) 시험으로 설계된 시험례이다.

이 시험에는 피부 홍반성 루푸스(CLE) 환자들과 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자들이 피험자로 충원된 가운데 혁신적인 바구니형 임상시험 및 적응증 임상시험 설계가 적용됐다.

시험결과를 보면 엔파토란은 루푸스 증상들을 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.

특히 이 같은 결과는 활성 피부증상들을 동반한 환자들에게서 더욱 두드러지게 관찰됐다.

머크 측은 이와 별도로 최근 글로벌 임상 3상 시험 프로그램의 일환으로 ‘ELOWEN 1 시험’과 ‘ELOWEN 2 시험’을 개시했다.

두 시험은 루푸스 환자들에게 수반되는 피부 증상들과 전신성 증상들에 미치는 엔파토란의 영향 뿐 아니라 피부질환과 전신질환 활성도 사이의 잠재적 상관관계를 평가하는 데 목적을 둔 시험례이다.

루푸스는 만성 자가면역성 질환의 일종으로 피부, 관절, 신장 및 중추신경계 등을 포함해 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.

자외선에 민감하게 반응해 안면, 두피 및 기타 부위들에 나타날 수 있는 병변들을 지칭하는 피부증상들은 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 불가역적인 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.

게다가 피부증상들은 전체 루푸스 환자들의 29% 정도에서 증상의 첫 번째 징후로 나타나고 있지만, 다수의 환자들이 여전히 충분한 수준으로 증상을 조절하는 데 실패하고 있는 형편이다.

한편 ‘혁신 치료제’로 지정이 이루어지면 개발 프로그램이 효율적으로 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA가 좀 더 집중적인 지도를 진행할 뿐 아니라 고위급 관계자들과 숙련된 검토인력이 심사에 참여하고, 순차심사(rolling review) 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 가능성이 유력해지는 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 된다.