미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 아카디아 파마슈티컬스社(Acadia Pharmaceuticals)는 자사의 2세 이상 소아‧성인 레트 증후군(Rett syndrome) 환자 치료제 ‘데이뷰’(Daybue: 트로피네타이드)의 신제형이 미국시장에서 발매에 돌입했다고 7일 공표했다.

새로 발매에 들어간 ‘데이뷰’의 신제형은 무색소‧무방부제 분말제 ‘데이뷰 STIX’이다.

앞서 지난해 12월 FDA의 허가를 취득한 신제형 ‘데이뷰 STIX’는 오리지널 제형인 경구용 액제 ‘데이뷰’와 생물학적 동등성이 확보되어 효능‧안전성 프로필이 동일하면서 소아‧성인 레트 증후군 환자들에게 용량과 맛 등의 측면에서 유연성과 선택의 폭 확대 등을 가능케 해 줄 것으로 보인다.

‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 나타나는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종을 의미하는 레트 증후군은 X 염색체 연관성 우성질환으로 알려져 있다.

레트 증후군은 세계 각국에서 신생아 10,000~1만5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.

아카디아 파마슈티컬스社의 톰 가너 최고 영업책임자는 “제한적으로 공급을 진행한 후 소수의 간병인들을 대상으로 최초 피드백을 진행한 결과 초기 사용자들의 80% 이상이 ‘데이뷰 STIX’를 복용한 후 만족감을 표시한 것으로 나타났다”면서 “이 같은 조사결과는 신제형이 유연성 확대와 휴대의 간편성 등을 장점으로 내포하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 실제 임상현장에서 신제형 ‘데이뷰 STIX’가 좀 더 환자별 맞춤치료를 가능케 할 수 있다는 환자들의 목소리를 청취할 수 있었다”며 “환자와 간병인들을 대상으로 평가를 계속 진행하는 데 변함없어 우선순위를 두어 나갈 것”이라고 설명했다.

이를 통해 이처럼 복잡한 질환을 관리하고 있는 환자가족들에게 보다 나은 도움을 제공할 수 있는 대안을 탐색할 것이라고 덧붙이기도 했다.

유연한 환자 중심 접근방법의 중요성은 최근 실제 임상현장에서 사용된 ‘데이뷰’와 관련한 전문가 권고 발표로 인해 한층 더 힘이 실리고 있는 분위기이다.

미네소타州 세인트 폴에 소재한 질레트 아동전문의료원의 아서 베이상 박사(소아의학)는 “이제 ‘데이뷰 STIX’가 발매에 돌입함에 따라 트로피네타이드를 유연하게 사용할 수 있는 추가적인 방법이 선을 보이면서 개별 환자들과 간병인들의 니즈에 대응할 수 있는 선택의 폭 확대가 가능케 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

이 같은 환자 중심적인 접근방법은 표준치료법의 일환이자 레트 증후군의 포괄적인 관리내용 등을 담아 최근 공개된 전문가 권고와 일맥상통하는 것이라고 베이상 박사는 설명했다.

새로운 대안이 레트 증후군 환자들을 위한 맞춤치료를 뒷받침해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘데이뷰 STIX’는 분말제로 주스, 차(茶), 레몬에이드, 라임에이드 또는 수분 공급용 액제 등과 혼합해서 경구용 액제로 복용할 수 있는 제형이다.

이에 따라 간병인들이 환자가 선호하는 맛에 따라 맞춤대응할 수 있도록 해 줄 것이라는 장점이 눈에 띈다.

휴대가 간편한 개별포장으로 발매된다는 점 또한 빼놓을 수 없는 ‘데이뷰 STIX’의 장점이다.

‘데이뷰 STIX’의 효능과 안전성은 레트 증후군 환자들을 충원해 진행되었던 본임상 3상 ‘LAVENDER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 확립됐다.

FDA는 신제형을 승인하면서 기존의 오리지널 경구용 액제 ‘데이뷰’와 경구용 분말제 ‘데이뷰 STIX’를 비교평가한 생물학적 동등성 시험에서 확보된 결과를 참조했다.

한편 지난 2023년 3월 FDA의 허가를 취득했던 기존의 ‘데이뷰’ 경구용 액제 제형은 신제형 ‘데이뷰 STIX’의 발매와 무관하게 계속 시장에 공급된다.